의학적 혁신으로 골수 이식을 받은 어린이가 독성 화학 요법을 피할 수 있게 되다

과학자들은 수혜자의 신체가 이식된 세포를 공격할 위험을 피하기 위해 기증된 골수에서 면역 세포를 제거했습니다.

Nature Medicine 저널에 최근 게재된 연구 보고서에 따르면, Jasper Therapeutics에서 개발한 실험적 항체 약물이 줄기세포 이식을 받아야 하는 어린이가 극도로 독성이 강한 화학 요법과 방사선 요법을 피할 수 있는 길을 열었다고 합니다.

골수 이식의 경우, 첫 번째 단계는 항상 화학 요법이나 방사선 요법을 통해 병든 골수를 "정화"하는 것입니다. 이 시술은 메스꺼움, 탈모, 면역 억제와 같은 일련의 심각한 부작용을 유발하고 심지어 불임, 간 및 신장 손상과 같은 장기적인 후유증도 초래합니다.

그러나 이 연구는 항체 약물인 브리퀼리맙이 독성을 유발하지 않고 이러한 효과를 나타냄을 보여주었습니다. 브리퀼리맙은 혈액 줄기세포에서 발견되는 단백질인 CD117을 표적으로 삼아 세포의 성장을 조절합니다.

이 임상시험은 미국 캘리포니아주 스탠퍼드 의대에서 희귀 유전 질환인 판코니빈혈을 앓고 있는 소아 3명을 대상으로 실시되었습니다. 각 환자는 줄기세포 이식 12일 전에 브리퀼리맙을 단 한 번만 주입하면 되었습니다.

결과는 30일 후 건강한 기증자 세포가 아이들의 골수를 거의 모두 덮었다는 것을 보여주었습니다. 당초 연구팀은 골수 내 세포의 1%가 기증자로부터 유래되었다는 의미인 1%의 피복률을 달성하는 것을 목표로 했습니다. 그러나 2년 후 검사 결과 세 아이 모두 거의 100%의 기증자 세포를 보유하고 있으며 여전히 건강한 것으로 나타났습니다.

주목할 점은 세 사례 모두 환자의 아버지 또는 어머니로부터 줄기세포를 기증받았다는 점입니다. 부모가 자녀와 유전적으로 완벽하게 일치하지 않는 경우가 많아 이식 거부 반응이 쉽게 발생할 수 있기 때문에 이는 불가능합니다.

이를 극복하기 위해 과학자들은 수혜자의 신체가 이식된 세포를 공격할 위험을 피하기 위해 기증된 골수에서 면역 세포를 제거했습니다.

현재 연구팀은 파코니빈혈을 앓고 있는 더 많은 어린이를 대상으로 중간 단계의 임상 시험을 진행하고 있으며, 골수 이식이 필요한 다른 유전 질환에도 이 약물을 시험할 계획입니다.

한편, 스탠포드 의대의 또 다른 연구팀은 브리킬리맙을 노인 암 환자에게 적용할 가능성을 시험하고 있습니다. 노인 암 환자는 항암 화학요법이나 방사선 요법의 전체 용량을 견딜 수 없을 만큼 약하거나 기저 질환이 많은 환자입니다.

(베트남+)

출처: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp