درمان بینایی با استفاده از ژن درمانی

SGGP ۲۷/۰۷/۲۰۲۳ ۰۸:۵۶

آنتونیو نوجوان پس از سال‌ها زندگی در تاریکی، به لطف استفاده از قطره‌های چشمی ژن‌درمانی در ایالات متحده، بینایی خود را بازیافت.

درمان بینایی با استفاده از ژن درمانی در موسسه چشم پزشکی باسکام پالمر.

این خبر برای میلیون‌ها نفر مبتلا به بیماری‌های چشمی امیدوارکننده است. آنتونیو از بدو تولد از یک بیماری ژنتیکی نادر رنج می‌برد که باعث ایجاد تاول در سراسر بدن و چشمانش می‌شود. این بیماری تقریباً ۳۰۰۰ نفر را در سراسر جهان تحت تأثیر قرار می‌دهد. بیماری آنتونیو ناشی از جهش در ژنی است که پروتئین کلاژن ۷ را تولید می‌کند.

در آگوست ۲۰۲۲، آنتونیو تحت عمل جراحی چشم راست خود قرار گرفت. پس از آن، دکتر آلفونسو ساباتر در موسسه چشم باسکام پالمر در ایالات متحده، یک درمان آزمایشی با استفاده از قطره‌های چشمی اصلاح‌شده ژنی بر اساس درمانی به نام Vyjuvek انجام داد که از ویروس هرپس سیمپلکس غیرفعال برای ایجاد نسخه‌های کاربردی از ژن استفاده می‌کند. این خط از قطره‌های چشمی پس از دو سال تحقیق و آزمایش، توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) برای درمان تأیید شد.

قبل از درمان، هر دو کره چشم آنتونیو پوشیده از زخم‌های مات بود. پس از درمان با قطره‌های چشمی ژن‌درمانی، زخم‌ها ناپدید شدند. بینایی چشم راست آنتونیو به 20/25 و بینایی چشم چپ او تقریباً 20/50 رسید. پوست آنتونیو نیز پس از شرکت در آزمایش بالینی این درمان بهبود یافت.

منبع