Согласно отчету об исследовании, недавно опубликованному в журнале Nature Medicine, экспериментальный препарат на основе антител, разработанный компанией Jasper Therapeutics, проложил путь детям, нуждающимся в трансплантации стволовых клеток, чтобы избежать чрезвычайно токсичных схем химиотерапии и лучевой терапии.
При трансплантации костного мозга первым шагом всегда является «очищение» пораженного костного мозга с помощью химиотерапии или лучевой терапии — процедуры, которая вызывает ряд серьезных побочных эффектов, таких как тошнота, выпадение волос, иммунодефицит, а также оставляет долгосрочные последствия, такие как бесплодие, поражение печени и почек.
Однако исследование показало, что антитело-препарат бриквилимаб не вызывает токсичности. Брикилимаб воздействует на CD117 — белок, локализующийся на стволовых клетках крови и контролирующий их развитие.
Испытание проводилось в Стэнфордской медицинской школе (Калифорния, США) с участием трёх детей с анемией Фанкони — редким генетическим заболеванием. Каждому ребёнку потребовалась всего одна инфузия бриквилимаба за 12 дней до трансплантации стволовых клеток.
Результаты показали, что через 30 дней здоровые клетки донора покрыли практически весь костный мозг детей. Изначально исследовательская группа ставила себе целью достичь лишь 1% покрытия, то есть 1% клеток в костном мозге были получены от донора. Однако два года спустя тесты показали, что у всех троих детей почти 100% клеток донора, и они по-прежнему здоровы.
Примечательно, что во всех трёх случаях стволовые клетки были получены от родителей пациента. Это невозможно, поскольку родители часто не полностью соответствуют генетически своему ребёнку, что может легко привести к отторжению трансплантата.
Чтобы преодолеть эту проблему, ученые удалили иммунные клетки из донорского костного мозга, чтобы избежать риска атаки организма реципиента на трансплантированные клетки.
В настоящее время группа проводит испытания средней стадии среди большего количества детей с анемией Фанкони и планирует испытать препарат при других генетических заболеваниях, требующих трансплантации костного мозга.
Тем временем другая исследовательская группа из Медицинской школы Стэнфордского университета также проверяет возможность применения бриквилимаба у пожилых онкологических больных — тех, кто слишком слаб или имеет множество сопутствующих заболеваний, чтобы переносить полные дозы химиотерапии или лучевой терапии.
Источник: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp
Комментарий (0)