מדוע התרופה לטיפול באטרופיה שרירית בעמוד השדרה עולה 50 מיליארד דונג וייטנאמי למנה?

חומרי גלם יקרים, ייצור מורכב ומודל קשה לשכפול גורמים לכך שזולגנסמה, תרופה לטיפול באטרופיה שרירית בעמוד השדרה, מוצעת למכירה ב-2.1 מיליון דולר (50 מיליארד דונג וייטנאמי) למנה.

התרופה, הנמכרת פעם בחיים, מטפלת באטרופיה שרירית ספינלית (SMA), הפרעה גנטית הגורמת לדלדול וחולשת שרירים. התרופה, שפותחה על ידי AveXis, חברת בת של חברת התרופות האמריקאית נוברטיס, נאמר שהייתה היקרה ביותר בעולם בזמן השקתה. חלק מחברות הביטוח לא כיסו את התרופה בגלל מחירה הגבוה. לאחרות היו דרישות מחמירות להגביל את מספר החולים הזכאים לתרופה.

שבעה ילדים וייטנאמים עם ניוון שרירים בעמוד השדרה קיבלו תרופות חינם מ-AveXis באמצעות תוכנית הגרלה הנערכת פעמיים בחודש.

יעילות טיפול פורצת דרך

לדברי מומחים, כדי להבין מדוע מינון של זולגנסמה עולה כמעט 50 מיליארד דונג וייטנאמי, יש צורך להבין כיצד ומדוע נוצרה תרופה זו. זולגנסמה שייכת לקבוצת התרופות המותאמות אישית, המכוונות לבעיות ספציפיות הנגרמות על ידי הקוד הגנטי של המטופל. לפיכך, שיטת טיפול זו במחלה יעילה בהרבה משיטות מסורתיות, הפופולריות וזמינות לחולים רבים.

זולגנסמה היא למעשה סוג של טיפול גנטי. התרופה מחליפה את הגן הפגום SMN1 אצל אנשים עם ניוון שרירים בעמוד השדרה בעותק חדש, המתפקד כרגיל.

אבל להכניס את העותק הבריא הזה לתאים זה לא קל. יש להציב את הגן החדש בתוך וקטור ויראלי, הנקרא אדנווירוס 9 (AAV9). מדענים מסירים חלק מה-DNA של הנגיף כדי שלא יוכל לגרום למחלות בבני אדם. לאחר החדרתו לגוף באמצעות עירוי תוך ורידי, הווקטור הוויראלי עובר לתאים, ונושא את הגן החדש והבריא כדי להחליף את הגן הפגום.

התרופה מכילה גם את החומר הפעיל אונאסמנוגן אבפארבובק, המסייע בשיקום גנים ובייצור חלבונים לתנועת שרירים ותפקוד עצבים. לאחר שהוצגה זולגנסמה, כ-80 ילדים בבריטניה שוחררו ממצב קריטי מדי שנה.

יצרנית התרופות נוברטיס מסרה כי זולגנסמה יקרה משום שהיא "משנה באופן דרמטי את חייהן של משפחות שנפגעו ממחלה הרסנית". מדי שנה מאובחנים יותר מ-60,000 ילדים ברחבי העולם עם ניוון שרירים בעמוד השדרה. מאז השקתה, זולגנסמה אושרה על ידי כ-38 מדינות, כאשר יותר מ-1,000 ילדים משתמשים בתרופה.

מנכ"ל נוברטיס, ואס נרסימהאן, טוען כי טיפולים גנטיים מייצגים פריצת דרך רפואית, ומציעים תקווה לרפא מחלות גנטיות קטלניות במנה אחת בלבד.

תרופת זולגנסמה עולה 2.1 מיליון דולר. צילום: נוברטיס

קשה לשכפל מודל ייצור

בעוד שריפוי גנטי הוא אופציה מבטיחה לטיפול במחלות רבות, תהליך ייצור התרופות קשה. בניגוד לטיפולי נוגדנים, המאפשרים יצירה והרחבה של קווי תאים, ריפוי גנטי קשה להרחבה ויקר מאוד לייצור.

הבעיה טמונה בביולוגיה, מכיוון שוקטור AAV9 המקורי הוא וירוס שרוצה להרוג תאים. לאחר הסרת ה-DNA והחלפתו, ניתן להחדיר את הווירוס לתאים אנושיים בבטחה. עם זאת, התהליך להגיע לשלב זה יקר ביותר.

חברות ממהרות לפתח ולשווק תרופות חדשות. אך הן אינן משקיעות זמן רב בייעול תהליכי הייצור שלהן. כתוצאה מכך, תרופות מגיעות לשוק במהירות בעלויות גבוהות.

"כרגע, לעולם אין את היכולת ואת תהליכי הייצור לייצר תרופות למחלות נדירות או נדירות ביותר. עבור טיפולים גנטיים, צריך לקנות חומרי גלם יקרים מאוד. לכן היכולת להרחיב ולהפעיל את המודל הזה מוגבלת מאוד", מסביר אריק הובס, מנכ"ל ברקלי לייטס.

זולגנסמה היא כיום תרופה קניינית המיוצרת על ידי נוברטיס, ללא גרסה ביוסימילרית זמינה - תרופה הדומה באיכות, בבטיחות וביעילות הקלינית למוצר המקורי.

זולגנסמה נחשבת גם לתרופה ביולוגית, כלומר היא מיוצרת מתאים חיים. לכן מדענים אינם יכולים ליצור העתקים מדויקים של תרופות אלו.

האלטרנטיבה לזולגנסמה היא ספינראזה, הנלקחת ארבע פעמים בשנה לכל החיים. מחיר התרופה הוא 750,000 דולר לשנה הראשונה ו-350,000 דולר בכל שנה לאחר מכן, או כ-4 מיליון דולר על פני 10 שנים.

ארגון ללא מטרות רווח, המכון לסקירה כלכלית קלינית, מעריך כי המחיר ההוגן עבור טיפולים גנטיים חדשים נע בין 1.2 מיליון דולר ל-2.1 מיליון דולר.

ת'וק לין (לפי פורבס, גרדיאן, הלת'ליין )

קישור למקור: https://vnexpress.net/vi-sao-thuoc-chua-teo-co-tuy-gia-50-ty-dong-mot-lieu-4605923.html