この研究では、抗体ベースの薬剤であるブリキリマブが、化学療法や放射線療法のような毒性や副作用を引き起こさないことが明らかになりました。ブリキリマブは、血液幹細胞の増殖を制御するタンパク質であるCD117を標的としています。この試験は、スタンフォード大学医学部（米国カリフォルニア州）で、がんを引き起こす可能性のある希少遺伝性疾患であるファンコニ貧血の小児3名を対象に実施されました。各小児は、幹細胞移植の12日前にブリキリマブの点滴を1回のみ受けました。その結果、30日後には、ドナー由来の健康な細胞が小児の骨髄をほぼ完全に覆っていることが示されました。
研究チームは現在、より多くのファンコニ貧血の小児患者を対象に中期試験を実施しており、骨髄移植を必要とする遺伝性疾患への応用も計画している。共同筆頭著者のアニエスカ・チェコヴィッチ医師は、この治療法は放射線療法や化学療法の必要性を排除するだけでなく、優れた結果をもたらすと述べた。
出典: https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html
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