Розробка нових препаратів на основі технології стовбурових клітин

Завдяки здатності диференціюватися в багато різних типів клітин, стовбурові клітини використовуються для лікування багатьох захворювань і відіграють важливу роль у медичних дослідженнях та розробці ліків.

Стовбурові клітини відіграють фундаментальну роль у розробці нових ліків. Сьогодні більшість нових препаратів повинні пройти випробування на тваринах (тестування in vivo), перш ніж їх можна буде використовувати на людях. Однак, навіть якщо препарат повністю придатний для використання на тваринах, не можна гарантувати, що він буде повністю безпечним для використання на людях. Ідеальним рішенням проблеми побічних ефектів ліків є випробування препарату на клітинах людини (тестування in vitro), перш ніж він потрапить у клінічні випробування на людях.

Багато досліджень показали, що стовбурові клітини є ефективними інструментами для дослідження та розробки ліків. Одне дослідження (2023) показало, що стовбурові клітини забезпечують ідеальну платформу для тестування in vitro для фармакологічних досліджень. Вони дозволяють ідентифікувати нові молекулярні мішені, оцінювати фармакологічні ефекти сполук та прогнозувати клінічну ефективність. Типовими прикладами є створення моделей раку зі стовбурових клітин пацієнтів для оцінки ефективності імунотерапії.

Окрім заміни втрачених або пошкоджених тканин, стовбурові клітини також можуть допомогти пришвидшити дослідження та скринінг ліків. Використовуючи стовбурові клітини для моделювання захворювань на клітинному рівні, вчені можуть краще зрозуміти механізми захворювань та ефективно провести скринінг сполук з лікарським потенціалом.

За даними Каліфорнійського інституту регенеративної медицини (CIRM), застосування технологій стовбурових клітин після з'ясування механізмів захворювань скоротить час і вартість розробки ліків. Очікується, що технологія стовбурових клітин значно покращить здатність фармацевтичних компаній проводити скринінг нових препаратів на наявність побічних ефектів набагато раніше в процесі розробки, що значно скоротить час, необхідний для розробки нового препарату.

Багато країн світу , такі як США, Канада, Німеччина, Японія, Китай тощо, успішно застосовують технологію стовбурових клітин для розробки нових ліків. Наразі найпопулярнішими є технологія плюрипотентних стовбурових клітин (iPS) та технологія переносу ядра соматичних клітин (SCNT). Плюрипотентні стовбурові клітини, створені за допомогою технології iPS та SCNT, дозволять створити клітинні лінії з генетичними характеристиками, ідентичними характеристикам людини, яка їх донорувала.

Одним із прикладів є дослідницький процес виробництва протизапальних препаратів для пацієнтів із хворобою Паркінсона. Процес дослідження ліків починається з взяття невеликого зразка клітин шкіри у пацієнта з хворобою Паркінсона. Вчені культивуватимуть цей зразок клітин за спеціальних умов, щоб перетворити їх на нервові клітини, ідентичні пошкодженим клітинам у мозку пацієнта. Після періоду моніторингу ці нові клітини точно відтворюватимуть процес хвороби Паркінсона в чашках для культивування. Дослідники детально спостерігатимуть за змінами, що відбуваються всередині клітин на початку захворювання. Таким чином, розробляючи методи раннього скринінгу ліків, можна запобігти, уповільнити, зупинити або навіть звернути назад прогресування хвороби Паркінсона.

Стовбурові клітини також використовуються для оцінки безпеки та потенційних ризиків нових ліків. За словами доктора Брюса Конкліна, старшого наукового співробітника Інституту серцево-судинних захворювань Гладстона, скринінг ліків за допомогою плюрипотентних стовбурових клітин є ефективним методом виявлення токсичних побічних ефектів. Відповідно, стовбурові клітини будуть культивуватися у зрілі типи клітин, такі як клітини серця, печінки або мозку, а потім піддаватися впливу нових ліків та/або потенційних небезпек навколишнього середовища для реєстрації можливих побічних ефектів. Наприклад, використання нейронних стовбурових клітин для вивчення хвороби Альцгеймера та скринінгу інгібіторів бета-амілоїду.

Насправді процес тестування ліків триває роками та коштує мільйони доларів. У Сполучених Штатах новий препарат повинен пройти чотири етапи, перш ніж його можна буде вивести на ринок: розробка та відкриття, доклінічні дослідження, клінічні випробування та розгляд FDA. Крім того, середній час, необхідний для проходження препаратом різних етапів розробки та отримання схвалення від Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) або Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США (FDA), становить 10 років.

У довгостроковій перспективі стовбурові клітини відкривають нові можливості для персоналізованої медикаментозної терапії. Створюючи індивідуальні моделі захворювань з використанням власних стовбурових клітин пацієнта, вчені та медичні працівники зможуть передбачити, як кожен пацієнт реагуватиме на кожен препарат, що підвищить рівень успішності лікування та скоротить час одужання.

Джерело: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html