이 연구는 항체 기반 약물인 브리퀼리맙이 화학요법이나 방사선 치료에서 나타나는 독성이나 부작용을 유발하지 않는다는 것을 보여주었습니다. 브리퀼리맙은 조혈 줄기세포의 성장을 조절하는 CD117이라는 단백질을 표적으로 합니다. 이 임상시험은 암을 유발할 수 있는 희귀 유전 질환인 판코니 빈혈을 앓는 세 명의 어린이를 대상으로 미국 캘리포니아주 스탠퍼드 의과대학에서 진행되었습니다. 각 어린이는 줄기세포 이식 12일 전에 브리퀼리맙을 한 번만 투여받았습니다. 결과는 30일 후, 기증자의 건강한 세포가 어린이의 골수를 거의 완전히 덮은 것으로 나타났습니다.
연구팀은 현재 판코니 빈혈을 앓는 다른 여러 어린이들을 대상으로 임상 2상 시험을 진행 중이며, 골수 이식이 필요한 다른 유전 질환에 대한 임상 시험도 계획하고 있습니다. 이번 연구의 공동 주저자인 아그니에슈카 체호비치 박사는 이 치료법이 방사선 치료와 화학 요법의 필요성을 없앨 뿐만 아니라 훨씬 더 우수한 결과를 가져온다고 밝혔습니다.
출처: https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html






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