SGGP
Die britische Arzneimittel- und Gesundheitsprodukte-Zulassungsbehörde hat Casgevy – die weltweit erste CRISPR-Gen-Editierungsbehandlung – zur Behandlung der Sichelzellenanämie (im Bild) zugelassen und gibt damit Tausenden von Patienten Hoffnung auf Heilung.
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Die Behörde hat Casgevy für Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellanämie und Thalassämie zugelassen. Casgevy wirkt, indem es die fehlerhaften Gene in den Knochenmarkstammzellen des Patienten angreift, die dem Körper bei der Produktion von normal funktionierendem Hämoglobin helfen. Im ersten Schritt erhält der Patient eine Chemotherapie. Anschließend entnehmen die Ärzte Stammzellen aus dem Knochenmark und verändern sie im Labor genetisch. Die Zellen werden dem Patienten anschließend zur Langzeitbehandlung wieder infundiert.
Sichelzellenanämie und Thalassämie entstehen durch einen Defekt im Gen, das Hämoglobin transportiert, das Protein in den roten Blutkörperchen, das Sauerstoff transportiert. Bei Menschen mit Sichelzellenanämie führt die Genmutation dazu, dass die Zellen eine Sichelform annehmen, den Blutfluss blockieren und starke Schmerzen, Organschäden, Schlaganfälle und andere Probleme verursachen. Die Krankheit tritt besonders häufig bei Menschen afrikanischer oder karibischer Abstammung auf.
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