Ανάπτυξη νέων φαρμάκων από την τεχνολογία των βλαστοκυττάρων

Με την ικανότητα να διαφοροποιούνται σε πολλούς διαφορετικούς τύπους κυττάρων, τα βλαστοκύτταρα χρησιμοποιούνται στη θεραπεία πολλών ασθενειών και παίζουν σημαντικό ρόλο στην ιατρική έρευνα και την ανάπτυξη φαρμάκων.

Τα βλαστοκύτταρα διαδραματίζουν θεμελιώδη ρόλο στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων. Σήμερα, τα περισσότερα νέα φάρμακα πρέπει να υποβάλλονται σε δοκιμές σε ζώα (δοκιμές in vivo) πριν μπορέσουν να χρησιμοποιηθούν σε ανθρώπους. Ωστόσο, ακόμη και αν ένα φάρμακο είναι απολύτως κατάλληλο για χρήση σε ζώα, δεν μπορεί να εγγυηθεί ότι θα είναι απολύτως ασφαλές για χρήση σε ανθρώπους. Η ιδανική λύση στο πρόβλημα των παρενεργειών των φαρμάκων είναι η δοκιμή του φαρμάκου σε ανθρώπινα κύτταρα (δοκιμές in vitro) πριν από την έναρξη κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους.

Πολλές μελέτες έχουν καταδείξει ότι τα βλαστοκύτταρα αποτελούν αποτελεσματικά εργαλεία για την έρευνα και την ανάπτυξη φαρμάκων. Μία μελέτη (2023) έδειξε ότι τα βλαστοκύτταρα παρέχουν μια ιδανική πλατφόρμα δοκιμών in vitro για φαρμακολογική έρευνα. Επιτρέπουν τον εντοπισμό νέων μοριακών στόχων, την αξιολόγηση των φαρμακολογικών επιδράσεων των ενώσεων και την πρόβλεψη της κλινικής αποτελεσματικότητας. Τυπικά παραδείγματα περιλαμβάνουν τη δημιουργία μοντέλων καρκίνου από βλαστοκύτταρα ασθενών για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας των ανοσοθεραπειών.

Εκτός από την αντικατάσταση χαμένου ή κατεστραμμένου ιστού, τα βλαστοκύτταρα μπορούν επίσης να βοηθήσουν στην επιτάχυνση της έρευνας και του ελέγχου φαρμάκων. Χρησιμοποιώντας βλαστοκύτταρα για την προσομοίωση ασθενειών σε κυτταρικό επίπεδο, οι επιστήμονες μπορούν να κατανοήσουν καλύτερα τους μηχανισμούς των ασθενειών και να ελέγξουν αποτελεσματικά ενώσεις με φαρμακευτικό δυναμικό.

Σύμφωνα με το Ινστιτούτο Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνια (CIRM), η εφαρμογή τεχνολογιών βλαστοκυττάρων μετά την αποσαφήνιση των μηχανισμών των ασθενειών θα μειώσει τον χρόνο και το κόστος ανάπτυξης φαρμάκων. Η τεχνολογία βλαστοκυττάρων αναμένεται να βελτιώσει σημαντικά την ικανότητα των φαρμακευτικών εταιρειών να ελέγχουν νέα φάρμακα για παρενέργειες πολύ νωρίτερα στη διαδικασία ανάπτυξης, μειώνοντας σημαντικά τον χρόνο που απαιτείται για την ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου.

Πολλές χώρες στον κόσμο, όπως οι ΗΠΑ, ο Καναδάς, η Γερμανία, η Ιαπωνία, η Κίνα κ.λπ., έχουν εφαρμόσει την τεχνολογία βλαστοκυττάρων για την επιτυχή ανάπτυξη νέων φαρμάκων. Επί του παρόντος, οι πιο δημοφιλείς είναι η εφαρμοσμένη τεχνολογία πολυδύναμων βλαστοκυττάρων (iPS) και η τεχνολογία μεταφοράς πυρήνα σωματικών κυττάρων (SCNT). Τα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα που δημιουργούνται μέσω της τεχνολογίας κυττάρων iPS και της SCNT θα δημιουργήσουν κυτταρικές σειρές με γενετικά χαρακτηριστικά πανομοιότυπα με το άτομο που δώρισε τα κύτταρα.

Ένα παράδειγμα είναι η ερευνητική διαδικασία για την παραγωγή αντιφλεγμονωδών φαρμάκων για ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον. Η ερευνητική διαδικασία φαρμάκων ξεκινά με τη λήψη ενός μικρού δείγματος δερματικών κυττάρων από έναν ασθενή με νόσο του Πάρκινσον. Οι επιστήμονες θα καλλιεργήσουν αυτό το δείγμα κυττάρων υπό ειδικές συνθήκες για να τα μετατρέψουν σε νευρικά κύτταρα πανομοιότυπα με τα κατεστραμμένα κύτταρα στον εγκέφαλο του ασθενούς. Μετά από μια περίοδο παρακολούθησης, αυτά τα νέα κύτταρα θα αναπαράγουν με ακρίβεια τη διαδικασία της νόσου του Πάρκινσον στο τρυβλίο καλλιέργειας. Οι ερευνητές θα παρατηρήσουν λεπτομερώς τις αλλαγές που συμβαίνουν μέσα στα κύτταρα όταν ξεκινά η νόσος. Με αυτόν τον τρόπο, αναπτύσσονται μεθόδους για τον έγκαιρο έλεγχο των φαρμάκων, συμβάλλοντας στην πρόληψη, την επιβράδυνση, τη διακοπή ή ακόμη και την αντιστροφή της εξέλιξης της νόσου του Πάρκινσον.

Τα βλαστοκύτταρα χρησιμοποιούνται επίσης για την αξιολόγηση της ασφάλειας και των πιθανών κινδύνων των νέων φαρμάκων. Σύμφωνα με τον Δρ. Bruce Conklin, ανώτερο ερευνητή στο Ινστιτούτο Καρδιαγγειακών Παθήσεων Gladstone, ο έλεγχος φαρμάκων με τη χρήση πολυδύναμων βλαστοκυττάρων είναι μια αποτελεσματική μέθοδος για την ανίχνευση τοξικών παρενεργειών. Συνεπώς, τα βλαστοκύτταρα θα καλλιεργηθούν σε ώριμους τύπους κυττάρων όπως καρδιακά κύτταρα, ηπατικά κύτταρα ή εγκεφαλικά κύτταρα και στη συνέχεια θα εκτεθούν σε νέα φάρμακα ή/και πιθανούς περιβαλλοντικούς κινδύνους για την καταγραφή πιθανών παρενεργειών. Για παράδειγμα, η χρήση νευρικών βλαστοκυττάρων για τη μελέτη της νόσου Αλτσχάιμερ και τον έλεγχο αναστολέων βήτα-αμυλοειδούς.

Στην πραγματικότητα, η διαδικασία δοκιμής φαρμάκων διαρκεί χρόνια και κοστίζει εκατομμύρια δολάρια. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ένα νέο φάρμακο πρέπει να περάσει από τέσσερα στάδια πριν κυκλοφορήσει στην αγορά: ανακάλυψη και ανάπτυξη, προκλινική έρευνα, κλινικές δοκιμές και αξιολόγηση από τον FDA. Επιπλέον, ο μέσος χρόνος που χρειάζεται ένα φάρμακο για να περάσει από τα διάφορα στάδια ανάπτυξης και να λάβει έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) ή τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) είναι 10 χρόνια.

Μακροπρόθεσμα, τα βλαστοκύτταρα ανοίγουν νέους δρόμους για εξατομικευμένη φαρμακευτική θεραπεία. Δημιουργώντας μεμονωμένα μοντέλα ασθενειών χρησιμοποιώντας τα βλαστοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς, οι επιστήμονες και οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης θα είναι σε θέση να προβλέψουν πώς θα ανταποκριθεί κάθε ασθενής σε κάθε φάρμακο, αυξάνοντας το ποσοστό επιτυχίας της θεραπείας και μειώνοντας τον χρόνο ανάρρωσης.

Πηγή: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html