تُباع هذه العلاجات والأدوية بأسعار مرتفعة للغاية. في الواقع، تُشكّل أسعارها المرتفعة تحديًا ليس للمرضى فحسب، بل أيضًا لنظام الرعاية الصحية وشركات التأمين، وفقًا لمجلة ساينتفك أمريكان .
Skysona هو علاج جيني بتكلفة علاجية لمرة واحدة تبلغ 3 ملايين دولار أمريكي، والذي يعمل على إبطاء تطور مرض اعتلال الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ (CALD).
تشمل أغلى العلاجات والأدوية في العالم ما يلي:
سكايسونا
سكايسونا علاج جيني رائد، تبلغ تكلفته لمرة واحدة 3 ملايين دولار أمريكي، أي ما يعادل حوالي 73 مليار دونج فيتنامي. طورت شركة التكنولوجيا الحيوية "بلوبيرد بيو" (الولايات المتحدة الأمريكية) هذا العلاج، الذي يُبطئ تطور مرض ضمور الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ (CALD).
CALD هو اضطراب وراثي نادر يؤثر على الجهاز العصبي. يتضمن علاج Skysona تعديل الخلايا الجذعية للمريض لتشمل جين ALDP. يُبطئ هذا تطور المرض ويُحسّن نوعية حياة المصابين به. يُعدّ هذا العلاج مكلفًا نظرًا لتكاليف البحث والتطوير والتصنيع.
زينتيغلو
زينتيغلو هو علاج جيني بناقل فيروسي عدسي، طورته أيضًا شركة بلوبيرد بايو. تصل تكلفة هذا العلاج إلى 2.8 مليون دولار أمريكي، أي حوالي 68 مليار دونج فيتنامي، للعلاج الواحد. يستهدف هذا الدواء مرضى الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم (TDT)، وهو اضطراب دم نادر يتطلب نقل دم منتظمًا مدى الحياة للبقاء على قيد الحياة.
سوف يعمل علاج Zynteglo على تقليل أو حتى القضاء على الحاجة إلى عمليات نقل الدم، وبالتالي تحسين نوعية الحياة وكذلك العبء البدني والمالي لعمليات نقل الدم.
زولجينسما
يُعتبر زولجينسما علاجًا جينيًا ثوريًا لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو مرض وراثي نادر يصيب الأطفال. طوّرت شركة الأدوية السويسرية نوفارتس هذا الدواء، وحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مايو 2019.
يبلغ متوسط تكلفة هذا العلاج 2.1 مليون دولار أمريكي، أي ما يعادل حوالي 50 مليار دونج فيتنامي. يعمل زولجينسما عن طريق استبدال الجين المعيب أو المفقود في خلايا العصبون الحركي 1 (SMN1). وهذا الخلل هو ما يسبب المرض.
زوكينفي
يُستخدم زوكينفي لعلاج متلازمة هتشينسون-جيلفورد بروجيريا (HGPS) ومتلازمة لامينوباثيز بروجيريا. وهما مرضان وراثيان نادران للغاية يُسببان الشيخوخة المبكرة لدى الأطفال.
طُوِّر زوكينفي من قِبَل شركة إيجر بيوفارمسيوتيكالز (الولايات المتحدة الأمريكية) للتكنولوجيا الحيوية. تبلغ تكلفة العلاج بهذا العلاج 1.7 مليون دولار أمريكي سنويًا، أي ما يعادل حوالي 25 مليار دونج فيتنامي. يُؤخذ هذا الدواء عن طريق الفم، وله تأثير في تأخير تطور المرض وتحسين نوعية حياة الأطفال، وفقًا لمجلة ساينتفك أمريكان.
[إعلان 2]
رابط المصدر
تعليق (0)