چرا داروهای کمیاب روز به روز «قیمت‌های نجومی» پیدا می‌کنند؟

داروهای بیماری‌های نادر به دلیل ترکیبی از هزینه‌های بالای تحقیق، تعداد کم بیماران و انحصار، به طور فزاینده‌ای گران هستند و هزینه هر دوره درمانی تا ۴ میلیون دلار می‌رسد.

قیمت بسیاری از داروهای بیماری‌های نادر در آمریکا طی چهار سال گذشته دو برابر شده است.

قیمت داروهای بیماری‌های نادر با سرعت نگران‌کننده‌ای در حال افزایش است. طبق تحلیل شرکت تحقیقاتی Evaluate، در ایالات متحده، انتظار می‌رود میانگین قیمت داروهای تازه تأیید شده در سال ۲۰۲۳ حدود ۳۰۰۰۰۰ دلار در سال باشد که نسبت به ۱۸۰۰۰۰ دلار در سال ۲۰۲۱ و بیش از دو برابر میانگین در پایان دهه گذشته افزایش یافته است. نکته قابل توجه این است که اکثر داروهای جدید تأیید شده امروز، داروهای کمیاب هستند که در سال ۲۰۲۴، ۷۲٪ را تشکیل می‌دهند، در حالی که این رقم در سال ۲۰۱۹، ۵۱٪ بوده است.

میانگین قیمت ذکر شده، میانگین قیمتی است که رسماً توسط تولیدکننده، تأمین‌کننده یا نهاد تجاری برای یک محصول قبل از اعمال هرگونه تخفیف، پروموشن یا تخفیف منتشر می‌شود.

برخی از داروهای تک‌دارو رکورد قیمت را شکسته‌اند، مانند Lenmeldy، یک ژن‌درمانی تک‌دارویی برای لوکودیستروفی (MLD)، که اکنون ۴.۲۵ میلیون دلار قیمت دارد و آن را به گران‌ترین داروی جهان تبدیل می‌کند. پیش از این، Zolgensma، درمانی برای آتروفی عضلانی نخاعی، بیش از ۲.۱ میلیون دلار برای هر دوره هزینه داشت. این ارقام پرداخت هزینه‌های بیماران را برای بسیاری از کشورها، حتی کشورهای ثروتمند، دشوار می‌کند.

تعداد کم بیماران و هزینه‌های بالا باعث افزایش قیمت دارو می‌شود

نکته کلیدی در مورد بیماری‌های نادر این است که تعداد بیماران بسیار کم است، گاهی اوقات فقط چند هزار نفر در سراسر جهان. با این حال، هزینه‌های تحقیق و توسعه (R&D) برای عرضه یک دارو به بازار هنوز تفاوت چندانی با داروهای ژنریک ندارد و اغلب از 300 میلیون تا بیش از یک میلیارد دلار متغیر است. با جمعیت کم بیماران، شرکت‌ها مجبور می‌شوند قیمت داروها را ده‌ها برابر افزایش دهند تا هزینه‌ها را جبران کنند.

برای مثال، اگر قیمت یک داروی بیماری نادر ۱۰۰۰۰۰ دلار در سال باشد و فقط ۱۰۰۰۰ نفر در سطح جهان از آن استفاده کنند، درآمد حاصل از آن ۱ میلیارد دلار خواهد بود. این فقط حداقل هزینه برای پوشش هزینه‌های سرمایه‌گذاری اولیه است. به همین دلیل است که بسیاری از داروهای بیماری نادر، با وجود قیمت‌های «سرسام‌آور» خود، هنوز تأیید و به بازار عرضه می‌شوند.

انحصار طولانی‌مدت، قیمت‌ها را افزایش می‌دهد

در ایالات متحده و اروپا، شرکت‌هایی که داروهایی برای درمان بیماری‌های نادر تولید می‌کنند، به لطف قوانینی مانند قانون داروهای کمیاب (۱۹۸۳)، از مجموعه‌ای از مشوق‌ها بهره‌مند می‌شوند. بر این اساس، شرکت‌ها از مالیات معاف هستند، از هزینه‌های ثبت اختراع در سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) معاف هستند و از همه مهم‌تر، حتی پس از انقضای حق ثبت اختراع، به مدت ۷ سال (در ایالات متحده) یا ۱۰ سال (در اروپا) انحصار بازار به آنها اعطا می‌شود.

این امر به طور قابل توجهی رقابت را کاهش می‌دهد و به شرکت‌ها اجازه می‌دهد قیمت‌های بالایی را تعیین کنند، زیرا هیچ جایگزینی در بازار وجود ندارد. مطالعه‌ای توسط دانشکده پزشکی ییل نشان داد که در بسیاری از موارد، افزایش قیمت به دلیل هزینه نیست، بلکه به دلیل «انحصار تجاری» است که این امر را ممکن می‌سازد.

قوانین کنترل قیمت به طور غیرمستقیم قیمت داروهای جدید را افزایش می‌دهد

برای جلوگیری از افزایش کنترل‌نشده‌ی قیمت دارو، قوانینی مانند قانون کاهش تورم ایالات متحده (IRA) ایجاب می‌کند که افزایش سالانه‌ی قیمت دارو از تورم بیشتر نشود. با این حال، این امر ناخواسته انگیزه‌ای برای شرکت‌ها ایجاد می‌کند تا قیمت‌های اولیه‌ی بسیار بالایی را در زمان راه‌اندازی تعیین کنند، سپس افزایش‌های سالانه‌ی اندکی (حدود ۴ تا ۱۰ درصد) را حفظ کنند تا از اعمال مقررات جلوگیری کنند.

در نتیجه، قیمت داروهای جدید به سرعت افزایش یافته و کاهش آن تقریباً غیرممکن است. منتقدان می‌گویند قانون جدید فقط به علائم می‌پردازد و در مکانیسم اساسی شکل‌گیری قیمت دارو دخالتی نمی‌کند.

دکتر سارا باتلر، از ADVI Health، خاطرنشان کرد که برخی از قیمت‌های مذاکره‌شده تحت این قانون حتی از هزینه‌های فعلی بیماران که از جیب خودشان پرداخت می‌کنند، بالاتر است.

ژن‌درمانی و سلول‌درمانی - فناوری گران‌قیمت، دشوار برای تکثیر

پیشرفت در ژن‌درمانی و سلول‌درمانی برای بیماری‌های نادر، گامی بزرگ در پزشکی بوده است، اما قیمت داروها را نیز افزایش داده است. این داروها پیچیده و گران‌قیمت هستند و به فرآیندهای ذخیره‌سازی و توزیع بسیار ماهرانه و زیرساخت‌های تخصصی نیاز دارند.

برای مثال، Lenmeldy و Zolgensma هر دو ژن‌درمانی‌های یک‌بار مصرف هستند، اما به ترتیب ۴.۲۵ میلیون دلار و ۲.۱ میلیون دلار هزینه دارند. کشورهایی مانند آلمان، فرانسه و بریتانیا اغلب قیمت‌های پایین‌تری نسبت به ایالات متحده مذاکره می‌کنند، اما قیمت نهایی هنوز هم اغلب بیش از ۱ تا ۲ میلیون دلار است، سطحی بی‌سابقه در تاریخ درمان بیماری‌های نادر.

علاوه بر این، شرکت‌ها اغلب فناوری تولید را به اشتراک نمی‌گذارند و احتمال تولید داروهای ژنریک یا نسخه‌های ارزان‌تر را کاهش می‌دهند.

عدم رقابت با داروهای ژنریک و بیوسیمیلارها

برخلاف داروهای رایج، داروهای بیماری‌های نادر را نمی‌توان با نسخه‌های ژنریک (معادل شیمیایی) یا بیوسیمیلار (مشابه بیولوژیکی) جایگزین کرد. ژنریک‌ها کپی‌هایی با همان ماده مؤثر داروی اصلی هستند، در حالی که بیوسیمیلارها نسخه‌های تقریباً یکسانی از داروهای بیولوژیکی هستند که اغلب برای درمان سرطان یا بیماری‌های خودایمنی استفاده می‌شوند.

دلایل این امر هم در موانع فنی و هم در سود کم نهفته است. با توجه به جمعیت کم بیماران، شرکت‌های ژنریک تمایلی به سرمایه‌گذاری در تولید ندارند، در حالی که فرآیندهای آزمایش برای داروهای بیوسیمیلارها پیچیده و گران است.

یک نمونه بارز، سولیریس (اکولیزوماب)، دارویی برای درمان سندرم همولیتیک همولیتیک (HUS) است که قیمت آن در ایالات متحده سالانه ۴۱۰،۰۰۰ دلار و در کانادا تا ۷۰۰،۰۰۰ دلار است. اگرچه این دارو در سال ۲۰۰۷ معرفی شد، اما به دلیل موانع قانونی و فنی، هنوز محصولات رقیب بسیار کمی در بازار وجود دارد.

TH (طبق گزارش VnExpress)

منبع: https://baohaiduong.vn/vi-sao-thuoc-chua-benh-hiem-ngay-cang-gia-tren-troi-414310.html