ABD devrim niteliğindeki gen düzenleme tedavisini onayladı

AFP'nin haberine göre, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 8 Aralık'ta, genleri düzenlemek için zararsız bir virüs kullanan Lyfgenia ve 2020 Nobel Ödülü'nü kazanan CRISPR teknolojisini kullanan Casgevy terapisi de dahil olmak üzere iki gen terapisini onayladı.

Casgevy, Vertex Pharmaceuticals (ABD) ve CRISPR Therapeutics (İsviçre) iş birliğiyle geliştirilen bir ilaçtır. Bu ilaç, orak hücre anemisi ve talasemi hastası 12 yaş ve üzeri hastaların kemik iliği kök hücrelerindeki sorunlu genleri düzeltmek için kullanılır.

Her iki hastalık da hemoglobin genindeki hatalardan kaynaklanıyor. Gen tedavisi tedavileri milyonlarca dolara mal olabiliyor ve birçok hasta için ulaşılamaz durumda. Bu nedenle Vertex Pharmaceuticals, maliyeti mümkün olduğunca düşük tutmak için çalışıyor.

Casgevy, İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'nun (MHRA) geçen ay ilaca yeşil ışık yakmasının ardından FDA'dan ilk onayı aldı.

Teknisyenler, gen düzenleme terapilerinin test edildiği Cincinnati Çocuk Hastanesi'ndeki (ABD) bir laboratuvarda çalışıyorlar.

Cincinnati Çocuk Hastanesi

FDA Biyolojik Ürünler Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Peter Marks, "Bu tedaviler, orak hücreli anemi hastalığı için gen tedavisi alanında büyük bir ilerlemeyi temsil ediyor. Bu ürünlerin orak hücreli anemi hastalığı olan hastaların hayatlarını değiştirme potansiyeli muazzam," dedi.

AFP'ye göre çoğunluğu renkli insanlardan oluşan 100.000'den fazla Amerikalı, tıp uzmanlarının çare bulmakta zorlandığı, acı verici ve yaşamı tehdit eden bir hastalık olan orak hücre hastalığından muzdarip.

ABD Başkanı Joe Biden da FDA'nın 8 Aralık'taki duyurusunun "tıbbi inovasyonun Amerikan yaşamlarını iyileştirme gücünü gösterdiğini" vurguladı. Bay Biden ayrıca şunları vurguladı: "Yönetimim, nadir hastalıklar için tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak ve bu atılımı mümkün kılan tıbbi araştırma ve inovasyonu desteklemek için çalışmaya devam edecek."

AFP'ye göre bilim insanları , beyin de dahil olmak üzere büyük organlardaki genleri düzenlemek için yöntemler geliştiriyor ve bu sayede kas distrofisi ve Huntington hastalığı gibi hastalıkların tedavisinin yolu açılıyor.

Kaynak bağlantısı: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm