Разработка новых лекарств на основе технологии стволовых клеток

Благодаря способности дифференцироваться во множество различных типов клеток стволовые клетки используются в лечении многих заболеваний и играют важную роль в медицинских исследованиях и разработке лекарственных препаратов.

Стволовые клетки играют основополагающую роль в разработке новых лекарственных препаратов. Сегодня большинство новых препаратов должны пройти испытания на животных (in vivo), прежде чем их можно будет применять у людей. Однако даже если препарат полностью подходит для животных, нельзя гарантировать его полную безопасность для применения у людей. Идеальным решением проблемы побочных эффектов лекарств является тестирование препарата на клетках человека (in vitro) до начала клинических испытаний на людях.

Многочисленные исследования продемонстрировали, что стволовые клетки являются эффективными инструментами для исследования и разработки лекарственных препаратов. В одном из исследований (2023 г.) было показано, что стволовые клетки представляют собой идеальную платформу для in vitro-тестирования в фармакологических исследованиях. Они позволяют идентифицировать новые молекулярные мишени, оценивать фармакологические эффекты соединений и прогнозировать клиническую эффективность. Типичным примером является создание моделей рака из стволовых клеток пациентов для оценки эффективности иммунотерапии.

Помимо замены утраченных или повреждённых тканей, стволовые клетки также могут способствовать ускорению исследований и скрининга лекарственных препаратов. Используя стволовые клетки для моделирования заболеваний на клеточном уровне, учёные могут лучше понимать механизмы заболевания и эффективно проводить скрининг соединений с лекарственным потенциалом.

По данным Калифорнийского института регенеративной медицины (CIRM), применение технологий стволовых клеток после выяснения механизмов развития заболевания сократит сроки и стоимость разработки лекарственных препаратов. Ожидается, что технологии стволовых клеток значительно улучшат возможности фармацевтических компаний по проверке новых препаратов на наличие побочных эффектов на более ранних этапах разработки, что значительно сократит сроки разработки новых препаратов.

Многие страны мира , такие как США, Канада, Германия, Япония, Китай и др., успешно применяют технологию стволовых клеток для разработки новых лекарств. В настоящее время наиболее популярны технология плюрипотентных стволовых клеток (iPS) и технология переноса ядра соматической клетки (SCNT). Плюрипотентные стволовые клетки, полученные с помощью технологий iPS и SCNT, позволят создать клеточные линии с генетическими характеристиками, идентичными характеристикам донора.

Одним из примеров является процесс исследования противовоспалительных препаратов для пациентов с болезнью Паркинсона. Процесс разработки препарата начинается с взятия небольшого образца клеток кожи у пациента с болезнью Паркинсона. Учёные культивируют этот образец клеток в специальных условиях, чтобы превратить их в нервные клетки, идентичные повреждённым клеткам мозга пациента. После периода наблюдения эти новые клетки точно воспроизведут процесс болезни Паркинсона в чашке Петри. Исследователи будут подробно наблюдать за изменениями, происходящими внутри клеток в начале заболевания. Таким образом, разрабатываются методы раннего скрининга препаратов, помогающие предотвратить, замедлить, остановить или даже обратить вспять прогрессирование болезни Паркинсона.

Стволовые клетки также используются для оценки безопасности и потенциальных рисков новых лекарств. По словам доктора Брюса Конклина, старшего научного сотрудника Института сердечно-сосудистых заболеваний Гладстона, скрининг лекарств с использованием плюрипотентных стволовых клеток является эффективным методом выявления токсических побочных эффектов. Соответственно, стволовые клетки будут культивироваться в зрелых клетках, таких как клетки сердца, печени или мозга, а затем подвергаться воздействию новых лекарств и/или потенциальных факторов окружающей среды для регистрации возможных побочных эффектов. Например, нейральные стволовые клетки могут быть использованы для изучения болезни Альцгеймера и скрининга ингибиторов бета-амилоида.

В реальности процесс тестирования лекарств занимает годы и обходится в миллионы долларов. В Соединённых Штатах новый препарат должен пройти четыре этапа, прежде чем поступит на рынок: открытие и разработка, доклинические исследования, клинические испытания и одобрение FDA. Кроме того, среднее время, необходимое для прохождения различных этапов разработки и получения одобрения Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) или Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), составляет 10 лет.

В долгосрочной перспективе стволовые клетки открывают новые возможности для персонализированной лекарственной терапии. Создавая индивидуальные модели заболеваний с использованием стволовых клеток пациента, учёные и медицинские работники смогут предсказать реакцию каждого пациента на каждый препарат, повышая эффективность лечения и сокращая время восстановления.

Источник: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html