Opracowywanie nowych leków w oparciu o technologię komórek macierzystych

Dzięki zdolności do różnicowania się w wiele różnych typów komórek komórki macierzyste są wykorzystywane w leczeniu wielu chorób i odgrywają ważną rolę w badaniach medycznych i rozwoju leków.

Komórki macierzyste odgrywają fundamentalną rolę w rozwoju nowych leków. Obecnie większość nowych leków musi przejść testy na zwierzętach (in vivo), zanim będzie mogła zostać zastosowana u ludzi. Jednak nawet jeśli lek jest w pełni odpowiedni dla zwierząt, nie można zagwarantować, że będzie całkowicie bezpieczny dla ludzi. Idealnym rozwiązaniem problemu działań niepożądanych leków jest testowanie ich na komórkach ludzkich (in vitro) przed rozpoczęciem badań klinicznych na ludziach.

Wiele badań wykazało, że komórki macierzyste są skutecznym narzędziem w badaniach i rozwoju leków. Jedno z badań (2023) wykazało, że komórki macierzyste stanowią idealną platformę testową in vitro do badań farmakologicznych. Umożliwiają one identyfikację nowych celów molekularnych, ocenę działania farmakologicznego związków oraz przewidywanie skuteczności klinicznej. Typowymi przykładami są tworzenie modeli nowotworowych z komórek macierzystych pacjentów w celu oceny skuteczności immunoterapii.

Oprócz zastępowania utraconej lub uszkodzonej tkanki, komórki macierzyste mogą również przyspieszyć badania i badania przesiewowe leków. Wykorzystując komórki macierzyste do symulacji choroby na poziomie komórkowym, naukowcy mogą lepiej zrozumieć mechanizmy choroby i skutecznie badać związki o potencjale leczniczym.

Według Kalifornijskiego Instytutu Medycyny Regeneracyjnej (CIRM), zastosowanie technologii komórek macierzystych po wyjaśnieniu mechanizmów chorobowych skróci czas i obniży koszty rozwoju leków. Oczekuje się, że technologia komórek macierzystych znacząco usprawni badania nowych leków pod kątem skutków ubocznych na znacznie wcześniejszym etapie rozwoju, znacząco skracając czas potrzebny na opracowanie nowego leku.

Wiele krajów na świecie , takich jak Stany Zjednoczone, Kanada, Niemcy, Japonia, Chiny itd., z powodzeniem wykorzystało technologię komórek macierzystych do opracowania nowych leków. Obecnie najpopularniejsze są technologia pluripotentnych komórek macierzystych (iPS) oraz technologia transferu jądra komórki somatycznej (SCNT). Pluripotentne komórki macierzyste, uzyskane za pomocą technologii komórek iPS i SCNT, tworzą linie komórkowe o cechach genetycznych identycznych z cechami osoby, która oddała komórki.

Jednym z przykładów jest proces badawczy nad produkcją leków przeciwzapalnych dla pacjentów z chorobą Parkinsona. Proces badań nad lekiem rozpoczyna się od pobrania niewielkiej próbki komórek skóry od pacjenta z chorobą Parkinsona. Naukowcy będą hodować tę próbkę komórek w specjalnych warunkach, aby przekształcić je w komórki nerwowe identyczne z uszkodzonymi komórkami w mózgu pacjenta. Po okresie monitorowania, te nowe komórki dokładnie odtworzą proces choroby Parkinsona w szalce hodowlanej. Naukowcy będą szczegółowo obserwować zmiany zachodzące wewnątrz komórek w momencie rozpoczęcia choroby. W ten sposób opracują metody wcześniejszego badania przesiewowego leków, pomagające zapobiegać, spowalniać, zatrzymywać, a nawet odwracać postęp choroby Parkinsona.

Komórki macierzyste są również wykorzystywane do oceny bezpieczeństwa i potencjalnego ryzyka związanego ze stosowaniem nowych leków. Według dr. Bruce'a Conklina, starszego naukowca w Instytucie Chorób Sercowo-Naczyniowych Gladstone'a, badania przesiewowe leków z wykorzystaniem pluripotentnych komórek macierzystych są skuteczną metodą wykrywania toksycznych skutków ubocznych. W związku z tym komórki macierzyste będą hodowane w dojrzałych typach komórek, takich jak komórki serca, wątroby lub mózgu, a następnie wystawiane na działanie nowych leków i/lub potencjalnych zagrożeń środowiskowych w celu rejestracji możliwych skutków ubocznych. Na przykład, neuronalne komórki macierzyste będą wykorzystywane do badania choroby Alzheimera i badań przesiewowych inhibitorów beta-amyloidu.

W rzeczywistości proces testowania leków trwa lata i kosztuje miliony dolarów. W Stanach Zjednoczonych nowy lek musi przejść cztery etapy, zanim trafi na rynek: odkrycie i rozwój, badania przedkliniczne, badania kliniczne oraz ocenę FDA. Ponadto, średni czas potrzebny na przejście leku przez poszczególne etapy rozwoju i uzyskanie zgody Europejskiej Agencji Leków (EMA) lub Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) wynosi 10 lat.

W dłuższej perspektywie komórki macierzyste otwierają nowe możliwości spersonalizowanej terapii lekowej. Tworząc indywidualne modele chorób z wykorzystaniem komórek macierzystych pacjenta, naukowcy i pracownicy służby zdrowia będą mogli przewidywać, jak każdy pacjent zareaguje na dany lek, zwiększając skuteczność leczenia i skracając czas rekonwalescencji.

Źródło: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html