Behandling av synen med genterapi

SGGP 27 juli 2023 08:56

Tonåringen Antonio har återfått synen efter att ha levt i mörker i åratal tack vare ögondroppar för genterapi i USA.

Genterapi för synbehandling vid Bascom Palmer Eye Institute

Detta anses vara lovande nyheter för miljontals människor med ögonsjukdomar. Antonio föddes med en sällsynt genetisk sjukdom som orsakar blåsor över hela kroppen och ögonen. Sjukdomen drabbar cirka 3 000 personer världen över . Antonios tillstånd härrör från en mutation i en gen som producerar proteinet kollagen 7.

I augusti 2022 opererades Antonio sitt högra öga, och sedan genomförde Dr. Alfonso Sabater vid Bascom Palmer Eye Institute i USA en experimentell behandling med ögondroppar för genterapi baserad på en behandling som kallas Vyjuvek, som använder ett inaktiverat herpes simplexvirus för att skapa aktiva kopior av den genen. Denna serie ögondroppar godkändes av US Food and Drug Administration (FDA) för behandling efter två års forskning och tester.

Före behandlingen var Antonios ögon täckta av grumliga ärr. Efter behandling med ögondroppar för genterapi försvann ärren. Antonios syn i höger öga var 20/25. Hans vänstra öga hade en syn på nästan 20/50. Antonios hud förbättrades också efter att ha deltagit i den kliniska prövningen.

Källa: https://www.sggp.org.vn/dieu-tri-thi-luc-bang-lieu-phap-gene-post699156.html