Vývoj nových léků s využitím technologie kmenových buněk.

Díky své schopnosti diferencovat se do mnoha různých typů buněk se kmenové buňky používají k léčbě mnoha onemocnění a hrají klíčovou roli v lékařském výzkumu a vývoji léků.

Kmenové buňky hrají zásadní roli ve vývoji nových léků. V dnešní době musí většina nových léků před použitím u lidí projít testováním na zvířatech (in vivo testování). Nicméně i když jsou léky zcela vhodné pro zvířata, neexistuje žádná záruka, že budou absolutně bezpečné pro lidské použití. Ideálním řešením problému vedlejších účinků léků je testovat léky na lidských buňkách (in vitro testování) předtím, než se dostanou do klinických studií na lidech.

Četné studie prokázaly, že kmenové buňky jsou účinným nástrojem pro výzkum a vývoj léčiv. Jedna studie (2023) naznačila, že kmenové buňky poskytují ideální platformu pro in vitro testování farmakologického výzkumu. Umožňují identifikaci nových molekulárních cílů, hodnocení farmakologických účinků sloučenin a predikci klinické účinnosti. Ukázkovým příkladem je vytváření modelů rakoviny z vlastních kmenových buněk pacientů za účelem posouzení účinnosti imunoterapeutické léčby.

Kromě nahrazování ztracené nebo poškozené tkáně pomáhají kmenové buňky také urychlit výzkum a screening léčiv. Využitím kmenových buněk k napodobení onemocnění na buněčné úrovni mohou vědci lépe porozumět mechanismům vývoje onemocnění, a tím efektivně screenovat sloučeniny s potenciálem pro použití v léčivech.

Podle Kalifornského institutu regenerativní medicíny (CIRM) zkrátí aplikace technologií kmenových buněk po objasnění mechanismů onemocnění dobu a náklady na vývoj léků. Očekává se, že technologie kmenových buněk výrazně zlepší schopnost farmaceutických společností testovat nové léky na vedlejší účinky mnohem dříve v procesu vývoje, čímž se výrazně zkrátí doba potřebná k vývoji nového léku.

Mnoho zemí po celém světě , jako jsou Spojené státy, Kanada, Německo, Japonsko a Čína, úspěšně aplikovalo technologii kmenových buněk k vývoji nových léků. V současné době jsou nejběžnějšími technologiemi technologie pluripotentních kmenových buněk (iPS) a technologie jaderného transferu somatických buněk (SCNT). Pluripotentní kmenové buňky vytvořené pomocí technologií iPS a SCNT produkují buněčné linie s genetickými vlastnostmi identickými s vlastnostmi dárce buněk.

Jedním z příkladů je výzkumný proces pro výrobu inhibičních léků k léčbě Parkinsonovy choroby. Výzkum začíná odebráním malého vzorku kožních buněk od pacienta s Parkinsonovou chorobou. Vědci poté tyto buňky kultivují za speciálních podmínek, aby je transformovali na nervové buňky identické s poškozenými buňkami v mozku pacienta. Po určité době pozorování tyto nové buňky přesně replikují progresi Parkinsonovy choroby v kultivační misce. Vědci pečlivě sledují změny, ke kterým dochází v buňkách během nástupu onemocnění. To umožňuje vývoj metod pro včasný screening léků, což pomáhá předcházet, zpomalovat, zastavovat nebo dokonce zvrátit progresi Parkinsonovy choroby.

Na druhou stranu se kmenové buňky používají také k posouzení bezpečnosti a potenciálních rizik nových léků. Podle Dr. Bruce Conklina, vedoucího výzkumného pracovníka v Gladstone Institute of Cardiovascular Disease, je screening léků pomocí pluripotentních kmenových buněk účinnou metodou pro detekci toxických vedlejších účinků. Kmenové buňky se kultivují do zralých buněčných typů, jako jsou srdeční, jaterní nebo mozkové buňky, a poté se vystaví novým lékům a/nebo potenciálním rizikům z prostředí, aby se zaznamenaly potenciální vedlejší účinky. Například nervové kmenové buňky se používají ke studiu Alzheimerovy choroby a screeningu inhibitorů beta-amyloidu.

Ve skutečnosti proces testování léků trvá roky a stojí miliony dolarů. Ve Spojených státech musí nový lék před uvedením na trh projít čtyřmi fázemi, mezi které patří: objevování a vývoj, preklinický výzkum, klinické studie a hodnocení FDA. Doba, která je potřeba k tomu, aby lék prošel těmito různými vývojovými fázemi a získal schválení od Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) nebo amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), navíc činí v průměru 10 let.

Z dlouhodobého hlediska otevírají kmenové buňky nové možnosti personalizované léčby. Vytvořením jedinečných modelů onemocnění pro každého jednotlivce s využitím pacientových vlastních kmenových buněk mohou vědci a zdravotničtí pracovníci předpovědět reakci každého pacienta na různé léky, čímž se zvyšuje míra úspěšnosti léčby a zkracuje doba rekonvalescence.

Zdroj: https://baodautu.vn/phat-develop-new-drugs-from-stem-cell-technology-d227540.html