Ontwikkeling van nieuwe medicijnen uit stamceltechnologie

Omdat stamcellen zich kunnen differentiëren tot veel verschillende celtypen, worden ze gebruikt bij de behandeling van veel ziekten en spelen ze een belangrijke rol in medisch onderzoek en de ontwikkeling van medicijnen.

Stamcellen spelen een fundamentele rol bij de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Tegenwoordig moeten de meeste nieuwe geneesmiddelen op dieren worden getest (in-vivotesten) voordat ze bij mensen kunnen worden gebruikt. Zelfs als een geneesmiddel volledig geschikt is voor gebruik bij dieren, kan echter niet worden gegarandeerd dat het volledig veilig is voor gebruik bij mensen. De ideale oplossing voor het probleem van bijwerkingen van geneesmiddelen is om het geneesmiddel op menselijke cellen te testen (in-vitrotesten) voordat het in klinische studies bij mensen wordt gebruikt.

Veel studies hebben aangetoond dat stamcellen effectieve hulpmiddelen zijn voor geneesmiddelenonderzoek en -ontwikkeling. Eén studie (2023) toonde aan dat stamcellen een ideaal in-vitrotestplatform vormen voor farmacologisch onderzoek. Ze maken de identificatie van nieuwe moleculaire targets mogelijk, de evaluatie van farmacologische effecten van verbindingen en de voorspelling van klinische werkzaamheid. Typische voorbeelden zijn het creëren van kankermodellen op basis van patiëntenstamcellen om de effectiviteit van immunotherapieën te evalueren.

Naast het vervangen van verloren of beschadigd weefsel kunnen stamcellen ook helpen bij het versnellen van medicijnonderzoek en -screening. Door stamcellen te gebruiken om ziekten op cellulair niveau te simuleren, kunnen wetenschappers ziektemechanismen beter begrijpen en effectief stoffen met medicijnpotentieel screenen.

Volgens het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) zal de toepassing van stamceltechnologieën, na het ophelderen van ziektemechanismen, de tijd en kosten van de geneesmiddelenontwikkeling verkorten. Verwacht wordt dat stamceltechnologie de mogelijkheden van farmaceutische bedrijven om nieuwe geneesmiddelen veel eerder in het ontwikkelingsproces op bijwerkingen te screenen aanzienlijk zal verbeteren, waardoor de ontwikkelingstijd van een nieuw geneesmiddel aanzienlijk wordt verkort.

Veel landen ter wereld , zoals de VS, Canada, Duitsland, Japan en China, hebben stamceltechnologie toegepast om met succes nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen. De meest populaire toepassingen zijn momenteel pluripotente stamceltechnologie (iPS) en somatische celkernoverdrachttechnologie (SCNT). Pluripotente stamcellen, gecreëerd met behulp van iPS-celtechnologie en SCNT, creëren cellijnen met genetische kenmerken die identiek zijn aan die van de persoon die de cellen heeft gedoneerd.

Een voorbeeld is het onderzoeksproces naar de ontwikkeling van ontstekingsremmende medicijnen voor Parkinsonpatiënten. Het medicijnonderzoek begint met het afnemen van een klein monster huidcellen van een Parkinsonpatiënt. Wetenschappers kweken dit monster cellen onder speciale omstandigheden om ze om te zetten in zenuwcellen die identiek zijn aan de beschadigde cellen in de hersenen van de patiënt. Na een periode van monitoring zullen deze nieuwe cellen het proces van de ziekte van Parkinson nauwkeurig reproduceren in de kweekschaal. Onderzoekers zullen de veranderingen die in de cellen optreden bij het begin van de ziekte gedetailleerd observeren. Zo ontwikkelen ze methoden om medicijnen eerder te screenen, wat helpt om de progressie van de ziekte van Parkinson te voorkomen, te vertragen, te stoppen of zelfs om te keren.

Stamcellen worden ook gebruikt om de veiligheid en potentiële risico's van nieuwe geneesmiddelen te evalueren. Volgens Dr. Bruce Conklin, senior onderzoeker aan het Gladstone Institute of Cardiovascular Disease, is geneesmiddelenscreening met behulp van pluripotente stamcellen een effectieve methode om toxische bijwerkingen op te sporen. Stamcellen worden gekweekt tot volwassen celtypen zoals hartcellen, levercellen of hersencellen en vervolgens blootgesteld aan nieuwe geneesmiddelen en/of potentiële omgevingsrisico's om mogelijke bijwerkingen vast te stellen. Een voorbeeld hiervan is het gebruik van neurale stamcellen om de ziekte van Alzheimer te bestuderen en bèta-amyloïderemmers te screenen.

In werkelijkheid duurt het testen van geneesmiddelen jaren en kost het miljoenen dollars. In de Verenigde Staten moet een nieuw geneesmiddel vier fasen doorlopen voordat het op de markt kan worden gebracht: ontdekking en ontwikkeling, preklinisch onderzoek, klinische studies en FDA-beoordeling. Bovendien duurt het gemiddeld tien jaar voordat een geneesmiddel de verschillende ontwikkelingsfasen heeft doorlopen en is goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) of de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

Op de lange termijn openen stamcellen nieuwe mogelijkheden voor gepersonaliseerde medicijntherapie. Door individuele ziektemodellen te creëren met behulp van de stamcellen van de patiënt zelf, kunnen wetenschappers en zorgverleners voorspellen hoe elke patiënt op elk medicijn zal reageren, wat de kans op succes van de behandeling vergroot en de hersteltijd verkort.

Bron: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html