การรักษาและยาที่มีราคาแพงที่สุดในโลก

การบำบัดและยาเหล่านี้มีราคาขายสูงมาก อันที่จริง ราคาของมันสูงมากจนไม่เพียงแต่เป็นความท้าทายต่อผู้ป่วยเท่านั้น แต่ยังรวมถึงระบบการดูแลสุขภาพและบริษัทประกันภัยด้วย ตามรายงานของนิตยสาร Scientific American

Những liệu pháp, thuốc điều trị bệnh đắt nhất thế giới- Ảnh 1. — Skysona คือการบำบัดด้วยยีนซึ่งมีค่าใช้จ่ายในการรักษาครั้งเดียว 3 ล้านเหรียญสหรัฐ ซึ่งช่วยชะลอความก้าวหน้าของโรคอะดรีโนลิวโคดิสโทรฟี (CALD)

การบำบัดและยาที่มีราคาแพงที่สุดในโลก ได้แก่:

สกายโซน่า

Skysona เป็นยีนบำบัดที่ล้ำสมัย มีค่าใช้จ่ายในการรักษาเพียงครั้งเดียว 3 ล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือประมาณ 73,000 ล้านดอง การบำบัดนี้พัฒนาโดยบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Bluebird Bio (สหรัฐอเมริกา) ซึ่งมีผลในการชะลอการลุกลามของโรคอะดรีโนลิวโคดิสโทรฟี (CALD)

CALD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาท การรักษาด้วย Skysona เกี่ยวข้องกับการดัดแปลงเซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยให้รวมยีน ALDP เข้าไปด้วย ซึ่งจะช่วยชะลอการลุกลามของโรคและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย การบำบัดนี้มีค่าใช้จ่ายสูงเนื่องจากต้นทุนการวิจัย พัฒนา และการผลิต

ซินเทโกล

ซินเทกโล (Zynteglo) เป็นยีนบำบัดแบบเวกเตอร์เลนติไวรัส ซึ่งพัฒนาโดยบริษัทบลูเบิร์ด ไบโอ ค่าใช้จ่ายในการรักษานี้สูงถึง 2.8 ล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือประมาณ 68,000 ล้านดองเวียดนาม สำหรับการรักษาหนึ่งครั้ง ผู้ป่วยที่ใช้ยานี้คือผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่ต้องรับการถ่ายเลือด (TDT) ซึ่งเป็นโรคทางเลือดที่พบได้ยาก ซึ่งผู้ป่วยจำเป็นต้องได้รับการถ่ายเลือดอย่างสม่ำเสมอตลอดชีวิตเพื่อให้มีชีวิตอยู่รอด

การบำบัดด้วย Zynteglo จะช่วยลดหรือแม้แต่ขจัดความจำเป็นในการถ่ายเลือด จึงทำให้คุณภาพชีวิตดีขึ้น รวมถึงลดภาระทางกายภาพและทางการเงินจากการถ่ายเลือดด้วย

โซลเกนส์มา

โซลเจนส์มาถือเป็นยีนบำบัดที่ปฏิวัติวงการสำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด SMA ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากในเด็ก ยานี้ได้รับการพัฒนาโดยโนวาร์ติส บริษัทยาสัญชาติสวิส และได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ในเดือนพฤษภาคม 2562

ค่าใช้จ่ายเฉลี่ยของการรักษานี้อยู่ที่ 2.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือประมาณ 5 หมื่นล้านดอง ยาโซลเจนส์มาออกฤทธิ์โดยการแทนที่ยีนที่บกพร่องหรือขาดหายไปในเซลล์ประสาทสั่งการมอเตอร์เซลล์ 1 (SMN1) ความผิดปกตินี้เองที่ทำให้เกิดโรค

โซกินวี่

Zokinvy ใช้รักษาโรค Hutchinson-Gilford progeria syndrome (HGPS) และโรค Laminopathies progeroid syndrome ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยมาก ซึ่งทำให้เด็กแก่ก่อนวัย

Zokinvy ได้รับการพัฒนาโดยบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Eiger BioPharmaceuticals (สหรัฐอเมริกา) ค่าใช้จ่ายในการรักษาด้วยวิธีนี้อยู่ที่ 1.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐต่อปี หรือประมาณ 25,000 ล้านดอง ข้อมูลจาก Scientific American ระบุว่ายานี้รับประทานทางปาก ซึ่งมีผลในการชะลอการลุกลามของโรคและช่วยยกระดับคุณภาพชีวิตของเด็ก

ลิงค์ที่มา