एएफपी के अनुसार, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने 8 दिसंबर को दो जीन थेरेपी को मंजूरी दी, जिसमें लाइफजेनिया शामिल है, जो जीन को संपादित करने के लिए एक हानिरहित वायरस का उपयोग करता है; और कैसगेवी थेरेपी, जो सीआरआईएसपीआर तकनीक का उपयोग करती है, जिसने 2020 का नोबेल पुरस्कार जीता।
कैसगेवी, वर्टेक्स फ़ार्मास्युटिकल्स (अमेरिका) और क्रिस्पर थेरेप्यूटिक्स (स्विट्ज़रलैंड) के बीच एक सहयोग है। इस दवा का उपयोग सिकल सेल रोग और थैलेसीमिया से पीड़ित 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों के अस्थि मज्जा स्टेम कोशिकाओं में समस्याग्रस्त जीन को ठीक करने के लिए किया जाता है।
दोनों बीमारियाँ हीमोग्लोबिन जीन में त्रुटियों के कारण होती हैं। जीन थेरेपी उपचार लाखों डॉलर का हो सकता है और कई रोगियों की पहुँच से बाहर है, इसलिए वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स लागत को यथासंभव कम रखने के लिए काम कर रहा है।
यह कैसगेवी के लिए FDA की पहली मंजूरी है, इससे पहले पिछले महीने ब्रिटेन की मेडिसिन्स एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (MHRA) ने इस दवा को हरी झंडी दी थी।
तकनीशियन सिनसिनाटी चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल (यूएसए) की प्रयोगशाला में काम करते हैं, जहां जीन संपादन चिकित्सा का परीक्षण किया जाता है।
सिनसिनाटी चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल
एफडीए के सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के निदेशक पीटर मार्क्स ने कहा, "ये उपचार सिकल सेल रोग के लिए जीन थेरेपी के क्षेत्र में एक बड़ी प्रगति का प्रतिनिधित्व करते हैं। इन उत्पादों में सिकल सेल रोग से पीड़ित रोगियों के जीवन को बदलने की अपार क्षमता है।"
एएफपी के अनुसार, 100,000 से अधिक अमेरिकी, जिनमें से अधिकांश अश्वेत लोग हैं, सिकल सेल रोग से पीड़ित हैं, जो एक दर्दनाक और जीवन के लिए खतरा पैदा करने वाली बीमारी है, जिसका इलाज ढूंढने के लिए चिकित्सा पेशेवर संघर्ष कर रहे हैं।
अमेरिकी राष्ट्रपति जो बाइडेन ने भी ज़ोर देकर कहा कि 8 दिसंबर को FDA की घोषणा "अमेरिकी जीवन को बेहतर बनाने में चिकित्सा नवाचार की शक्ति को दर्शाती है।" श्री बाइडेन ने यह भी ज़ोर दिया: "मेरा प्रशासन दुर्लभ बीमारियों के इलाज के विकास में तेज़ी लाने के लिए काम करना जारी रखेगा, और उस चिकित्सा अनुसंधान और नवाचार का समर्थन करेगा जिसने इस सफलता को संभव बनाया है।"
एएफपी के अनुसार, वैज्ञानिक मस्तिष्क सहित बड़े अंगों में जीन को संपादित करने के तरीके भी विकसित कर रहे हैं, जिससे संभवतः मांसपेशीय दुर्विकास और हंटिंगटन रोग जैसी बीमारियों के इलाज का रास्ता साफ हो सकता है।
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