פיתוח תרופות חדשות מטכנולוגיית תאי גזע

עם היכולת להתמיין לסוגי תאים רבים ושונים, תאי גזע משמשים לטיפול במחלות רבות וממלאים תפקיד חשוב במחקר רפואי ובפיתוח תרופות.

תאי גזע ממלאים תפקיד מהותי בפיתוח תרופות חדשות. כיום, רוב התרופות החדשות חייבות לעבור ניסויים בבעלי חיים (ניסויים in vivo) לפני שניתן יהיה להשתמש בהן בבני אדם. עם זאת, גם אם תרופה מתאימה לחלוטין לשימוש בבעלי חיים, לא ניתן להבטיח שהיא תהיה בטוחה לחלוטין לשימוש בבני אדם. הפתרון האידיאלי לבעיית תופעות הלוואי של התרופה הוא לבדוק את התרופה על תאים אנושיים (ניסויים in vitro) לפני שהיא עוברת לניסויים קליניים בבני אדם.

מחקרים רבים הוכיחו שתאי גזע הם כלים יעילים למחקר ופיתוח תרופות. מחקר אחד (2023) הראה שתאי גזע מספקים פלטפורמה אידיאלית לבדיקות חוץ גופיות (in vitro) למחקר פרמקולוגי. הם מאפשרים זיהוי של מטרות מולקולריות חדשות, הערכת השפעות פרמקולוגיות של תרכובות וחיזוי יעילות קלינית. דוגמאות אופייניות כוללות יצירת מודלים של סרטן מתאי גזע של חולים כדי להעריך את יעילותן של אימונותרפיות.

בנוסף להחלפת רקמות שאבדו או ניזוקו, תאי גזע יכולים גם לסייע בהאצת מחקר וסינון תרופות. באמצעות שימוש בתאי גזע כדי לדמות מחלות ברמה התאית, מדענים יכולים להבין טוב יותר את מנגנוני המחלה ולסנן ביעילות תרכובות בעלות פוטנציאל תרופתי.

על פי המכון לרפואה רגנרטיבית בקליפורניה (CIRM), יישום טכנולוגיות תאי גזע לאחר בירור מנגנוני המחלה יקצר את זמן ועלות פיתוח התרופות. טכנולוגיית תאי גזע צפויה לשפר משמעותית את יכולתן של חברות תרופות לסנן תרופות חדשות לתופעות לוואי מוקדם הרבה יותר בתהליך הפיתוח, ובכך להפחית משמעותית את הזמן שלוקח לפיתוח תרופה חדשה.

מדינות רבות בעולם, כמו ארה"ב, קנדה, גרמניה, יפן, סין ועוד, יישמו טכנולוגיית תאי גזע כדי לפתח בהצלחה תרופות חדשות. נכון לעכשיו, הפופולריות ביותר הן טכנולוגיית תאי גזע פלוריפוטנטיים (iPS) וטכנולוגיית העברת גרעין תאים סומטיים (SCNT). תאי גזע פלוריפוטנטיים שנוצרו באמצעות טכנולוגיית תאי iPS ו-SCNT ייצרו שורות תאים בעלות מאפיינים גנטיים זהים לאדם שתרם את התאים.

דוגמה אחת היא תהליך המחקר לייצור תרופות נוגדות דלקת לחולי פרקינסון. תהליך מחקר התרופות מתחיל בלקיחת דגימה קטנה של תאי עור מחולה פרקינסון. מדענים יתרבו את דגימת התאים הזו בתנאים מיוחדים כדי להפוך אותם לתאי עצב זהים לתאים הפגועים במוחו של המטופל. לאחר תקופת ניטור, תאים חדשים אלה ישחזרו במדויק את תהליך מחלת פרקינסון בצלחת התרבית. החוקרים יצפו בפירוט בשינויים המתרחשים בתוך התאים כאשר המחלה מתחילה. בכך, יפתחו שיטות לסינון תרופות מוקדם יותר, המסייעות במניעה, האטה, עצירה או אפילו היפוך התקדמות מחלת פרקינסון.

תאי גזע משמשים גם להערכת הבטיחות והסיכונים הפוטנציאליים של תרופות חדשות. לדברי ד"ר ברוס קונלין, חוקר בכיר במכון גלדסטון למחלות לב וכלי דם, סינון תרופות באמצעות תאי גזע פלוריפוטנטיים הוא שיטה יעילה לגילוי תופעות לוואי רעילות. בהתאם לכך, תאי גזע יגודלו לסוגי תאים בוגרים כמו תאי לב, תאי כבד או תאי מוח, ולאחר מכן ייחשפו לתרופות חדשות ו/או לסכנות סביבתיות פוטנציאליות כדי לתעד תופעות לוואי אפשריות. לדוגמה, שימוש בתאי גזע עצביים לחקר מחלת אלצהיימר ולסנן מעכבי בטא-עמילואיד.

במציאות, תהליך בדיקת התרופות אורך שנים ועולה מיליוני דולרים. בארצות הברית, תרופה חדשה חייבת לעבור ארבעה שלבים לפני שניתן יהיה לשווק אותה: גילוי ופיתוח, מחקר פרה-קליני, ניסויים קליניים וסקירה של ה-FDA. בנוסף, הזמן הממוצע שלוקח לתרופה לעבור את שלבי הפיתוח השונים ולקבל אישור מסוכנות התרופות האירופית (EMA) או ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הוא 10 שנים.

בטווח הארוך, תאי גזע פותחים אפיקים חדשים לטיפול תרופתי מותאם אישית. על ידי יצירת מודלים של מחלות אינדיבידואליים המשתמשים בתאי הגזע של המטופל עצמו, מדענים וספקי שירותי בריאות יוכלו לחזות כיצד כל מטופל יגיב לכל תרופה, ובכך להגדיל את שיעור ההצלחה של הטיפול ולקצר את זמן ההחלמה.

מקור: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html