إس جي بي
وافقت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة على عقار Casgevy - أول علاج في العالم لتعديل الجينات بتقنية CRISPR - لعلاج مرض فقر الدم المنجلي (في الصورة)، مما يفتح الأمل في إيجاد علاج لآلاف المرضى.
 |
وافقت الهيئة على استخدام كاسجيفي للمرضى من عمر ١٢ عامًا فأكثر المصابين بفقر الدم المنجلي والثلاسيميا. يعمل كاسجيفي على استهداف الجينات المعيبة في الخلايا الجذعية لنخاع العظم لدى المريض، والتي تساعد الجسم على إنتاج هيموغلوبين سليم. في المرحلة الأولى، يتلقى المريض العلاج الكيميائي. ثم يأخذ الأطباء الخلايا الجذعية من نخاع العظم ويعدلونها وراثيًا في المختبر. ثم تُعاد هذه الخلايا إلى المريض للعلاج طويل الأمد.
ينتج مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا عن خلل في الجين المسؤول عن الهيموغلوبين، وهو البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء المسؤول عن حمل الأكسجين. لدى المصابين بفقر الدم المنجلي، تُسبب هذه الطفرة الجينية تحول الخلايا إلى شكل منجلي، مما يعيق تدفق الدم ويسبب ألمًا شديدًا وتلفًا في الأعضاء وسكتات دماغية ومشاكل أخرى. يشيع هذا المرض بشكل خاص لدى الأشخاص من أصول أفريقية أو كاريبية.
[إعلان 2]
مصدر
تعليق (0)