この研究では、抗体ベースの薬剤ブリキリマブが、化学療法や放射線療法のような毒性や副作用を引き起こさないことが示されました。ブリキリマブは、造血幹細胞に存在するタンパク質CD117を標的とし、幹細胞の増殖を制御します。この試験は、スタンフォード大学医学部（米国カリフォルニア州）で、がんを引き起こす可能性のある稀な遺伝性疾患であるファンコニ貧血の小児3人を対象に行われました。各小児は、幹細胞移植の12日前にブリキリマブを1回だけ投与されました。その結果、30日後には、ドナー由来の健康な細胞が小児の骨髄をほぼ完全に覆っていたことが示されました。
研究チームは現在、ファンコニ貧血の他の数名の子供を対象とした中期臨床試験を実施しており、骨髄移植を必要とする他の遺伝性疾患についても臨床試験を計画している。この研究の筆頭共著者であるアグニエシュカ・チェホヴィッチ博士は、この治療法は放射線療法や化学療法の必要性をなくすだけでなく、より優れた結果をもたらすと述べている。
出典：https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html
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