Kök hücre teknolojisinden yeni ilaçlar geliştirmek

Birçok farklı hücre tipine farklılaşabilme yeteneğine sahip olan kök hücreler, birçok hastalığın tedavisinde kullanılmakta olup tıbbi araştırmalarda ve ilaç geliştirmede önemli rol oynamaktadır.

Kök hücreler, yeni ilaçların geliştirilmesinde temel bir rol oynar. Günümüzde çoğu yeni ilacın, insanlarda kullanılabilmesi için önce hayvan testlerinden (in vivo test) geçmesi gerekmektedir. Ancak, bir ilaç hayvanlarda tamamen uygun olsa bile, insanlarda kullanımının tamamen güvenli olacağı garanti edilemez. İlaç yan etkileri sorununa ideal çözüm, ilacı insan klinik çalışmalarına başlamadan önce insan hücreleri üzerinde test etmektir (in vitro test).

Birçok çalışma, kök hücrelerin ilaç araştırma ve geliştirme için etkili araçlar olduğunu göstermiştir. Bir çalışma (2023), kök hücrelerin farmakolojik araştırmalar için ideal bir in vitro test platformu sağladığını göstermiştir. Kök hücreler, yeni moleküler hedeflerin belirlenmesine, bileşiklerin farmakolojik etkilerinin değerlendirilmesine ve klinik etkinliğin tahmin edilmesine olanak tanır. Tipik örnekler arasında, immünoterapilerin etkinliğini değerlendirmek için hasta kök hücrelerinden kanser modelleri oluşturulması yer alır.

Kök hücreler, kaybolan veya hasar gören dokuyu yenilemenin yanı sıra ilaç araştırmalarını ve taramalarını hızlandırmaya da yardımcı olabilir. Kök hücreleri kullanarak hastalığı hücresel düzeyde simüle eden bilim insanları , hastalık mekanizmalarını daha iyi anlayabilir ve ilaç potansiyeli olan bileşikleri etkili bir şekilde tarayabilirler.

Kaliforniya Rejeneratif Tıp Enstitüsü'ne (CIRM) göre, hastalık mekanizmalarının belirlenmesinden sonra kök hücre teknolojilerinin uygulanması, ilaç geliştirme süresini ve maliyetini kısaltacaktır. Kök hücre teknolojisinin, ilaç şirketlerinin yeni ilaçları geliştirme sürecinin çok daha erken aşamalarında yan etkiler açısından tarama yeteneğini önemli ölçüde artırması ve yeni bir ilaç geliştirme süresini önemli ölçüde azaltması beklenmektedir.

ABD, Kanada, Almanya, Japonya, Çin gibi birçok ülke , kök hücre teknolojisini yeni ilaçları başarıyla geliştirmek için kullanmıştır. Şu anda en popüler olanları, uygulanan pluripotent kök hücre teknolojisi (iPS) ve somatik hücre çekirdeği transfer teknolojisidir (SCNT). iPS hücre teknolojisi ve SCNT ile oluşturulan pluripotent kök hücreler, hücreleri bağışlayan kişiyle aynı genetik özelliklere sahip hücre hatları oluşturur.

Parkinson hastaları için anti-inflamatuar ilaç üretme araştırma süreci buna bir örnektir. İlaç araştırma süreci, bir Parkinson hastasından küçük bir deri hücresi örneği alınarak başlar. Bilim insanları, bu hücre örneğini özel koşullar altında kültürleyerek hastanın beynindeki hasarlı hücrelerle aynı sinir hücrelerine dönüştürürler. Bir süre izlemden sonra, bu yeni hücreler kültür kabında Parkinson hastalığı sürecini doğru bir şekilde yeniden üretir. Araştırmacılar, hastalık başladığında hücrelerin içinde meydana gelen değişiklikleri ayrıntılı olarak gözlemleyerek, Parkinson hastalığının ilerlemesini önlemeye, yavaşlatmaya, durdurmaya ve hatta tersine çevirmeye yardımcı olan ilaçları daha erken tarama yöntemleri geliştirirler.

Kök hücreler, yeni ilaçların güvenliğini ve olası risklerini değerlendirmek için de kullanılır. Gladstone Kardiyovasküler Hastalıklar Enstitüsü'nde kıdemli araştırmacı olan Dr. Bruce Conklin'e göre, pluripotent kök hücreler kullanılarak yapılan ilaç taraması, toksik yan etkileri tespit etmek için etkili bir yöntemdir. Buna göre, kök hücreler kalp hücreleri, karaciğer hücreleri veya beyin hücreleri gibi olgun hücre tiplerine dönüştürülecek ve ardından olası yan etkileri kaydetmek için yeni ilaçlara ve/veya potansiyel çevresel tehlikelere maruz bırakılacaktır. Örneğin, Alzheimer hastalığını incelemek ve beta-amiloid inhibitörlerini taramak için sinir kök hücreleri kullanılabilir.

Gerçekte, ilaç test süreci yıllar alır ve milyonlarca dolara mal olur. Amerika Birleşik Devletleri'nde yeni bir ilacın piyasaya sürülebilmesi için dört aşamadan geçmesi gerekir: keşif ve geliştirme, klinik öncesi araştırma, klinik deneyler ve FDA incelemesi. Ayrıca, bir ilacın çeşitli geliştirme aşamalarından geçip Avrupa İlaç Ajansı (EMA) veya ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) onay alması için gereken ortalama süre 10 yıldır.

Uzun vadede kök hücreler, kişiselleştirilmiş ilaç tedavisi için yeni yollar açar. Bilim insanları ve sağlık hizmeti sağlayıcıları, hastanın kendi kök hücrelerini kullanarak bireysel hastalık modelleri oluşturarak, her hastanın her ilaca nasıl yanıt vereceğini tahmin edebilecek, böylece tedavinin başarı oranı artacak ve iyileşme süresi kısalacaktır.

Kaynak: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html