FDAは、12歳以上の鎌状赤血球症およびサラセミアの患者を対象に、Casgevyを承認しました。Casgevyは、患者の骨髄幹細胞に存在する欠陥遺伝子を標的とし、正常に機能するヘモグロビンの生成を助けます。まず、患者は化学療法を受けます。その後、医師は骨髄から幹細胞を採取し、研究室で遺伝子改変を行います。その後、得られた幹細胞を患者に再注入し、長期治療を行います。
鎌状赤血球症とサラセミアは、赤血球中の酸素を運ぶタンパク質であるヘモグロビンを運ぶ遺伝子の欠陥によって引き起こされます。鎌状赤血球症の患者では、遺伝子変異により細胞が鎌状になり、血流が阻害され、激しい痛み、臓器障害、脳卒中などの症状を引き起こします。この病気は特にアフリカ系またはカリブ海諸国系の人々に多く見られます。
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