Le malattie rare sono quelle con una bassa prevalenza nella popolazione generale, ma il numero totale di persone che ne sono affette è significativo. Secondo l'Associazione Medica Vietnamita, attualmente ci sono circa 300 milioni di pazienti in tutto il mondo che soffrono di circa 6.000 tipi di malattie rare, pari a circa il 3,5-5,9% della popolazione mondiale. In Vietnam, una persona su 15 è affetta da una malattia rara, il che equivale a 6 milioni di persone che convivono con queste patologie.
Circa il 95% delle malattie rare attualmente non dispone di trattamenti approvati, mentre i costi delle cure sono spesso molto elevati, superando le possibilità economiche di molte famiglie prive di adeguati meccanismi di supporto. La scarsità di dati e la mancanza di un sistema di gestione unificato ostacolano inoltre la pianificazione delle politiche e l'allocazione delle risorse.
Il direttore generale di AstraZeneca Vietnam è intervenuto di recente a un evento presso l'Ospedale Pediatrico 1 in occasione della Giornata Internazionale delle Malattie Rare.
Alcune malattie rare richiedono trattamenti intensivi, il che evidenzia la gravità e le difficoltà che i pazienti devono affrontare. Ad esempio, la sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) è una malattia estremamente rara e potenzialmente letale, dal decorso imprevedibile.
Negli adulti, il rischio di insufficienza renale terminale o di decesso a uno e cinque anni dall'esordio è rispettivamente del 31% e del 49%; nei bambini, queste percentuali sono rispettivamente del 21% e del 27%. Poiché non esiste un test specifico per identificare la malattia, il processo diagnostico è spesso complesso e richiede molto tempo. Se non diagnosticata e trattata, la malattia può portare a gravi complicazioni a carico degli organi bersaglio, in particolare dei reni, e può persino essere fatale.
La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) ha una prevalenza di circa 1 persona su 3.000, con il 50% dei casi che presenta una storia familiare. Il rischio di sviluppare un tumore nel corso della vita nei pazienti con NF1 è pari al 59,6%, significativamente superiore alla media della popolazione generale del 30,8%. I pazienti hanno un rischio maggiore di sviluppare diversi tipi di cancro e altre complicazioni nel corso della vita. Tuttavia, poiché i sintomi variano da paziente a paziente e possono manifestarsi in modo diverso nelle diverse fasi della malattia, la diagnosi precoce rimane una sfida.
Questi esempi dimostrano che le malattie rare non sono solo rare nel numero, ma anche complesse nella diagnosi e nel trattamento, richiedendo una stretta collaborazione tra diverse specialità e un supporto completo da parte del sistema sanitario .
A partire dal 2025, AstraZeneca Vietnam perseguirà una strategia a lungo termine nel campo delle malattie rare in Vietnam, concentrandosi sulla cura centrata sul paziente e sulla promozione dell'applicazione di soluzioni scientifiche all'avanguardia. Gli obiettivi strategici includono il rafforzamento delle capacità del sistema sanitario, il miglioramento dell'accesso alle cure e l'ampliamento delle collaborazioni tra le diverse parti interessate per supportare i pazienti in modo sostenibile.
AstraZeneca Vietnam supporta inoltre gli enti regolatori nella promozione della condivisione di dati ed esperienze internazionali, contribuendo all'attuazione del "Piano d'azione nazionale per la gestione delle malattie rare 2025-2026". Questo piano mira a migliorare il quadro istituzionale, aggiornare l'elenco delle malattie rare e dei farmaci, sviluppare linee guida diagnostiche e terapeutiche, rafforzare la comunicazione per sensibilizzare l'opinione pubblica, promuovere la ricerca scientifica, la cooperazione internazionale e valutare lo stato attuale dei meccanismi di finanziamento e le esperienze internazionali a sostegno dei pazienti.
Per alleviare gli oneri finanziari, AstraZeneca Vietnam sostiene anche forum di dialogo su meccanismi di finanziamento sostenibili come l'assicurazione sanitaria per le malattie rare, modelli di condivisione del rischio, assicurazioni integrative e programmi di supporto ai pazienti, tra cui tetti massimi di spesa basati sul numero di casi o la fornitura di farmaci gratuiti dopo una determinata soglia di utilizzo...
In occasione della Giornata delle Malattie Rare, il 28 febbraio, AstraZeneca Vietnam ha ribadito il proprio impegno a collaborare in modo sostenibile con le parti interessate per migliorare gradualmente il sistema di gestione delle malattie rare in Vietnam, con l'obiettivo comune di aiutare i pazienti a ricevere una diagnosi precoce, accedere a trattamenti tempestivi e avere l'opportunità di migliorare la propria qualità di vita a lungo termine.
Ngan Phuong
Fonte: https://doanhnghiepvn.vn/tin-tuc/y-te/dong-hanh-ho-tro-cong-dong-mac-benh-hiem-tai-viet-nam/20260305051946289
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