Membangunkan ubat baru daripada teknologi sel stem

Dengan keupayaan untuk membezakan kepada banyak jenis sel yang berbeza, sel stem digunakan dalam rawatan banyak penyakit dan memainkan peranan penting dalam penyelidikan perubatan dan pembangunan ubat.

Sel stem memainkan peranan asas dalam pembangunan ubat baru. Hari ini, kebanyakan ubat baharu mesti menjalani ujian haiwan (ujian in vivo) sebelum ia boleh digunakan pada manusia. Walau bagaimanapun, walaupun ubat itu benar-benar sesuai untuk haiwan, ia tidak dapat dijamin bahawa ia benar-benar selamat untuk digunakan pada manusia. Penyelesaian yang ideal untuk masalah kesan sampingan ubat adalah dengan menguji ubat pada sel manusia (ujian in vitro) sebelum ia masuk ke dalam ujian klinikal manusia.

Banyak kajian telah menunjukkan bahawa sel stem adalah alat yang berkesan untuk penyelidikan dan pembangunan dadah. Satu kajian (2023) menunjukkan bahawa sel stem menyediakan platform ujian in vitro yang ideal untuk penyelidikan farmakologi. Mereka membenarkan pengenalpastian sasaran molekul baharu, penilaian kesan farmakologi sebatian, dan ramalan keberkesanan klinikal. Contoh biasa termasuk penciptaan model kanser daripada sel stem pesakit untuk menilai keberkesanan imunoterapi.

Selain menggantikan tisu yang hilang atau rosak, sel stem juga boleh membantu mempercepatkan penyelidikan dan pemeriksaan dadah. Dengan menggunakan sel stem untuk mensimulasikan penyakit pada peringkat sel, saintis boleh memahami dengan lebih baik mekanisme penyakit dan menyaring secara berkesan sebatian dengan potensi dadah.

Menurut California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), penerapan teknologi sel stem selepas menjelaskan mekanisme penyakit akan memendekkan masa dan kos pembangunan ubat. Teknologi sel stem dijangka dapat meningkatkan dengan ketara keupayaan syarikat farmaseutikal untuk menyaring ubat baharu untuk kesan sampingan lebih awal dalam proses pembangunan, dengan ketara mengurangkan masa yang diperlukan untuk membangunkan ubat baharu.

Banyak negara di dunia seperti AS, Kanada, Jerman, Jepun, China dan lain-lain telah menggunakan teknologi sel stem untuk berjaya membangunkan ubat baru. Pada masa ini, yang paling popular ialah teknologi sel stem pluripotent (iPS) dan teknologi pemindahan nuklear sel somatik (SCNT). Sel stem pluripoten yang dicipta melalui teknologi sel iPS dan SCNT akan mencipta garisan sel dengan ciri genetik yang sama dengan orang yang menderma sel tersebut.

Satu contoh ialah proses penyelidikan untuk menghasilkan ubat anti-radang untuk pesakit Parkinson. Proses penyelidikan dadah bermula dengan mengambil sampel kecil sel kulit daripada pesakit Parkinson. Para saintis akan mengkultur sampel sel ini di bawah keadaan khas untuk mengubahnya menjadi sel saraf yang serupa dengan sel yang rosak di dalam otak pesakit. Selepas tempoh pemantauan, sel-sel baru ini akan menghasilkan semula secara tepat proses penyakit Parkinson dalam hidangan kultur. Penyelidik akan memerhati secara terperinci perubahan yang berlaku di dalam sel apabila penyakit itu bermula. Oleh itu, membangunkan kaedah untuk menyaring ubat lebih awal, membantu mencegah, melambatkan, menghentikan atau malah membalikkan perkembangan penyakit Parkinson.

Sel stem juga digunakan untuk menilai keselamatan dan potensi risiko ubat baru. Menurut Dr Bruce Conklin, penyelidik kanan di Institut Penyakit Kardiovaskular Gladstone, pemeriksaan dadah menggunakan sel stem pluripotent adalah kaedah yang berkesan untuk mengesan kesan sampingan toksik. Sehubungan itu, sel stem akan dibiakkan menjadi jenis sel matang seperti sel jantung, sel hati atau sel otak, kemudian terdedah kepada ubat baharu dan/atau potensi bahaya alam sekitar untuk merekodkan kemungkinan kesan sampingan. Contohnya, menggunakan sel stem saraf untuk mengkaji penyakit Alzheimer dan menyaring perencat beta-amyloid.

Pada hakikatnya, proses ujian dadah mengambil masa bertahun-tahun dan menelan belanja berjuta-juta dolar. Di Amerika Syarikat, ubat baharu mesti melalui empat peringkat sebelum boleh dipasarkan: penemuan dan pembangunan, penyelidikan praklinikal, ujian klinikal dan semakan FDA. Di samping itu, purata masa yang diambil untuk ubat melalui pelbagai peringkat pembangunan dan menerima kelulusan daripada Agensi Ubat Eropah (EMA) atau Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA) ialah 10 tahun.

Dalam jangka panjang, sel stem membuka jalan baharu untuk terapi ubat yang diperibadikan. Dengan mencipta model penyakit individu menggunakan sel stem pesakit sendiri, saintis dan penyedia penjagaan kesihatan akan dapat meramalkan cara setiap pesakit akan bertindak balas terhadap setiap ubat, meningkatkan kadar kejayaan rawatan dan memendekkan masa pemulihan.

Sumber: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html