Розробка нових препаратів з використанням технології стовбурових клітин.

Завдяки своїй здатності диференціюватися в багато різних типів клітин, стовбурові клітини використовуються для лікування багатьох захворювань і відіграють вирішальну роль у медичних дослідженнях та розробці ліків.

Стовбурові клітини відіграють фундаментальну роль у розробці нових ліків. Сьогодні більшість нових препаратів повинні пройти випробування на тваринах (тестування in vivo) перед використанням у людей. Однак, навіть якщо ліки повністю придатні для використання у тварин, немає гарантії, що вони будуть абсолютно безпечними для використання людьми. Ідеальним рішенням проблеми побічних ефектів ліків є випробування ліків на клітинах людини (тестування in vitro) перед їх переходом до клінічних випробувань на людях.

Численні дослідження продемонстрували, що стовбурові клітини є ефективним інструментом для дослідження та розробки ліків. Одне дослідження (2023) показало, що стовбурові клітини забезпечують ідеальну платформу для тестування in vitro для фармакологічних досліджень. Вони дозволяють ідентифікувати нові молекулярні мішені, оцінювати фармакологічні ефекти сполук та прогнозувати клінічну ефективність. Яскравим прикладом є створення моделей раку з власних стовбурових клітин пацієнтів для оцінки ефективності імунотерапевтичного лікування.

Окрім заміни втрачених або пошкоджених тканин, стовбурові клітини також допомагають пришвидшити дослідження та скринінг ліків. Використовуючи стовбурові клітини для імітації захворювань на клітинному рівні, вчені можуть краще зрозуміти механізми їх розвитку, тим самим ефективно скринінгуючи сполуки, які потенційно можуть бути використані як ліки.

За даними Каліфорнійського інституту регенеративної медицини (CIRM), застосування технологій стовбурових клітин після з'ясування механізмів захворювань скоротить час і вартість розробки ліків. Очікується, що технологія стовбурових клітин значно покращить здатність фармацевтичних компаній проводити скринінг нових препаратів на наявність побічних ефектів набагато раніше в процесі розробки, що значно скоротить час, необхідний для розробки нового препарату.

Багато країн світу , такі як Сполучені Штати, Канада, Німеччина, Японія та Китай, успішно застосовують технологію стовбурових клітин для розробки нових ліків. Наразі найпоширенішими технологіями є технологія плюрипотентних стовбурових клітин (iPS) та технологія переносу ядра соматичних клітин (SCNT). Плюрипотентні стовбурові клітини, створені за допомогою технологій iPS та SCNT, виробляють клітинні лінії з генетичними характеристиками, ідентичними характеристикам клітин-донорів.

Одним із прикладів є дослідницький процес виробництва інгібіторних препаратів для лікування хвороби Паркінсона. Дослідження починається з взяття невеликого зразка клітин шкіри у пацієнта з хворобою Паркінсона. Потім вчені культивують ці клітини за спеціальних умов, щоб перетворити їх на нервові клітини, ідентичні пошкодженим клітинам у мозку пацієнта. Після періоду спостереження ці нові клітини точно відтворюють прогресування хвороби Паркінсона в культуральній чашці. Дослідники ретельно спостерігають за змінами, що відбуваються в клітинах на початку захворювання. Це дозволяє розробляти методи раннього скринінгу ліків, що допомагає запобігти, уповільнити, зупинити або навіть звернути назад прогресування хвороби Паркінсона.

З іншого боку, стовбурові клітини також використовуються для оцінки безпеки та потенційних ризиків нових ліків. За словами доктора Брюса Конкліна, старшого наукового співробітника Інституту серцево-судинних захворювань Гладстона, скринінг ліків за допомогою плюрипотентних стовбурових клітин є ефективним методом виявлення токсичних побічних ефектів. Стовбурові клітини культивують у зрілі типи клітин, такі як клітини серця, печінки або мозку, а потім піддають впливу нових ліків та/або потенційних небезпек навколишнього середовища для реєстрації потенційних побічних ефектів. Наприклад, нейронні стовбурові клітини використовуються для вивчення хвороби Альцгеймера та скринінгу інгібіторів бета-амілоїду.

Насправді, процес тестування ліків триває роками та коштує мільйони доларів. У Сполучених Штатах новий препарат повинен пройти чотири фази, перш ніж його можна буде вивести на ринок, включаючи: відкриття та розробку, доклінічні дослідження, клінічні випробування та оцінку FDA. Крім того, час, необхідний для того, щоб препарат пройшов ці різні фази розробки та отримав схвалення від Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) або Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США (FDA), в середньому становить 10 років.

У довгостроковій перспективі стовбурові клітини відкривають нові можливості для персоналізованого лікування медикаментами. Створюючи унікальні моделі захворювань для кожної людини, використовуючи власні стовбурові клітини пацієнта, вчені та медичні працівники можуть прогнозувати реакцію кожного пацієнта на різні ліки, підвищуючи рівень успішності лікування та скорочуючи час одужання.

Джерело: https://baodautu.vn/phat-develop-new-drugs-from-stem-cell-technology-d227540.html