เอสจีจีพี
หน่วยงานกำกับดูแลผลิตภัณฑ์ยาและการดูแลสุขภาพของสหราชอาณาจักรได้อนุมัติ Casgevy ซึ่งเป็นการรักษาด้วยการตัดแต่งยีน CRISPR ตัวแรก ของโลก เพื่อใช้ในการรักษาโรคเม็ดเลือดรูปเคียว (ตามภาพ) ซึ่งเปิดโอกาสให้มีความหวังในการรักษาผู้ป่วยหลายพันคน
 |
หน่วยงานได้อนุมัติ Casgevy สำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคเม็ดเลือดรูปเคียวและธาลัสซีเมีย Casgevy ทำงานโดยมุ่งเป้าไปที่ยีนที่ผิดปกติในเซลล์ต้นกำเนิดไขกระดูกของผู้ป่วย ซึ่งช่วยให้ร่างกายผลิตฮีโมโกลบินที่ทำงานได้ตามปกติ ในขั้นตอนแรก ผู้ป่วยจะได้รับเคมีบำบัด จากนั้นแพทย์จะนำเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกมาดัดแปลงพันธุกรรมในห้องปฏิบัติการ จากนั้นเซลล์เหล่านี้จะถูกส่งกลับเข้าสู่ร่างกายของผู้ป่วยเพื่อการรักษาระยะยาว
โรคเม็ดเลือดรูปเคียวและธาลัสซีเมียเกิดจากความบกพร่องของยีนที่ทำหน้าที่ลำเลียงฮีโมโกลบิน ซึ่งเป็นโปรตีนในเม็ดเลือดแดงที่ทำหน้าที่ลำเลียงออกซิเจน ในผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียว การกลายพันธุ์ของยีนจะทำให้เซลล์มีรูปร่างคล้ายเคียว ขัดขวางการไหลเวียนของเลือด ทำให้เกิดอาการปวดอย่างรุนแรง อวัยวะเสียหาย โรคหลอดเลือดสมอง และปัญหาอื่นๆ โรคนี้พบได้บ่อยในผู้ที่มีเชื้อสายแอฟริกันหรือแคริบเบียน
แหล่งที่มา
การแสดงความคิดเห็น (0)