Behandeling van het gezichtsvermogen met gentherapie

SGGP 27 juli 2023 08:56

Tiener Antonio heeft zijn zicht teruggekregen nadat hij jarenlang in het donker had geleefd dankzij gentherapie met oogdruppels in de VS.

Gentherapie voor visuele behandeling bij het Bascom Palmer Eye Institute

Dit wordt beschouwd als veelbelovend nieuws voor miljoenen mensen met oogziekten. Antonio werd geboren met een zeldzame genetische aandoening die blaren over zijn hele lichaam en ogen veroorzaakt. De ziekte treft wereldwijd ongeveer 3000 mensen. Antonio's aandoening is het gevolg van een mutatie in een gen dat het eiwit collageen 7 produceert.

In augustus 2022 onderging Antonio een operatie aan zijn rechteroog, waarna Dr. Alfonso Sabater van het Bascom Palmer Eye Institute in de VS een experimentele behandeling uitvoerde met gentherapie-oogdruppels gebaseerd op een behandeling genaamd Vyjuvek, waarbij een geïnactiveerd herpes simplexvirus wordt gebruikt om actieve kopieën van dat gen te creëren. Deze lijn oogdruppels werd na twee jaar onderzoek en testen goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor behandeling.

Vóór de behandeling waren Antonio's ogen bedekt met troebele littekens. Na behandeling met gentherapie-oogdruppels verdwenen de littekens. Antonio's zicht in zijn rechteroog was 20/25. Met zijn linkeroog was het zicht bijna 20/50. Antonio's huid verbeterde ook na deelname aan de klinische studie.

Bron: https://www.sggp.org.vn/dieu-tri-thi-luc-bang-lieu-phap-gene-post699156.html