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영국의 의약품 및 의료 제품 규제 기관은 낫적혈구 빈혈(사진)을 치료하기 위해 세계 최초의 CRISPR 유전자 편집 치료제인 카스게비를 승인하여 수천 명의 환자에게 치료법에 대한 희망을 열었습니다.
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FDA는 12세 이상의 겸상 적혈구 빈혈 및 지중해빈혈 환자를 대상으로 카스게비를 승인했습니다. 카스게비는 환자의 골수 줄기세포에서 결함이 있는 유전자를 표적으로 삼아 작용하는데, 이 유전자는 신체가 정상적으로 기능하는 헤모글로빈을 생성하는 데 도움을 줍니다. 첫 번째 단계에서 환자는 화학요법을 받습니다. 그 후 의사는 골수에서 줄기세포를 채취하여 실험실에서 유전자 변형합니다. 이 세포들은 장기 치료를 위해 환자에게 다시 주입됩니다.
겸상 적혈구 빈혈과 지중해 빈혈은 적혈구의 산소 운반 단백질인 헤모글로빈을 운반하는 유전자의 결함으로 인해 발생합니다. 겸상 적혈구 빈혈 환자의 경우, 유전자 돌연변이로 인해 세포가 낫 모양으로 변하여 혈류를 차단하고 심한 통증, 장기 손상, 뇌졸중 및 기타 문제를 유발합니다. 이 질환은 특히 아프리카계 또는 카리브해계 사람들에게 흔합니다.
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