2 বছর এবং তার বেশি বয়সী বিরল রোগ SMA আক্রান্ত ব্যক্তিদের জন্য জিন থেরাপি
২৮শে নভেম্বর, ভিয়েতনাম রেয়ার ডিজিজ অর্গানাইজেশন (VORD) এর প্রতিষ্ঠাতা ডঃ ডো ফুওক হুই ড্যান ট্রাই প্রতিবেদকের সাথে শেয়ার করেছেন যে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (FDA) SMN1 মিউটেশন সহ ২ বছর বা তার বেশি বয়সী স্পাইনাল মাসকুলার অ্যাট্রোফি (SMA) রোগীদের জন্য একটি নতুন জিন থেরাপি - ইটভিসমা অনুমোদন করেছে।
এই বিরল রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিদের আরও জীবন দেওয়ার প্রচেষ্টায় এটি একটি বড় পদক্ষেপ, কারণ এটি প্রথমবারের মতো একটি AAV জিন থেরাপি (কোষ বা টিস্যুতে থেরাপিউটিক জিন সরবরাহ করার জন্য একটি পরিবর্তিত ভাইরাস ব্যবহার করে) কেবল শিশুদের জন্য নয়, বয়স্ক রোগী গোষ্ঠীর জন্য অনুমোদিত হয়েছে।
অতএব, ইটভিসমা হল এককালীন ইন্ট্রাথেকাল ইনজেকশন থেরাপি। ওষুধটি AAV9 ভেক্টর ব্যবহার করে SMN1 জিনের একটি কার্যকরী অনুলিপি মোটর নিউরনে পৌঁছে দেয়, যার ফলে SMN প্রোটিন তৈরির ক্ষমতা বজায় রাখতে সাহায্য করে - যা SMA রোগীদের জন্য একটি গুরুত্বপূর্ণ উপাদান।
Itvisma পরিবর্তিত SMN1 জিন প্রতিস্থাপন করতে সাহায্য করে, যা SMA-এর অগ্রগতি ধীর বা বন্ধ করতে পারে, যার ফলে রোগীদের মোটর ফাংশন বজায় রাখতে এবং উন্নত করতে সাহায্য করে। শুধুমাত্র "একবার" ডোজ দিয়ে, Itvisma দীর্ঘমেয়াদী চিকিৎসার বোঝা কমাতে সাহায্য করে, যা রোগীদের এবং তাদের পরিবারের জীবনযাত্রার মানের জন্য গুরুত্বপূর্ণ।
ডঃ হুইয়ের মতে, যদি ব্যাপকভাবে প্রয়োগ করা হয়, তাহলে ইটভিসমা অনেক বয়স্ক এসএমএ রোগীদের জন্য জীবনের জন্য নতুন আশার আলো উন্মোচন করতে পারে, এমন একটি গোষ্ঠী যাদের আগে খুব কম অ্যাক্সেস ছিল কারণ উন্নত থেরাপিগুলি মূলত ছোট বাচ্চাদের লক্ষ্য করে তৈরি করা হয়েছিল।
সেরিব্রোস্পাইনাল ফ্লুইডে সরাসরি ওষুধ সরবরাহের ইনজেকশন পদ্ধতির মাধ্যমে, ইটভিসমা উচ্চ দক্ষতা কাজে লাগায়, পূর্ববর্তী সংস্করণগুলির মতো শিরায় ইনজেকশনের পরিবর্তে সরাসরি কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্র এবং মোটর নিউরনে প্রেরণ করে।
২-১৭ বছর বয়সী ১২৬ জন SMA রোগীর উপর করা একটি ক্লিনিকাল গবেষণায়, হাই মোবিলিটি মেকানিজম স্কেলে (HFMSE) ইটভিসমা গ্রুপের গড় ২.৩৯ পয়েন্ট উন্নতি হয়েছে, যেখানে প্লাসিবো গ্রুপের ৪৮-৫২ সপ্তাহ পরে মাত্র ০.৫১ পয়েন্ট উন্নতি হয়েছে। এটি দেখায় যে ওষুধটি সেই গোষ্ঠীর গতিশীলতা উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত করেছে যারা এখনও স্বাধীনভাবে হাঁটতে পারেনি।
বিরল রোগ SMA-এর একটি কেস (ছবি: চরিত্রটি দেওয়া হয়েছে)।
চিকিৎসার খরচ কত ?
ডঃ হুইয়ের মতে, অনেক আন্তর্জাতিক আর্থিক প্রতিবেদনে বলা হয়েছে যে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে ইটভিসমার এক কোর্সের চিকিৎসার দাম প্রায় ২.৫৯ মিলিয়ন মার্কিন ডলার।
তবে, এটি জোর দিয়ে বলা উচিত যে এটি ছাড়ের আগে তালিকাভুক্ত মূল্য, হাসপাতাল এবং ওষুধ কোম্পানির মধ্যে আলোচনা, নিয়ম অনুসারে বাধ্যতামূলক ছাড়, বীমা প্রণোদনা এবং নিম্ন আয়ের রোগীদের জন্য সহায়তা কর্মসূচি অন্তর্ভুক্ত নয়।
বাস্তবে, হাসপাতাল বা বীমা পরিকল্পনা থেকে ক্রয়মূল্য প্রায়শই উপরের খরচের তুলনায় উল্লেখযোগ্যভাবে কম হয়। এবং উচ্চ খরচ সত্ত্বেও, অন্যান্য থেরাপির দীর্ঘমেয়াদী (বার্ষিক) খরচের তুলনায় - ইটভিসমা ১০ বছরের চক্রে ৩৫-৪৬% সস্তা হতে পারে।
ভিয়েতনাম রেয়ার ডিজিজ অর্গানাইজেশনের প্রতিনিধি জোর দিয়ে বলেন যে ভবিষ্যতে বাস্তবায়িত হলে, ইটভিসমা ভিয়েতনামে বয়স্ক এসএমএ রোগীদের জন্য নতুন চিকিৎসার সুযোগ নিয়ে আসবে।
প্রবেশাধিকার অনেকগুলি বিষয়ের উপর নির্ভর করবে, যেমন: মূল্য আলোচনা; আর্থিক সহায়তা ব্যবস্থা প্রতিষ্ঠা; বিরল ওষুধের ফর্মের অধীনে আমদানি মূল্যায়ন এবং অনুমোদন; ইন্ট্রাথেকাল ইনজেকশনের জন্য পেশাদার ক্ষমতা প্রস্তুত করা এবং জটিলতা পর্যবেক্ষণ করা; এবং রোগগুলি প্রাথমিকভাবে সনাক্ত করতে এবং তাৎক্ষণিকভাবে হস্তক্ষেপ করতে সহায়তা করার জন্য স্ক্রিনিং প্রচার করা।
" স্বাস্থ্য মন্ত্রণালয় , বিশেষায়িত হাসপাতাল এবং বিরল রোগের তহবিলের মধ্যে সমন্বয় রোগীদের এই নতুন জিন থেরাপি অ্যাক্সেস করতে সাহায্য করার ক্ষেত্রে একটি নির্ধারক ভূমিকা পালন করবে। প্রাথমিক প্রস্তুতি ভিয়েতনামী এসএমএ রোগীদের ভবিষ্যতে আরও যুক্তিসঙ্গত খরচে উন্নত চিকিৎসা প্রযুক্তি অ্যাক্সেস করতে সাহায্য করবে," বলেছেন ডাঃ ডো ফুওক হুই।
সূত্র: https://dantri.com.vn/suc-khoe/lan-dau-tien-co-lieu-phap-gen-cho-nguoi-mac-benh-hiem-sma-tu-2-tuoi-tro-len-20251128161139068.htm
মন্তব্য (0)