Gjenoppliving av en jente med alvorlig immunsvikt med stamcelletransplantasjon

Som 18 måneder gammel led baby TL av alvorlig kombinert medfødt immunsvikt – den alvorligste formen for medfødte immunforstyrrelser – og overvant en utfordrende stamcelletransplantasjon fra beinmarg for å bli gjenopplivet.

Barn blir nøye ivaretatt og overvåket i perioden etter transplantasjonen.

Jentebaby har den alvorligste formen for medfødt immunforstyrrelse

Jenta TL (18 måneder gammel, fra Hai Phong ) hadde vært alvorlig syk fire måneder etter fødselen, og begynte å få anfall av lungebetennelse, og måtte legges inn på sykehus for langtidsbehandling. På dette tidspunktet møtte barnets immunsystem stadig alvorlige problemer, som komplikasjoner med hovne lymfeknuter i armhulen etter tuberkulosevaksinasjon.

I august 2024 tok familien barnet med til Nasjonalt barnesykehus for undersøkelse og utførte grundige immunologiske og genetiske tester. Resultatene viste at barnet hadde alvorlig kombinert medfødt immunsvikt på grunn av en sjelden genmutasjon.

Dr. Nguyen Thi Van Anh, nestleder ved avdelingen for immunologi-allergi-leddgikt ved Nasjonalt barnesykehus, sa at TL har den alvorligste formen for medfødt immunforstyrrelse – Omenn syndrom, som har både alvorlig lymfocyttcellemangel som gjør barnet mottakelig for alvorlige infeksjoner og kroppens autoinflammatoriske respons, noe som forårsaker at barnet får røde hudlesjoner over hele kroppen, organskader og vedvarende forhøyede nivåer av leverenzymer.

I tillegg til isolasjonstiltak og bruk av antibiotika mot bakterier, sopp, tuberkulose og virus, må barn også ta immunsuppressive midler for å redusere autoinflammatoriske reaksjoner. Derfor må forberedelser til barnets akutte hematopoietiske stamcelletransplantasjon iverksettes raskt. Dette er et ekstremt viktig tiltak som kan hjelpe barnets immunsystem med å gjenopprette seg fullstendig.

TL kan nå kose seg med å leke og smile som et friskt barn.

Etter en sykehuskonsultasjon ledet av Dr. Cao Viet Tung – assisterende direktør ved National Children's Hospital, bestemte legene at hematopoietisk stamcelletransplantasjon var den viktigste måten å redde TLs liv på. Denne behandlingsfasen var imidlertid ekstremt stressende, fordi barnet led av alvorlig infeksjon og leverskade, som virket umulig å overvinne.

Med legenes besluttsomhet, gjennom mange konsultasjoner, tverrfaglig koordinering av immunologi, respirasjon, lever og galleveier, gjenopplivning og stamcellebehandling, var barnets allmenntilstand innen juli 2025 mer stabil og klar for stamcelletransplantasjon.

Å overvinne utfordringene med stamcelletransplantasjon hos barn

Dr. Nguyen Ngoc Quynh Le, leder for avdelingen for stamcelletransplantasjon ved stamcellesenteret på National Children's Hospital, sa at stamcelletransplantasjonsprosedyren hos små barn er spesielt komplisert. Først må pasienten gjennomgå en kondisjoneringsfase i henhold til et spesifikt kjemisk regime for å fjerne all gammel benmarg og forhindre avstøting.

For barn under ett år er cellegiftbehandling svært vanskelig, fordi kroppene deres er umodne, har dårlig toleranse for legemidler og har høy risiko for komplikasjoner.

Ved stamcellesenteret blir benmarg, etter å ha blitt tatt fra pasientens søster, behandlet ved hjelp av et moderne utstyrssystem som sikrer strenge sterile prosedyrer. Denne prosessen skjer svært raskt, og på under en time er de kvalifiserte stamcellene klare til å bli infundert i pasientens kropp.

Dr. Nguyen Ngoc Quynh Le, som utførte transplantasjonen direkte, sa at stamcelletransplantasjon for små barn er en stor utfordring, spesielt for barn med svært alvorlige infeksjoner som TL, og at det ikke bare krever moderne teknikker, men også tett koordinering mellom spesialiteter: Respiratorisk gjenoppliving, ernæring, infeksjonskontroll, blodtransfusjon og immunologi. Hvert trinn i transplantasjonsrommet må være helt presist for å sikre barnets sikkerhet.

Etter transplantasjonen ble TL behandlet i et fullstendig sterilt rom, ernært intravenøst, brukt ny generasjons antiavstøtningsmedisiner og overvåket nøye med daglige hematologiske og immunologiske tester.

Det var tider da barnet led av alvorlig lungebetennelse og blodinfeksjon, og måtte støttes med invasiv mekanisk ventilasjon og gis mange sterke antibiotika for å kontrollere infeksjonen. Men med den utrettelige innsatsen og besluttsomheten fra det medisinske teamet under pleie- og gjenopplivingsprosessen, utviklet TLs nye benmargsceller, blodverdiene hans stabiliserte seg, og et nytt immunsystem ble dannet.

Frem til nå kan TL puste selv, amme, le og leke som en frisk baby, og er utskrevet fra sykehuset. Legen vurderte babyens prognose som positiv, og etter at barnet er tilbake i hverdagen, kan det utvikle seg helt normalt som alle andre barn.

Lederne og legene ved stamcellesenteret fulgte pasienten med glede forlatt sykehuset.

Rørt av å se barnet sitt overvinne krisen og bli frisk igjen, fikk TLs mor et stikk i halsen da hun fortalte at denne lykken ikke kan beskrives med ord. «Familien min ble gitt tilbake av legene fra dødens hender. At barnet kan leke og le igjen er en uvurderlig gave. Familien vår er svært takknemlig for sykehusets styre, legene ved stamcellesenteret og avdelingen for immunologi-allergi-leddgikt, som alltid har fulgt og hjulpet barnet mitt og familien min i nesten et år», sa pasientens mor følelsesladet.

Med den økende forekomsten av medfødte immunsvikt hos barn, hvorav de fleste ikke oppdages og behandles raskt, er TLs historie et vitnesbyrd om viktigheten av tidlig diagnose og fremskrittene innen stamcelletransplantasjon innen medisin.

THIEN LAM

Kilde: https://nhandan.vn/hoi-sinh-su-song-cho-be-gai-mac-suy-giam-mien-dich-nang-bang-ghep-te-bao-goc-post912770.html