Θεραπεία της όρασης με γονιδιακή θεραπεία

SGGP 27 Ιουλίου 2023 08:56

Ο έφηβος Αντόνιο ανέκτησε την όρασή του μετά από χρόνια που ζούσε στο σκοτάδι χάρη σε οφθαλμικές σταγόνες γονιδιακής θεραπείας στις ΗΠΑ.

Θεραπεία όρασης με γονιδιακή θεραπεία στο Bascom Palmer Eye Institute

Αυτά θεωρούνται πολλά υποσχόμενα νέα για εκατομμύρια ανθρώπους με οφθαλμικές παθήσεις. Ο Αντόνιο γεννήθηκε με μια σπάνια γενετική πάθηση που προκαλεί φουσκάλες σε όλο το σώμα και τα μάτια του. Η ασθένεια επηρεάζει περίπου 3.000 άτομα παγκοσμίως . Η πάθηση του Αντόνιο προέρχεται από μια μετάλλαξη σε ένα γονίδιο που παράγει την πρωτεΐνη κολλαγόνο 7.

Τον Αύγουστο του 2022, ο Αντόνιο υποβλήθηκε σε χειρουργική επέμβαση στο δεξί του μάτι και στη συνέχεια ο Δρ. Αλφόνσο Σαμπάτερ στο Οφθαλμολογικό Ινστιτούτο Bascom Palmer στις ΗΠΑ διεξήγαγε μια πειραματική θεραπεία με οφθαλμικές σταγόνες γονιδιακής θεραπείας βασισμένες σε μια θεραπεία που ονομάζεται Vyjuvek, η οποία χρησιμοποιεί έναν αδρανοποιημένο ιό του απλού έρπητα για τη δημιουργία ενεργών αντιγράφων αυτού του γονιδίου. Αυτή η σειρά οφθαλμικών σταγόνων εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για θεραπεία μετά από 2 χρόνια έρευνας και δοκιμών.

Πριν από τη θεραπεία, τα μάτια του Αντόνιο ήταν καλυμμένα με θολά σημάδια. Μετά τη θεραπεία με οφθαλμικές σταγόνες γονιδιακής θεραπείας, τα σημάδια εξαφανίστηκαν. Η όραση του Αντόνιο στο δεξί του μάτι ήταν 20/25. Το αριστερό του μάτι είχε όραση σχεδόν 20/50. Το δέρμα του Αντόνιο βελτιώθηκε επίσης μετά τη συμμετοχή του στην κλινική δοκιμή.

Πηγή: https://www.sggp.org.vn/dieu-tri-thi-luc-bang-lieu-phap-gene-post699156.html