Utveckla nya läkemedel från stamcellsteknik

Med förmågan att differentiera till många olika celltyper används stamceller vid behandling av många sjukdomar och spelar en viktig roll i medicinsk forskning och läkemedelsutveckling.

Stamceller spelar en grundläggande roll i utvecklingen av nya läkemedel. Idag måste de flesta nya läkemedel genomgå djurförsök (in vivo-testning) innan de kan användas på människor. Men även om ett läkemedel är helt lämpligt för djur kan det inte garanteras att det är helt säkert att använda på människor. Den ideala lösningen på problemet med läkemedelsbiverkningar är att testa läkemedlet på mänskliga celler (in vitro-testning) innan det går in i kliniska prövningar på människor.

Många studier har visat att stamceller är effektiva verktyg för läkemedelsforskning och utveckling. En studie (2023) visade att stamceller utgör en idealisk in vitro-testplattform för farmakologisk forskning. De möjliggör identifiering av nya molekylära mål, utvärdering av farmakologiska effekter av substanser och förutsägelse av klinisk effekt. Typiska exempel inkluderar skapandet av cancermodeller från patientstamceller för att utvärdera effektiviteten av immunterapier.

Förutom att ersätta förlorad eller skadad vävnad kan stamceller också bidra till att påskynda läkemedelsforskning och screening. Genom att använda stamceller för att simulera sjukdomar på cellnivå kan forskare bättre förstå sjukdomsmekanismer och effektivt screena föreningar med läkemedelspotential.

Enligt California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) kommer tillämpningen av stamcellsteknik efter att sjukdomsmekanismerna har klarlagts att förkorta tiden och kostnaden för läkemedelsutveckling. Stamcellsteknik förväntas avsevärt förbättra läkemedelsföretagens förmåga att screena nya läkemedel för biverkningar mycket tidigare i utvecklingsprocessen, vilket avsevärt minskar den tid det tar att utveckla ett nytt läkemedel.

Många länder i världen , såsom USA, Kanada, Tyskland, Japan, Kina etc., har använt stamcellsteknik för att framgångsrikt utveckla nya läkemedel. För närvarande är de mest populära tillämpade pluripotenta stamcellstekniken (iPS) och somatisk cellkärnöverföringsteknik (SCNT). Pluripotenta stamceller som skapas genom iPS-cellteknik och SCNT skapar cellinjer med genetiska egenskaper identiska med den person som donerade cellerna.

Ett exempel är forskningsprocessen för att producera antiinflammatoriska läkemedel för Parkinsonspatienter. Läkemedelsforskningsprocessen börjar med att ett litet urval av hudceller tas från en Parkinsonspatient. Forskare kommer att odla detta cellprov under speciella förhållanden för att omvandla dem till nervceller identiska med de skadade cellerna i patientens hjärna. Efter en tids övervakning kommer dessa nya celler att korrekt reproducera Parkinsons sjukdomsprocess i odlingsskålen. Forskarna kommer att observera i detalj de förändringar som sker inuti cellerna när sjukdomen börjar. Därigenom utvecklas metoder för att screena läkemedel tidigare, vilket hjälper till att förebygga, bromsa, stoppa eller till och med reversera utvecklingen av Parkinsons sjukdom.

Stamceller används också för att utvärdera säkerheten och potentiella risker med nya läkemedel. Enligt Dr. Bruce Conklin, seniorforskare vid Gladstone Institute of Cardiovascular Disease, är läkemedelsscreening med hjälp av pluripotenta stamceller en effektiv metod för att upptäcka toxiska biverkningar. Följaktligen kommer stamceller att odlas in i mogna celltyper såsom hjärtceller, leverceller eller hjärnceller, och sedan exponeras för nya läkemedel och/eller potentiella miljörisker för att registrera eventuella biverkningar. Till exempel kan neurala stamceller användas för att studera Alzheimers sjukdom och screena beta-amyloidhämmare.

I verkligheten tar läkemedelstestningsprocessen år och kostar miljontals dollar. I USA måste ett nytt läkemedel gå igenom fyra steg innan det kan marknadsföras: upptäckt och utveckling, preklinisk forskning, kliniska prövningar och FDA-granskning. Dessutom är den genomsnittliga tiden det tar för ett läkemedel att gå igenom de olika utvecklingsstadierna och få godkännande från Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) eller amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) 10 år.

På lång sikt öppnar stamceller nya vägar för personlig läkemedelsbehandling. Genom att skapa individuella sjukdomsmodeller med hjälp av patientens egna stamceller kommer forskare och vårdgivare att kunna förutsäga hur varje patient kommer att svara på varje läkemedel, vilket ökar behandlingens framgångsgrad och förkortar återhämtningstiden.

Källa: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html