Vývoj nových léků z technologie kmenových buněk

Díky schopnosti diferencovat se do mnoha různých typů buněk se kmenové buňky používají k léčbě mnoha onemocnění a hrají důležitou roli v lékařském výzkumu a vývoji léčiv.

Kmenové buňky hrají zásadní roli ve vývoji nových léků. V dnešní době musí většina nových léků projít testováním na zvířatech (in vivo testování), než mohou být použity u lidí. Nicméně i když je lék zcela vhodný pro použití u zvířat, nelze zaručit, že bude zcela bezpečný pro použití u lidí. Ideálním řešením problému vedlejších účinků léků je testovat lék na lidských buňkách (in vitro testování) předtím, než se dostane do klinických studií na lidech.

Mnoho studií prokázalo, že kmenové buňky jsou účinnými nástroji pro výzkum a vývoj léčiv. Jedna studie (2023) ukázala, že kmenové buňky poskytují ideální platformu pro in vitro testování farmakologického výzkumu. Umožňují identifikaci nových molekulárních cílů, hodnocení farmakologických účinků sloučenin a predikci klinické účinnosti. Mezi typické příklady patří vytváření modelů rakoviny z kmenových buněk pacientů za účelem hodnocení účinnosti imunoterapií.

Kromě nahrazení ztracené nebo poškozené tkáně mohou kmenové buňky také pomoci urychlit výzkum a screening léčiv. Využitím kmenových buněk k simulaci onemocnění na buněčné úrovni mohou vědci lépe porozumět mechanismům onemocnění a efektivně screenovat sloučeniny s potenciálem pro léčiva.

Podle Kalifornského institutu pro regenerativní medicínu (CIRM) zkrátí aplikace technologií kmenových buněk po objasnění mechanismů onemocnění dobu a náklady na vývoj léků. Očekává se, že technologie kmenových buněk výrazně zlepší schopnost farmaceutických společností testovat nové léky na vedlejší účinky mnohem dříve v procesu vývoje, čímž se výrazně zkrátí doba potřebná k vývoji nového léku.

Mnoho zemí světa , jako jsou USA, Kanada, Německo, Japonsko, Čína atd., úspěšně aplikuje technologii kmenových buněk k vývoji nových léků. V současné době jsou nejoblíbenější technologie pluripotentních kmenových buněk (iPS) a technologie přenosu jader somatických buněk (SCNT). Pluripotentní kmenové buňky vytvořené pomocí technologie iPS a SCNT vytvoří buněčné linie s genetickými vlastnostmi identickými s osobou, která buňky darovala.

Jedním z příkladů je výzkumný proces pro výrobu protizánětlivých léků pro pacienty s Parkinsonovou chorobou. Proces výzkumu léků začíná odebráním malého vzorku kožních buněk od pacienta s Parkinsonovou chorobou. Vědci budou tento vzorek buněk kultivovat za speciálních podmínek, aby je přeměnili na nervové buňky identické s poškozenými buňkami v mozku pacienta. Po určité době monitorování budou tyto nové buňky přesně reprodukovat proces Parkinsonovy choroby v kultivační misce. Výzkumníci budou detailně pozorovat změny, ke kterým dochází uvnitř buněk na začátku onemocnění. Tímto způsobem budou vyvíjet metody pro včasný screening léků, které pomohou předcházet, zpomalovat, zastavovat nebo dokonce zvrátit progresi Parkinsonovy choroby.

Kmenové buňky se také používají k hodnocení bezpečnosti a potenciálních rizik nových léků. Podle Dr. Bruce Conklina, vedoucího výzkumného pracovníka v Gladstone Institute of Cardiovascular Disease, je screening léků pomocí pluripotentních kmenových buněk účinnou metodou pro detekci toxických vedlejších účinků. Kmenové buňky budou proto kultivovány do zralých buněčných typů, jako jsou srdeční buňky, jaterní buňky nebo mozkové buňky, a poté vystaveny novým lékům a/nebo potenciálním rizikům z prostředí, aby se zaznamenaly možné vedlejší účinky. Například použití nervových kmenových buněk ke studiu Alzheimerovy choroby a screeningu inhibitorů beta-amyloidu.

Ve skutečnosti proces testování léků trvá roky a stojí miliony dolarů. Ve Spojených státech musí nový lék projít čtyřmi fázemi, než může být uveden na trh: objevování a vývoj, preklinický výzkum, klinické studie a schválení FDA. Kromě toho je průměrná doba, kterou lék potřebuje k projití různými fázemi vývoje a získání schválení od Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) nebo amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), 10 let.

Z dlouhodobého hlediska otevírají kmenové buňky nové možnosti personalizované farmakoterapie. Vytvořením individuálních modelů onemocnění s využitím pacientových vlastních kmenových buněk budou vědci a poskytovatelé zdravotní péče schopni předpovědět, jak bude každý pacient reagovat na jednotlivé léky, čímž se zvýší úspěšnost léčby a zkrátí doba rekonvalescence.

Zdroj: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html