Geleneksel tedaviye göre "kuantum sıçraması"
Multipl miyelom (kemik iliği kanseri) tedavisinde, hastalığın tekrarlaması veya diğer tedavilere yanıt vermemesi durumunda, modifiye antijen reseptörleri taşıyan T hücreleri ile yapılan CAR-T tedavisi oldukça etkilidir.
Ancak geleneksel CAR-T tedavi süreci oldukça karmaşıktır: T hücrelerinin hastadan alınması, ardından vücut dışında modifiye edilip kültürlenmesi ve son olarak hastaya geri verilmesi gerekir. Bu süreç genellikle zaman alıcı, pahalıdır ve yüksek teknik gereksinimler gerektirir.

ESO-T01'in multipl miyelom için terapötik potansiyeli var
İLLÜSTRASYON: YAPAY ZEKA
Araştırma ekibi bu sorunu çözmek için, çığır açan bir buluş olarak kabul edilen "CAR-T in-vivo" adlı bir yöntem uyguladı. Buna göre, doktorlar vücut dışında işlem yapmak yerine, CAR üretim "talimatlarını" taşıyan bir virüsü doğrudan vücuda enjekte ediyorlar. Vücuttaki T hücreleri, geleneksel yöntem gibi karmaşık bir modifikasyon veya kültür sürecinden geçmek zorunda kalmadan otomatik olarak CAR-T'ye dönüşüyor.
Test edilen virüs, vücuttaki T hücrelerini hedeflemek üzere özel olarak tasarlanmış bir lentivirüs olan ESO-T01 olarak adlandırılıyor. Virüs, multipl miyelom hücrelerinde yaygın olarak bulunan bir protein olan BCMA'ya karşı bir CAR oluşturan genetik kod taşıyor. Fareler üzerinde yapılan testler, ESO-T01'in etkili ve güvenli olduğunu gösterdi.
28 gün sonra tümörde belirgin iyileşme görüldü.
İlk klinik çalışma, Kasım 2024 ile Ocak 2025 arasında Çin'deki bir hastanede tedavi gören dört hasta üzerinde gerçekleştirildi. Hepsinde, kemik dışına yayılmış ve tedavisi genellikle çok zor olan ileri evre multipl miyelom vardı. En az iki tedavi görmüş olmalarına rağmen hastalık ilerlemeye devam etti. Hatta bazı hastalar, önceki CAR-T tedavisi başarısız olduğu için tedaviye ciddi şekilde dirençliydi.
Çalışmadaki tüm hastalara, önceden hücre toplanması veya hazırlık kemoterapisi uygulanmadan tek doz intravenöz ESO-T01 uygulandı. Daha sonra, güvenliklerini sağlamak için 24 saat boyunca elektrokardiyogram ile izlendiler ve 48 saat boyunca izole edildiler.

Bu ilk sonuçlar oldukça cesaret verici. Ancak bu, tek gruplu, açık etiketli, kontrolsüz bir çalışma.
İLLÜSTRASYON: YAPAY ZEKA
ESO-T01 tedavisinin ardından, 4 hastanın tamamında benzer seyir gösteren akut inflamasyon belirtileri görüldü: titreme, 6-18 saat süren ateş. 4 hastada ise takip eden günlerde hipotansiyon, hipoksemi, konfüzyon, baş ağrısı gibi başka belirtiler de görüldü; bazıları şiddetli, bazıları hafifti, ancak hepsi yakından takip edildi ve hemen kontrol altına alındı, hayati tehlike arz etmedi.
1 Nisan 2025 itibarıyla, dört hasta en az iki aylık takibi tamamlamış olup, ilk iki hasta üç aylık takibi tamamlamıştır. Sonuçlar, dört hastanın durumlarının önemli ölçüde iyileştiğini göstermektedir.
Özellikle, 4 hastadan 2'sinin iskelet içi ve iskelet dışı lezyonları 2 ay sonra kayboldu. 2. hastada bu iyileşmenin sadece 28 gün sonra elde edildiği dikkat çekiciydi. 3. ve 4. hastalarda tümör boyutu önemli ölçüde küçüldü ve kemik iliği 28 gün sonra hastalıktan arındı (MRD negatif).
İngiliz tıp dergisi Lancet'te yayımlanan bir araştırma raporuna göre, CAR-T hücreleri kanda 4-8. günlerde görülmeye başlıyor ve 10-17. günlerde zirveye ulaşıyor.
Çalışmanın değerlendirmesine göre, ESO-T01, dirençli multipl miyelom için yüksek tedavi potansiyeline sahip olup, büyük umut vadeden yeni bir teknoloji ve atılımdır.
Bu ilk sonuçlar cesaret vericidir. Ancak bu, tek gruplu, açık etiketli, kontrolsüz bir çalışmadır. Bu nedenle, uzun vadeli etkililik ve güvenliği doğrulamak için daha fazla katılımcı sayısına sahip, daha uzun takip süreli ve randomize kontrollü tasarımlara sahip daha fazla çalışmaya ihtiyaç vardır.
Kaynak: https://thanhnien.vn/loai-virus-moi-giup-dieu-tri-ung-thu-chi-sau-28-ngay-185250720173454242.htm






Yorum (0)