این روشهای درمانی و مراقبتی با قیمتهای بسیار بالایی فروخته میشوند. در واقع، طبق گزارش مجله Scientific American ، قیمتهای آنها آنقدر گزاف است که نه تنها برای بیماران، بلکه برای سیستم مراقبتهای بهداشتی و شرکتهای بیمه نیز چالش برانگیز است.
اسکایسونا یک روش ژندرمانی با هزینه اولیه ۳ میلیون دلار است که پیشرفت لکوسیتوز آدرنوکورتیکوتروپیک مغزی (CALD) را کند میکند.
برخی از گرانترین درمانها و داروهای جهان عبارتند از:
اسکایسونا
اسکایسونا یک ژندرمانی پیشگامانه با هزینه یک دوره درمانی ۳ میلیون دلار آمریکا، تقریباً ۷۳ میلیارد دونگ ویتنام است. این درمان که توسط شرکت بیوتکنولوژی بلوبرد بیو (ایالات متحده آمریکا) توسعه یافته است، پیشرفت لوکوپلاکی آدرنوکورتیکوتروپیک مغزی (CALD) را کند میکند.
CALD یک اختلال ژنتیکی نادر است که سیستم عصبی را تحت تأثیر قرار میدهد. درمان با Skysona سلولهای بنیادی بیمار را اصلاح میکند تا ژن ALDP را وارد کند. این امر پیشرفت بیماری را کند کرده و کیفیت زندگی افراد مبتلا را بهبود میبخشد. هزینه بالای این درمان به دلیل هزینههای مربوط به تحقیق، توسعه و تولید است.
زینتگلو
زینتگلو یک ژندرمانی با استفاده از وکتور لنتیویروس است که توسط شرکت بلوبرد بیو (Bluebird Bio) توسعه داده شده است. هزینه این درمان تا ۲.۸ میلیون دلار آمریکا، تقریباً ۶۸ میلیارد دونگ ویتنام، برای هر درمان است. این دارو برای بیماران مبتلا به تالاسمی وابسته به تزریق خون (TDT)، یک اختلال خونی نادر که بیماران برای زنده ماندن نیاز به دریافت منظم و مادامالعمر خون دارند، در نظر گرفته شده است.
درمان با زینتگلو به کاهش یا حتی از بین بردن نیاز به تزریق خون کمک میکند و در نتیجه کیفیت زندگی و همچنین بار جسمی و مالی ناشی از تزریق خون را بهبود میبخشد.
زولگنسما
زولگنسما یک ژندرمانی انقلابی برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)، یک اختلال ژنتیکی نادر در کودکان، محسوب میشود. این دارو توسط شرکت نووارتیس (سوئیس) توسعه یافته و در ماه مه ۲۰۱۹ توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) تأیید شده است.
هزینه متوسط این درمان ۲.۱ میلیون دلار، تقریباً ۵۰ میلیارد دونگ ویتنام است. زولگنسما با جایگزینی ژنهای معیوب یا از دست رفته در نورونهای حرکتی نوع ۱ (SMN1) عمل میکند. این ناهنجاری علت بیماری است.
زوکینوی
زوکینوی برای درمان سندرم پروگریا هاچینسون-گیلفورد (HGPS) و لامینوپاتیهای پروجروئید استفاده میشود. اینها بیماریهای ژنتیکی بسیار نادری هستند که باعث پیری زودرس در کودکان میشوند.
داروی زوکینوی توسط شرکت بیوتکنولوژی ایگر بیوفارماسوتیکالز (ایالات متحده آمریکا) توسعه داده شده است. هزینه درمان با این روش درمانی سالانه ۱.۷ میلیون دلار، تقریباً ۲۵ میلیارد دونگ ویتنام است. طبق گزارش Scientific American، این دارو به صورت خوراکی مصرف میشود و برای به تأخیر انداختن پیشرفت بیماری و بهبود کیفیت زندگی کودکان بیمار مؤثر است.
لینک منبع






نظر (0)