Réanimer une fille atteinte d'une immunodéficience sévère grâce à une greffe de cellules souches

Les enfants sont étroitement pris en charge et surveillés pendant la période post-transplantation.

Une petite fille souffre de la forme la plus grave de trouble immunitaire congénital

Atteinte d'une grave maladie depuis sa naissance, la petite TL (18 mois, Hai Phong ) a commencé à souffrir de pneumonies, nécessitant une hospitalisation de longue durée. À cette époque, son système immunitaire était constamment affecté par des complications telles que des gonflements des ganglions axillaires après la vaccination antituberculeuse.

En août 2024, la famille a emmené l'enfant à l'Hôpital national pour enfants pour un examen et des tests immunologiques et génétiques approfondis. Les résultats ont révélé un déficit immunitaire congénital combiné sévère dû à une mutation génétique rare.

Le Dr Nguyen Thi Van Anh, chef adjoint du département d'immunologie-allergie-arthrite de l'hôpital national pour enfants, a déclaré que TL souffre de la forme la plus grave de trouble immunitaire congénital - le syndrome d'Omenn, qui présente à la fois un déficit sévère en cellules lymphocytaires rendant l'enfant vulnérable aux infections graves et une réponse auto-inflammatoire du corps, provoquant chez l'enfant des lésions cutanées rouges sur tout le corps, des lésions organiques et une élévation persistante des enzymes hépatiques.

Outre les mesures d'isolement et l'utilisation d'antibiotiques contre les bactéries, les champignons, la tuberculose et les virus, les enfants doivent également prendre des immunosuppresseurs afin de réduire les réactions auto-inflammatoires. Par conséquent, des préparatifs en vue d'une greffe aiguë de cellules souches hématopoïétiques sont effectués en urgence. Il s'agit d'une mesure extrêmement importante qui peut contribuer au rétablissement complet du système immunitaire de l'enfant.

557624910-817450207509066-3414740399144179440-n-4696.jpg — TL peut désormais profiter de jouer et de sourire comme un enfant en bonne santé.

Après une consultation hospitalière présidée par le Dr Cao Viet Tung, directeur adjoint de l'Hôpital national pour enfants, les médecins ont estimé qu'une greffe de cellules souches hématopoïétiques était la solution d'urgence pour sauver la vie de TL. Cependant, cette phase de traitement a été extrêmement stressante, car l'enfant souffrait d'une grave infection et de lésions hépatiques qui semblaient insurmontables.

Grâce à la détermination des médecins, à travers de nombreuses consultations, une coordination multidisciplinaire d'immunologie, respiratoire, hépatobiliaire, de réanimation et de cellules souches, en juillet 2025, l'état général de l'enfant était plus stable, prêt pour la transplantation de cellules souches.

Surmonter les défis de la transplantation de cellules souches chez les enfants

Le Dr Nguyen Ngoc Quynh Le, chef du service de transplantation de cellules souches du Centre de cellules souches de l'Hôpital national pour enfants, a expliqué que la procédure de transplantation de cellules souches chez les jeunes enfants est particulièrement complexe. Le patient doit d'abord subir une phase de conditionnement selon un protocole chimique spécifique afin d'éliminer toute la moelle osseuse usagée et d'éviter tout rejet.

Pour les enfants de moins d’un an, la chimiothérapie est très difficile, car leur corps est immature, a une faible tolérance aux médicaments et présente un risque élevé de complications.

Au Centre de cellules souches, la moelle osseuse prélevée sur la sœur du patient est traitée à l'aide d'un équipement moderne garantissant des procédures stériles rigoureuses. Ce traitement est réalisé en urgence et, en moins d'une heure, les cellules souches qualifiées sont prêtes à être injectées dans le corps du patient.

Le Dr Nguyen Ngoc Quynh Le, qui réalise directement la greffe, a déclaré que la transplantation de cellules souches chez les jeunes enfants représente un défi majeur, en particulier pour les enfants atteints d'infections très graves comme la TL. Elle exige non seulement des techniques modernes, mais aussi une étroite coordination entre les spécialités : réanimation respiratoire, nutrition, contrôle des infections, transfusion sanguine et immunologie. Chaque étape de la salle de transplantation doit être rigoureusement effectuée afin de garantir la sécurité de l'enfant.

Après la greffe, TL a été traité dans une pièce complètement stérile, nourri par voie intraveineuse, utilisé des médicaments anti-rejet de nouvelle génération et étroitement surveillé, avec des tests hématologiques et immunologiques quotidiens.

L'enfant a parfois souffert d'une pneumonie sévère et d'une infection sanguine, nécessitant une ventilation mécanique invasive et l'administration de nombreux antibiotiques puissants pour contrôler l'infection. Cependant, grâce aux efforts incessants et à la détermination de l'équipe médicale pendant les soins et la réanimation, de nouvelles cellules de moelle osseuse de TL se sont développées, ses paramètres sanguins se sont stabilisés et un nouveau système immunitaire s'est développé.

Jusqu'à présent, TL peut respirer seul, téter, rire et jouer comme un bébé en bonne santé et a pu quitter l'hôpital. Le médecin a évalué le pronostic vital du bébé comme positif ; après son retour à la vie quotidienne, il pourra se développer normalement, comme tout autre enfant.

557724001-817450040842416-7371206275027026352-n-5059.jpg — Les dirigeants et les médecins du Centre de cellules souches ont accueilli avec joie le patient à sa sortie de l'hôpital.

Émue de voir son enfant surmonter la crise et recouvrer la santé, la mère de TL a eu le souffle coupé en partageant un bonheur indescriptible. « Les médecins ont sauvé ma famille de la mort. Pouvoir à nouveau jouer et rire est un cadeau inestimable. Notre famille est très reconnaissante envers le conseil d'administration de l'hôpital, les médecins du Centre de cellules souches et le service d'immunologie-allergologie-arthrite, qui ont toujours accompagné et aidé mon enfant et ma famille pendant près d'un an », a déclaré avec émotion la mère de la patiente.

Avec l’incidence croissante des déficits immunitaires congénitaux chez les enfants, dont la plupart ne sont pas détectés et traités rapidement, l’histoire de TL témoigne de l’importance du diagnostic précoce et des progrès de la transplantation de cellules souches en médecine.

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