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Aux États-Unis, l'adolescent Antonio a recouvré la vue après des années passées dans l'obscurité grâce à des gouttes oculaires de thérapie génique.
| Traitement de la vision par thérapie génique à l'Institut ophtalmologique Bascom Palmer |
C'est une nouvelle prometteuse pour des millions de personnes atteintes de maladies oculaires. Antonio est né avec une maladie génétique rare qui provoque l'apparition de cloques sur tout son corps et autour de ses yeux. Cette maladie touche environ 3 000 personnes dans le monde . L'affection d'Antonio est due à une mutation d'un gène codant pour la protéine collagène 7.
En août 2022, Antonio a subi une intervention chirurgicale à l'œil droit. Le Dr Alfonso Sabater, du Bascom Palmer Eye Institute aux États-Unis, a ensuite mené un traitement expérimental par collyre de thérapie génique, inspiré du Vyjuvek, qui utilise un virus de l'herpès simplex inactivé pour créer des copies actives du gène. Ce collyre a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) américaine après deux ans de recherche et d'essais cliniques.
Avant le traitement, les yeux d'Antonio étaient couverts de cicatrices opaques. Après l'instillation de gouttes ophtalmiques de thérapie génique, ces cicatrices ont disparu. L'acuité visuelle d'Antonio était de 20/25 à l'œil droit et de près de 20/50 à l'œil gauche. L'état de sa peau s'est également amélioré après sa participation à l'essai clinique.
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