A látás kezelése génterápiával

SGGP 2023. július 27. 08:56

A tinédzser Antonio évekig tartó sötétben töltött idő után visszanyerte látását egy amerikai génterápiás szemcseppnek köszönhetően.

Génterápiás látáskezelés a Bascom Palmer Szemészeti Intézetben

Ez ígéretes hírnek számít a szembetegségben szenvedők milliói számára. Antonio egy ritka genetikai rendellenességgel született, amely hólyagokat okoz a testén és a szemén. A betegség világszerte körülbelül 3000 embert érint. Antonio állapota a 7-es kollagénfehérjét termelő gén mutációjából ered.

2022 augusztusában Antonio jobb szemét műtötték meg, majd Dr. Alfonso Sabater, az amerikai Bascom Palmer Szemészeti Intézet munkatársa kísérleti kezelést végzett génterápiás szemcseppekkel, a Vyjuvek nevű kezelésen alapulva, amely inaktivált herpes simplex vírust használ a gén aktív másolatainak létrehozására. Ezt a szemcseppcsaládot az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) 2 évnyi kutatás és tesztelés után hagyta jóvá kezelésként.

A kezelés előtt Antonio szemeit homályos hegek borították. A génterápiás szemcseppekkel történő kezelés után a hegek eltűntek. Antonio látása a jobb szemében 20/25 volt. A bal szemében közel 20/50. Antonio bőre is javult a klinikai vizsgálatban való részvétel után.

Forrás: https://www.sggp.org.vn/dieu-tri-thi-luc-bang-lieu-phap-gene-post699156.html