این روش‌های درمانی و مراقبتی با قیمت‌های بسیار بالایی فروخته می‌شوند. در واقع، قیمت آنها آنقدر بالاست که نه تنها بیماران، بلکه سیستم مراقبت‌های بهداشتی و شرکت‌های بیمه را نیز به چالش می‌کشد، طبق مجله Scientific American .
اسکایسونا یک ژن‌درمانی با هزینه درمان یک‌باره ۳ میلیون دلار است که پیشرفت آدرنولکودیستروفی (CALD) را کند می‌کند.
گران‌ترین درمان‌ها و داروها در جهان عبارتند از:
اسکایسونا
اسکایسونا یک ژن‌درمانی پیشرفته با هزینه درمان یک‌باره ۳ میلیون دلار آمریکا، حدود ۷۳ میلیارد دونگ ویتنام است. این درمان توسط شرکت بیوتکنولوژی بلوبرد بیو (ایالات متحده آمریکا) توسعه داده شده است که تأثیر آن بر کاهش سرعت پیشرفت آدرنولکودیستروفی (CALD) است.
CALD یک اختلال ژنتیکی نادر است که سیستم عصبی را تحت تأثیر قرار می‌دهد. درمان با Skysona سلول‌های بنیادی بیمار را اصلاح می‌کند تا ژن ALDP را در خود جای دهد. این امر پیشرفت بیماری را کند کرده و کیفیت زندگی افراد مبتلا را بهبود می‌بخشد. قیمت بالای این درمان به دلیل هزینه‌های تحقیق، توسعه و تولید است.
زینتگلو
زینتگلو یک ژن‌درمانی با وکتور لنتی‌ویروسی است و توسط شرکت بلوبرد بایو توسعه داده شده است. هزینه این درمان تا ۲.۸ میلیون دلار آمریکا، حدود ۶۸ میلیارد دونگ ویتنام، برای یک دوره درمان است. افراد تحت درمان با این دارو، بیماران مبتلا به تالاسمی وابسته به تزریق خون (TDT) هستند. این یک اختلال خونی نادر است که بیماران برای زنده ماندن نیاز به تزریق خون منظم و مادام‌العمر دارند.
درمان با زینتگلو نیاز به تزریق خون را کاهش داده یا حتی از بین می‌برد و در نتیجه کیفیت زندگی و همچنین بار جسمی و مالی ناشی از تزریق خون را بهبود می‌بخشد.
زولگنسما
زولگنسما یک ژن‌درمانی انقلابی برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)، یک بیماری ژنتیکی نادر در کودکان، محسوب می‌شود. این دارو توسط شرکت داروسازی سوئیسی نووارتیس تولید شده و در ماه مه ۲۰۱۹ توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) مجوز گرفته است.
میانگین قیمت این درمان ۲.۱ میلیون دلار آمریکا، حدود ۵۰ میلیارد دونگ ویتنام است. زولگنسما با جایگزینی ژنی در سلول‌های نورون حرکتی ۱ (SMN1) که معیوب یا از دست رفته است، عمل می‌کند. این ناهنجاری است که باعث بیماری می‌شود.
زوکینوی
زوکینوی برای درمان سندرم پروگریا هاچینسون-گیلفورد (HGPS) و سندرم پروجروئید لامینوپاتیس استفاده می‌شود. این‌ها بیماری‌های ژنتیکی بسیار نادری هستند که باعث پیری زودرس در کودکان می‌شوند.
زوکینوی توسط شرکت بیوتکنولوژی ایگر بیوفارماسوتیکالز (ایالات متحده آمریکا) توسعه داده شده است. هزینه درمان با این روش درمانی ۱.۷ میلیون دلار آمریکا در سال، حدود ۲۵ میلیارد دونگ ویتنام است. طبق گزارش Scientific American، این دارو به صورت خوراکی مصرف می‌شود و تأثیر آن در به تأخیر انداختن پیشرفت بیماری و بهبود کیفیت زندگی کودکان است.
لینک منبع
نظر (0)