줄기세포 기술을 활용한 신약 개발

줄기세포는 다양한 세포 유형으로 분화할 수 있는 능력을 가지고 있어 많은 질병을 치료하는 데 사용되고 있으며 의학 연구와 약물 개발에 중요한 역할을 합니다.

줄기세포는 신약 개발에 있어 핵심적인 역할을 합니다. 오늘날 대부분의 신약은 사람에게 사용하기 전에 동물 실험(생체 내 시험)을 거쳐야 합니다. 그러나 동물 실험에서 완전히 적합하다고 하더라도 사람에게 사용하기에 완전히 안전하다고 보장할 수는 없습니다. 약물 부작용 문제에 대한 이상적인 해결책은 임상 시험에 들어가기 전에 사람 세포에서 약물을 시험하는 것입니다(체외 시험).

많은 연구에서 줄기세포가 약물 연구 개발에 효과적인 도구임이 입증되었습니다. 한 연구(2023년)는 줄기세포가 약리학 연구를 위한 이상적인 체외 실험 플랫폼을 제공한다는 것을 보여주었습니다. 줄기세포를 통해 새로운 분자 표적을 발굴하고, 화합물의 약리학적 효과를 평가하며, 임상 효능을 예측할 수 있습니다. 대표적인 예로는 환자 줄기세포를 이용한 암 모델을 구축하여 면역요법의 효과를 평가하는 것이 있습니다.

줄기세포는 손실되거나 손상된 조직을 대체할 뿐만 아니라, 약물 연구 및 스크리닝 속도를 높이는 데에도 도움이 될 수 있습니다. 줄기세포를 이용하여 세포 수준에서 질병을 시뮬레이션함으로써 과학자들은 질병 메커니즘을 더 잘 이해하고 약물 개발 가능성이 있는 화합물을 효과적으로 스크리닝할 수 있습니다.

캘리포니아 재생의학 연구소(CIRM)에 따르면, 질병 기전을 규명한 후 줄기세포 기술을 적용하면 신약 개발 시간과 비용이 단축될 것으로 예상됩니다. 줄기세포 기술은 제약 회사가 신약 개발 과정 초기에 부작용을 검사할 수 있는 능력을 크게 향상시켜 신약 개발 기간을 크게 단축할 것으로 기대됩니다.

미국, 캐나다, 독일, 일본, 중국 등 세계 여러 나라에서 줄기세포 기술을 활용하여 신약 개발에 성공했습니다. 현재 가장 널리 활용되는 기술은 만능줄기세포(iPS) 기술과 체세포핵이식(SCNT) 기술입니다. iPS 세포 기술과 SCNT 기술을 통해 만들어진 만능줄기세포는 세포를 기증한 사람과 유전적 특성이 동일한 세포주를 생성합니다.

파킨슨병 환자를 위한 항염증제 생산 연구 과정이 그 예입니다. 약물 연구 과정은 파킨슨병 환자의 피부 세포 샘플을 채취하는 것으로 시작됩니다. 과학자들은 이 세포 샘플을 특수 환경에서 배양하여 환자 뇌의 손상된 세포와 동일한 신경 세포로 변환합니다. 일정 기간의 모니터링 후, 이 새로운 세포들은 배양 접시에서 파킨슨병의 진행 과정을 정확하게 재현합니다. 연구자들은 질병이 시작될 때 세포 내부에서 발생하는 변화를 자세히 관찰합니다. 이를 통해 파킨슨병의 조기 진단 및 치료 방법을 개발하고, 파킨슨병의 진행을 예방, 지연, 중단 또는 역전시키는 데 기여합니다.

줄기세포는 신약의 안전성과 잠재적 위험을 평가하는 데에도 사용됩니다. 글래드스톤 심혈관 질환 연구소의 선임 연구원인 브루스 콘클린 박사에 따르면, 만능줄기세포를 이용한 약물 스크리닝은 독성 부작용을 감지하는 효과적인 방법입니다. 따라서 줄기세포를 심장 세포, 간 세포, 뇌 세포와 같은 성숙한 세포 유형으로 배양한 후, 신약 및/또는 잠재적 환경적 위험에 노출시켜 잠재적 부작용을 기록합니다. 예를 들어, 신경줄기세포를 이용하여 알츠하이머병을 연구하고 베타 아밀로이드 억제제를 스크리닝하는 것이 가능합니다.

실제로 약물 시험 과정은 수년이 걸리고 수백만 달러의 비용이 듭니다. 미국에서는 신약이 시판되기 전에 네 단계를 거쳐야 합니다. 바로 발굴 및 개발, 전임상 연구, 임상시험, 그리고 FDA 검토입니다. 또한, 약물이 여러 개발 단계를 거쳐 유럽 의약품청(EMA)이나 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받는 데 걸리는 평균 시간은 10년입니다.

장기적으로 줄기세포는 개인 맞춤형 약물 치료의 새로운 지평을 열어줍니다. 환자 본인의 줄기세포를 이용하여 개별 질병 모델을 구축함으로써 과학자와 의료인은 각 환자가 각 약물에 어떻게 반응할지 예측하여 치료 성공률을 높이고 회복 시간을 단축할 수 있습니다.

출처: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html