Nejdražší terapie a léky na světě.

Tyto terapie a léčebné metody se prodávají za velmi vysoké ceny. Ve skutečnosti jsou jejich ceny tak přemrštěné, že představují výzvu nejen pro pacienty, ale také pro systém zdravotní péče a pojišťovny, uvádí časopis Scientific American .

Skysona je genová terapie s jednorázovými náklady 3 miliony dolarů, která zpomaluje progresi mozkové adrenokortikotropní leukocytózy (CALD).

Mezi nejdražší terapie a léky na světě patří:

Skysona

Skysona je průlomová genová terapie, jejíž jediná léčba stojí 3 miliony amerických dolarů, což je přibližně 73 miliard dongů. Tato terapie, vyvinutá biotechnologickou společností Bluebird Bio (USA), zpomaluje progresi cerebrální adrenokortikotropní leukoplakie (CALD).

CALD je vzácné genetické onemocnění postihující nervový systém. Terapie Skysona modifikuje pacientovy kmenové buňky tak, aby do nich byl zaveden gen ALDP. To zpomaluje progresi onemocnění a zlepšuje kvalitu života postižených. Vysoká cena této terapie je způsobena náklady na výzkum, vývoj a výrobu.

Zynteglo

Zynteglo je vektorová genová terapie s lentivirem, kterou rovněž vyvinula společnost Bluebird Bio. Cena této terapie se pohybuje až 2,8 milionu USD, což je přibližně 68 miliard VND, na léčbu. Lék je určen pro pacienty s talasemií závislou na transfuzi (TDT), což je vzácné krevní onemocnění, které vyžaduje, aby pacienti k přežití dostávali pravidelné, celoživotní krevní transfuze.

Léčba přípravkem Zynteglo pomůže snížit nebo dokonce eliminovat potřebu krevních transfuzí, a tím zlepší kvalitu života a také fyzickou a finanční zátěž spojenou s krevními transfuzemi.

Zolgensma

Zolgensma je považována za revoluční genovou terapii pro léčbu spinální svalové atrofie (SMA), vzácného genetického onemocnění u dětí. Lék byl vyvinut společností Novartis (Švýcarsko) a schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v květnu 2019.

Průměrné náklady na tuto léčbu jsou 2,1 milionu dolarů, což je přibližně 50 miliard dongů. Zolgensma funguje tak, že nahrazuje vadné nebo chybějící geny v přeživších motorických neuronech 1 (SMN1). Tato abnormalita je příčinou onemocnění.

Zokinvy

Zokinvy se používá k léčbě Hutchinsonova-Gilfordova progerického syndromu (HGPS) a progeroidních laminopatií. Jedná se o extrémně vzácná genetická onemocnění, která způsobují předčasné stárnutí u dětí.

Zokinvy vyvinula biotechnologická společnost Eiger BioPharmaceuticals (USA). Náklady na léčbu touto terapií činí 1,7 milionu dolarů ročně, což je přibližně 25 miliard dongů. Lék se užívá perorálně a podle časopisu Scientific American působí na zpomalení progrese onemocnění a zlepšení kvality života pediatrických pacientů.

Zdrojový odkaz: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm