三重大学（日本）の新しい研究の著者らは、ダウン症候群を引き起こす染色体は高度な遺伝子編集技術のおかげで除去できるようになったと述べた。
ダウン症候群は、米国では新生児約700人に1人の割合で発生し、21番染色体の余分なコピーによって引き起こされます。
ダウン症候群の子供は、先天性心疾患、甲状腺疾患、軽度から中程度の知的障害、学習障害、言語障害、運動能力障害など、多くの健康上の問題を抱えていることがよくあります。
現在の介入では根本的な原因に対処できないため、研究者たちは長い間、この余分な染色体を修正する方法を模索してきました。
ダウン症候群は多くの健康上の問題を引き起こすだけでなく、幼児の知能の発達を遅らせます（図：Pexels）。
三重大学の良太郎博士のグループによる最近の研究では、CRISPR ベースの方法による有望なアプローチが示されました。
CRISPR-Cas9は、特定のDNA配列を認識する酵素を利用した多用途の遺伝子編集システムです。酵素が適切な位置を見つけると、DNA配列を切断します。 科学者たちは、不要な染色体のみを標的とするCRISPRガイドを設計します。
対立遺伝子特異的編集と呼ばれるこの技術は、切断酵素を正しい位置に導くのに役立ちます。
余分なコピーが除去された後、編集された細胞では遺伝子発現が改善されました。神経系の発達に関与する遺伝子はより活性化し、悪性遺伝子の活性も低下しました。
現在、 PNAS Nexus誌に掲載された研究によると、CRISPR DNA編集技術は、影響を受けた細胞内の余分な染色体を除去し、細胞の挙動を正常な機能に近づけることができるという。
しかし、CRISPRは健康な染色体にも影響を及ぼす可能性があります。研究者たちは、21番染色体の余分なコピーを標的とするために、この技術を改良しています。
研究を主導した橋爪博士は、この研究が遺伝子過剰をその根源から解決する再生療法や治療法の開発に活用されることを期待している。
研究者らは今後もDNAの変化によるリスクを分析し、編集された細胞が時間の経過とともにどのように反応するか、そして現実世界の状況でどの程度生存するかを監視していく予定だ。
専門家らによると、この研究は、CRISPRがダウン症候群などの症状を引き起こす遺伝子エラーの修正にどのように役立つかを示している。
しかし、研究者は依然として、大規模な DNA 編集のリスクを評価し、編集された細胞が現実世界の条件下で健全な状態を維持することを保証し続ける必要があります。
この技術は画期的なものだが、専門家は、さまざまな細胞の種類や生体におけるこの方法の安全性と有効性を確認するにはさらなる研究が必要だと警告している。
臨床応用の前に、人間における遺伝子編集に関する倫理的問題も慎重に検討する必要がある。
出典: https://dantri.com.vn/suc-khoe/dot-pha-khoa-hoc-da-co-the-loai-bo-nhiem-sac-the-gay-ra-hoi-chung-down-20250719144801016.htm
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