اختراق في مجال تحرير الجينات يفتح الطريق لعلاج مئات الأمراض الوراثية

Đột phá giúp chỉnh sửa gene, mở đường chữa hàng trăm bệnh di truyền - Ảnh 1. — طور معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا أداة جديدة تعمل على تعديل الحمض النووي بدقة أكبر بنحو 60 مرة، مما يعد بجعل العلاج الجيني علاجًا أكثر أمانًا من أي وقت مضى.

أعلن باحثون في معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا (MIT) عن تقدم كبير في تقنية تحرير الجينات، يُقلل الأخطاء إلى مستويات غير مسبوقة. فمن خلال تعديل البروتينات الأساسية في نظام تحرير الحمض النووي، طوّر الفريق أداة جديدة تُقلّل الأخطاء بمقدار 60 مرة مقارنةً بالطرق السابقة، مما يفتح آفاقًا جديدة لعلاجات آمنة لمئات الأمراض الوراثية.

تعتمد هذه الطريقة على "التحرير الأولي"، وهي تقنية متقدمة لتحرير الجينات طُوّرت عام ٢٠١٩، وتتيح استبدال أجزاء الحمض النووي المعيبة بتسلسلات سليمة دون قطع سلسلتي الحمض النووي. ومع ذلك، لا يزال التحرير الأولي ينطوي على خطر إدخال أخطاء صغيرة في الحمض النووي، مما يؤدي أحيانًا إلى مضاعفات.

قال البروفيسور فيليب شارب، زميل معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا والمؤلف المشارك الرئيسي للدراسة: "إن النهج الجديد لا يعقد نظام التسليم أو يضيف خطوة وسيطة، ولكنه ينتج نتائج تحرير أكثر دقة بكثير، مما يقلل بشكل كبير من الطفرات غير المرغوب فيها".

وبفضل تقنية التحسين الجديدة، نجح فريق معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا في تقليل معدل الخطأ في التحرير الأولي من حوالي 1 في 7 إلى 1 في 101، وفي وضع التحرير عالي الدقة، من 1 في 122 إلى 1 في 543.

أطلق الفريق على النسخة الجديدة من التعديل اسم vPE (المحرر الرئيسي المتغير). وأظهرت الاختبارات التي أُجريت على خلايا بشرية وفئران أن vPE حقق أعلى مستوى دقة مُسجل على الإطلاق في مجال تعديل الجينات.

كما هو الحال مع أي دواء، من المهم أن تكون الفعالية عالية مع أقل قدر ممكن من الآثار الجانبية. ومع تعديل الجينات، تُعدّ هذه خطوةً إلى الأمام تجعل هذه الطريقة أكثر أمانًا وفعاليةً، كما قال البروفيسور روبرت لانجر، المؤلف المشارك في الدراسة.

أجرى البحث العالم فيكاش تشوهان من معهد كوش لأبحاث السرطان (MIT) ونشر في مجلة Nature .

ويواصل فريق معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا الآن تحسين كفاءة أداة vPE وإيجاد طرق لإيصالها إلى الأنسجة أو العضو المناسب للعلاج - وهو تحد طويل الأمد للعلاج الجيني.

وقال تشوهان: "هذه الأداة لا تعمل على توسيع القدرة على علاج الأمراض الوراثية النادرة فحسب، بل إنها مفيدة أيضًا في الأبحاث الأساسية، حيث تساعد المختبرات على فهم أفضل لكيفية نمو الخلايا، أو استجابتها للأدوية، أو تطورها في السرطان".

العودة إلى الموضوع

في إن إيه

المصدر: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm