Utvikling av nye legemidler fra stamcelleteknologi

Med evnen til å differensiere til mange forskjellige celletyper, brukes stamceller i behandling av mange sykdommer og spiller en viktig rolle i medisinsk forskning og legemiddelutvikling.

Stamceller spiller en fundamental rolle i utviklingen av nye legemidler. I dag må de fleste nye legemidler gjennomgå dyreforsøk (in vivo-testing) før de kan brukes på mennesker. Selv om et legemiddel er helt egnet for dyr, kan det imidlertid ikke garanteres at det vil være helt trygt for bruk på mennesker. Den ideelle løsningen på problemet med bivirkninger av legemidler er å teste legemidlet på menneskeceller (in vitro-testing) før det går inn i kliniske studier på mennesker.

Mange studier har vist at stamceller er effektive verktøy for legemiddelforskning og -utvikling. Én studie (2023) viste at stamceller gir en ideell in vitro-testplattform for farmakologisk forskning. De tillater identifisering av nye molekylære mål, evaluering av farmakologiske effekter av forbindelser og prediksjon av klinisk effekt. Typiske eksempler inkluderer opprettelse av kreftmodeller fra pasientstamceller for å evaluere effektiviteten av immunterapier.

I tillegg til å erstatte tapt eller skadet vev, kan stamceller også bidra til å fremskynde legemiddelforskning og screening. Ved å bruke stamceller til å simulere sykdom på cellenivå, kan forskere bedre forstå sykdomsmekanismer og effektivt screene forbindelser med legemiddelpotensial.

Ifølge California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) vil anvendelsen av stamcelleteknologier etter å ha avklart sykdomsmekanismer forkorte tiden og kostnadene for legemiddelutvikling. Stamcelleteknologi forventes å forbedre farmasøytiske selskapers evne til å screene nye legemidler for bivirkninger mye tidligere i utviklingsprosessen betydelig, noe som reduserer tiden det tar å utvikle et nytt legemiddel betydelig.

Mange land i verden , som USA, Canada, Tyskland, Japan, Kina osv., har brukt stamcelleteknologi for å utvikle nye legemidler med hell. For tiden er de mest populære anvendte pluripotente stamcelleteknologi (iPS) og somatisk cellekjernoverføringsteknologi (SCNT). Pluripotente stamceller laget gjennom iPS-celleteknologi og SCNT vil skape cellelinjer med genetiske egenskaper identiske med personen som donerte cellene.

Et eksempel er forskningsprosessen for å produsere betennelsesdempende legemidler for Parkinsonspasienter. Legemiddelforskningsprosessen starter med å ta en liten prøve av hudceller fra en Parkinsonspasient. Forskere vil dyrke denne celleprøven under spesielle forhold for å gjøre dem om til nerveceller som er identiske med de skadede cellene i pasientens hjerne. Etter en periode med overvåking vil disse nye cellene nøyaktig gjengi Parkinsons sykdomsprosess i kulturskålen. Forskerne vil observere i detalj endringene som skjer inne i cellene når sykdommen starter. Dermed utvikle metoder for å screene legemidler tidligere, noe som bidrar til å forhindre, bremse, stoppe eller til og med reversere utviklingen av Parkinsons sykdom.

Stamceller brukes også til å evaluere sikkerheten og potensielle risikoer ved nye legemidler. Ifølge Dr. Bruce Conklin, seniorforsker ved Gladstone Institute of Cardiovascular Disease, er legemiddelscreening ved bruk av pluripotente stamceller en effektiv metode for å oppdage toksiske bivirkninger. Følgelig vil stamceller bli dyrket inn i modne celletyper som hjerteceller, leverceller eller hjerneceller, og deretter eksponert for nye legemidler og/eller potensielle miljøfarer for å registrere mulige bivirkninger. For eksempel bruk av nevrale stamceller for å studere Alzheimers sykdom og screene beta-amyloidhemmere.

I virkeligheten tar legemiddeltestingsprosessen år og koster millioner av dollar. I USA må et nytt legemiddel gå gjennom fire stadier før det kan markedsføres: oppdagelse og utvikling, preklinisk forskning, kliniske studier og FDA-gjennomgang. I tillegg er den gjennomsnittlige tiden det tar for et legemiddel å gå gjennom de ulike utviklingsstadiene og få godkjenning fra Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) eller det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet (FDA) 10 år.

På lang sikt åpner stamceller nye veier for personlig tilpasset medikamentell behandling. Ved å lage individuelle sykdomsmodeller ved hjelp av pasientens egne stamceller, vil forskere og helsepersonell kunne forutsi hvordan hver pasient vil reagere på hvert medikament, noe som øker suksessraten for behandlingen og forkorter restitusjonstiden.

Kilde: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html