Nejdražší terapie a léky na světě

Tyto terapie a léky se prodávají za velmi vysoké ceny. Ve skutečnosti jsou jejich ceny tak vysoké, že představují výzvu nejen pro pacienty, ale i pro systém zdravotní péče a pojišťovny, uvádí časopis Scientific American .

Những liệu pháp, thuốc điều trị bệnh đắt nhất thế giới- Ảnh 1. — Skysona je genová terapie s jednorázovými náklady na léčbu 3 miliony dolarů, která zpomaluje progresi adrenoleukodystrofie (CALD).

Mezi nejdražší terapie a léky na světě patří:

Skysona

Skysona je průlomová genová terapie s jednorázovými náklady na léčbu ve výši 3 milionů USD, což je přibližně 73 miliard VND. Tuto terapii vyvinula biotechnologická společnost Bluebird Bio (USA) a má za následek zpomalení progrese adrenoleukodystrofie (CALD).

CALD je vzácné genetické onemocnění, které postihuje nervový systém. Terapie Skysona zahrnuje modifikaci kmenových buněk pacienta tak, aby obsahovaly gen ALDP. To zpomaluje progresi onemocnění a zlepšuje kvalitu života pacientů s tímto onemocněním. Terapie je drahá kvůli nákladům na výzkum, vývoj a výrobu.

Zynteglo

Zynteglo je lentivirový vektorový genový terapeutický přípravek, který je rovněž vyvinut společností Bluebird Bio. Cena této terapie se pohybuje až 2,8 milionu USD, což je přibližně 68 miliard VND, na jednu léčbu. Subjekty léku jsou pacienti s transfuzně závislou talasemií (TDT). Jedná se o vzácné onemocnění krve, které vyžaduje, aby pacienti k přežití pravidelně a celoživotně dostávali krevní transfuze.

Léčba přípravkem Zynteglo sníží nebo dokonce eliminuje potřebu krevních transfuzí, čímž se zlepší kvalita života a také fyzická a finanční zátěž spojená s krevními transfuzemi.

Zolgensma

Zolgensma je považována za revoluční genovou terapii k léčbě spinální svalové atrofie (SMA), vzácného genetického onemocnění u dětí. Lék vyvinula švýcarská farmaceutická společnost Novartis a v květnu 2019 jej schválil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Průměrné náklady na tuto léčbu jsou 2,1 milionu dolarů, což je přibližně 50 miliard dongů. Zolgensma funguje tak, že nahrazuje vadný nebo chybějící gen v buňkách SMN1 (survival motor neuron 1). Právě tato abnormalita způsobuje onemocnění.

Zokinvy

Zokinvy se používá k léčbě Hutchinsonova-Gilfordova progerického syndromu (HGPS) a progeroidního syndromu laminopatií. Jedná se o extrémně vzácná genetická onemocnění, která způsobují předčasné stárnutí u dětí.

Zokinvy vyvinula biotechnologická společnost Eiger BioPharmaceuticals (USA). Náklady na léčbu touto terapií činí 1,7 milionu USD/rok, což je přibližně 25 miliard VND. Lék se užívá perorálně, má podle Scientific American účinek na zpomalení progrese onemocnění a zlepšení kvality života dětí.

Zdrojový odkaz