La Cina sviluppa un nuovo strumento per la modifica genetica.

Ricercatori cinesi hanno sviluppato uno strumento di modifica genetica che si ritiene sia preciso, sicuro e potenzialmente efficace nel trattamento di diverse malattie genetiche.

Lo sviluppo di strumenti di modifica genetica potrebbe contribuire al trattamento delle malattie genetiche. Foto: Shutterstock/SCMP — Lo sviluppo di strumenti di modifica genetica potrebbe contribuire al trattamento delle malattie genetiche. Foto: *Shutterstock/SCMP*

A differenza del noto strumento di editing genetico CRISPR-Cas9 (che agisce come "forbici molecolari" in grado di tagliare due filamenti di DNA in un genoma e si affida al meccanismo di autoriparazione della cellula per ripararlo), il nuovo strumento, chiamato "editor di basi", modifica posizioni specifiche nel genoma senza tagliare la doppia elica, come riportato dal SCMP il 31 maggio. La nuova ricerca è stata pubblicata sulla rivista National Science Review .

Il primo sistema di editing delle basi è stato sviluppato nel 2016 da un gruppo di ricerca guidato da David Liu all'Università di Harvard. Il gruppo di ricerca cinese ha utilizzato un approccio diverso, ottenendo comunque risultati simili. Hanno affermato che la nuova ricerca riveste un ruolo cruciale nello sviluppo di modelli di malattia nella ricerca di base e nella terapia genica.

Nonostante i suoi vantaggi, CRISPR-Cas9 presenta ancora alcuni svantaggi. Questo metodo si basa sul meccanismo di autoriparazione della cellula per ricongiungere le parti danneggiate, il che può portare a effetti collaterali, come riarrangiamenti cromosomici o ampie delezioni del DNA, sollevando preoccupazioni in termini di sicurezza.

Gli scienziati hanno scoperto un metodo per correggere con precisione gli errori in un singolo carattere del DNA, noto anche come base, utilizzando tecniche di editing delle basi. Il DNA è composto da quattro basi: adenina (A), citosina (C), guanina (G) e timina (T). Queste devono combaciare in coppie specifiche: A con T e C con G.

Utilizzando le forbici CRISPR, ma disattivandone la capacità di tagliare il DNA, il team di Liu ha attaccato una proteina in grado di eseguire reazioni chimiche sulle basi del DNA, consentendo conversioni, ad esempio, da C a T o da A a G.

In studi precedenti, la deaminazione, ovvero la rimozione di un gruppo amminico da una molecola, era considerata il primo passo nell'editing delle basi. "Si presumeva che la deaminazione fosse il primo passo nell'editing delle basi, ma abbiamo sfatato questa convinzione scoprendo un altro enzima, la glicosilasi, in grado di eseguire anch'esso l'editing delle basi", ha affermato Yang Hui, membro del team di ricerca ed esperto presso il Centro per le Scienze del Cervello e le Tecnologie Intelligenti dell'Accademia Cinese delle Scienze.

Yang ha affermato che i metodi precedenti non potevano modificare direttamente la guanina (G), ma il nuovo metodo rende possibile la modifica della guanina (G). "Più della metà delle mutazioni genetiche umane sono causate da mutazioni di una singola base. Pertanto, la modifica delle basi può correggere con precisione queste mutazioni", ha aggiunto.

Thu Thao (secondo il SCMP )

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