Dzięki zdolności różnicowania się w wiele różnych typów komórek komórki macierzyste są wykorzystywane w leczeniu wielu chorób i odgrywają kluczową rolę w badaniach medycznych i rozwoju leków.
Komórki macierzyste odgrywają fundamentalną rolę w rozwoju nowych leków. Obecnie większość nowych leków musi przejść testy na zwierzętach (in vivo), zanim zostaną zastosowane u ludzi. Jednak nawet jeśli leki są w pełni odpowiednie dla zwierząt, nie ma gwarancji, że będą całkowicie bezpieczne dla ludzi. Idealnym rozwiązaniem problemu działań niepożądanych leków jest testowanie ich na komórkach ludzkich (in vitro), zanim zostaną one przekazane do badań klinicznych na ludziach.
Liczne badania wykazały, że komórki macierzyste są skutecznym narzędziem w badaniach i rozwoju leków. Jedno z badań (2023) wskazało, że komórki macierzyste stanowią idealną platformę testową in vitro do badań farmakologicznych. Umożliwiają one identyfikację nowych celów molekularnych, ocenę działania farmakologicznego związków oraz przewidywanie skuteczności klinicznej. Doskonałym przykładem jest tworzenie modeli nowotworowych z własnych komórek macierzystych pacjentów w celu oceny skuteczności immunoterapii.
Oprócz zastępowania utraconych lub uszkodzonych tkanek, komórki macierzyste pomagają również przyspieszyć badania i badania przesiewowe leków. Wykorzystując komórki macierzyste do naśladowania choroby na poziomie komórkowym, naukowcy mogą lepiej zrozumieć mechanizmy jej rozwoju, a tym samym skutecznie badać związki o potencjalnym zastosowaniu w leczeniu.
Według Kalifornijskiego Instytutu Medycyny Regeneracyjnej (CIRM), zastosowanie technologii komórek macierzystych po wyjaśnieniu mechanizmów chorobowych skróci czas i obniży koszty rozwoju leków. Oczekuje się, że technologia komórek macierzystych znacząco usprawni badania nowych leków pod kątem skutków ubocznych na znacznie wcześniejszym etapie rozwoju, znacząco skracając czas potrzebny na opracowanie nowego leku.
Wiele krajów na całym świecie , takich jak Stany Zjednoczone, Kanada, Niemcy, Japonia i Chiny, z powodzeniem zastosowało technologię komórek macierzystych do opracowywania nowych leków. Obecnie najpopularniejszymi technologiami są technologia pluripotentnych komórek macierzystych (iPS) oraz technologia transferu jądra komórki somatycznej (SCNT). Pluripotentne komórki macierzyste, tworzone za pomocą technologii iPS i SCNT, wytwarzają linie komórkowe o cechach genetycznych identycznych z cechami dawcy komórek.
Jednym z przykładów jest proces badawczy nad produkcją leków hamujących w leczeniu choroby Parkinsona. Badania rozpoczynają się od pobrania niewielkiej próbki komórek skóry od pacjenta z chorobą Parkinsona. Naukowcy hodują te komórki w specjalnych warunkach, aby przekształcić je w komórki nerwowe identyczne z uszkodzonymi komórkami w mózgu pacjenta. Po okresie obserwacji, te nowe komórki dokładnie odtwarzają postęp choroby Parkinsona w szalce hodowlanej. Naukowcy skrupulatnie obserwują zmiany zachodzące w komórkach na początku choroby. Pozwala to na opracowanie metod wcześniejszego badania przesiewowego leków, które pomagają zapobiegać, spowalniać, zatrzymywać, a nawet odwracać postęp choroby Parkinsona.
Z drugiej strony, komórki macierzyste są również wykorzystywane do oceny bezpieczeństwa i potencjalnego ryzyka związanego ze stosowaniem nowych leków. Według dr. Bruce'a Conklina, starszego naukowca w Instytucie Chorób Sercowo-Naczyniowych Gladstone'a, badania przesiewowe leków z wykorzystaniem pluripotentnych komórek macierzystych są skuteczną metodą wykrywania toksycznych skutków ubocznych. Komórki macierzyste hoduje się w dojrzałych typach komórek, takich jak komórki serca, wątroby lub mózgu, a następnie wystawia na działanie nowych leków i/lub potencjalnych zagrożeń środowiskowych w celu rejestracji potencjalnych skutków ubocznych. Na przykład, neuronalne komórki macierzyste są wykorzystywane do badań nad chorobą Alzheimera i badań przesiewowych inhibitorów beta-amyloidu.
W rzeczywistości proces testowania leków trwa lata i kosztuje miliony dolarów. W Stanach Zjednoczonych nowy lek musi przejść przez cztery fazy, zanim trafi na rynek: odkrycie i rozwój, badania przedkliniczne, badania kliniczne oraz ocenę FDA. Dodatkowo, czas potrzebny na przejście leku przez te różne fazy rozwoju i uzyskanie zgody Europejskiej Agencji Leków (EMA) lub Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) wynosi średnio 10 lat.
W dłuższej perspektywie komórki macierzyste otwierają nowe możliwości spersonalizowanego leczenia farmakologicznego. Tworząc unikalne modele chorób dla każdego pacjenta z wykorzystaniem jego własnych komórek macierzystych, naukowcy i pracownicy służby zdrowia mogą przewidywać reakcję pacjenta na różne leki, zwiększając skuteczność leczenia i skracając czas rekonwalescencji.
Źródło: https://baodautu.vn/phat-develop-new-drugs-from-stem-cell-technology-d227540.html
