이 연구는 항체 기반 약물인 브리퀼리맙이 화학요법이나 방사선 요법의 독성이나 부작용을 유발하지 않는다는 것을 발견했습니다. 브리퀼리맙은 혈액 줄기세포에서 발견되는 단백질인 CD117을 표적으로 삼아 줄기세포의 성장을 조절합니다. 이 임상시험은 미국 캘리포니아주 스탠퍼드 의대에서 암을 유발할 수 있는 희귀 유전 질환인 판코니 빈혈을 앓고 있는 세 명의 소아를 대상으로 진행되었습니다. 각 소아는 줄기세포 이식 12일 전에 브리퀼리맙을 단 한 번만 주입받았습니다. 그 결과, 30일 후 기증자의 건강한 세포가 소아의 골수를 거의 완전히 덮었습니다.
연구팀은 현재 판코니빈혈을 앓고 있는 더 많은 소아를 대상으로 중간 단계 임상시험을 진행하고 있으며, 골수 이식이 필요한 다른 유전 질환에도 이 치료법을 시험할 계획입니다. 공동 저자인 아그니에스카 체코비츠(Agnieszka Czechowicz, MD, PhD) 박사는 이 접근법이 방사선 치료와 화학 요법의 필요성을 없앨 뿐만 아니라, 더 우수한 결과를 보인다고 밝혔습니다.
출처: https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html
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