Súlyos immunhiányos lány újjáélesztése őssejt-transzplantációval

A 18 hónapos TL baba súlyos kombinált veleszületett immunhiányban szenvedett – a veleszületett immunrendellenességek legsúlyosabb formájában –, és egy kihívást jelentő csontvelő-őssejt-transzplantáción esett át, hogy újraélesszék.

A transzplantáció utáni időszakban a gyermekeket szorosan gondozzák és figyelemmel kísérik.

Kislánynál a veleszületett immunrendszeri rendellenesség legsúlyosabb formája diagnosztizálták

A születése után 4 hónappal súlyos betegségben szenvedő kislány, TL (18 hónapos, Hai Phongban ) tüdőgyulladásos rohamokat kezdett tapasztalni, ami miatt hosszú távú kórházi kezelésre szorult. A gyermek immunrendszere folyamatosan súlyos problémákkal küzdött, például a tuberkulózis elleni oltás utáni duzzadt hónalji nyirokcsomók szövődményeivel.

2024 augusztusában a család a gyermeket a Nemzeti Gyermekkórházba vitte kivizsgálásra, ahol alapos immunológiai és genetikai vizsgálatokat végeztek rajta. Az eredmények megállapították, hogy a gyermek súlyos, kombinált veleszületett immunhiányban szenved egy ritka génmutáció miatt.

Dr. Nguyen Thi Van Anh, a Nemzeti Gyermekkórház Immunológiai-Allergia-Artritisz Osztályának helyettes vezetője elmondta, hogy a TL a veleszületett immunrendellenesség legsúlyosabb formájával, az Omenn-szindrómával küzd, amely egyszerre jár együtt súlyos limfocitasejt-hiányossággal, ami a gyermeket fogékonnyá teszi a súlyos fertőzésekre, és a szervezet autoinflammatorikus reakciójával, ami a gyermek testszerte vörös bőrelváltozásokat, szervkárosodást és tartós májenzim-emelkedést okoz.

Az elkülönítési intézkedések és a baktériumok, gombák, tuberkulózis és vírusok elleni antibiotikumok alkalmazása mellett a gyermekeknek immunszuppresszánsokat is kell szedniük az autoinflammatorikus reakciók csökkentése érdekében. Ezért sürgősen elő kell készíteni a gyermek akut hematopoietikus őssejt-transzplantációját. Ez egy rendkívül fontos intézkedés, amely segíthet a gyermek immunrendszerének teljes felépülésében.

TL most már úgy élvezheti a játékot és a mosolygást, mint egy egészséges gyerek.

A Dr. Cao Viet Tung, a Nemzeti Gyermekkórház igazgatóhelyettese által vezetett kórházi konzultációt követően az orvosok úgy döntöttek, hogy a vérképző őssejt-transzplantáció a sürgős megoldás TL életének megmentésére. Ez a kezelési szakasz azonban rendkívül stresszes volt, mivel a gyermek súlyos fertőzésben és májkárosodásban szenvedett, amely leküzdhetetlennek tűnt.

Az orvosok elszántságának, számos konzultációnak, az immunológia, a légzőszervi, a hepatobiliáris, az újraélesztési és az őssejt-vizsgálatok multidiszciplináris koordinációjának köszönhetően 2025 júliusára a gyermek általános állapota stabilabbá vált, és készen állt az őssejt-transzplantációra.

A gyermekek őssejt-transzplantációjának kihívásainak leküzdése

Dr. Nguyen Ngoc Quynh Le, a Nemzeti Gyermekkórház Őssejtközpontjának Őssejt-transzplantációs Osztályának vezetője elmondta, hogy a kisgyermekeknél végzett őssejt-transzplantációs eljárás különösen bonyolult. Először is, a betegnek egy speciális kémiai kezelési rend szerinti kondicionáló fázison kell átesnie, hogy eltávolítsák az összes régi csontvelőt és megakadályozzák a kilökődést.

Az 1 év alatti gyermekek számára a kemoterápia nagyon nehéz, mivel a testük éretlen, rosszul tolerálja a gyógyszert, és nagy a szövődmények kockázata.

Az Őssejtközpontban a beteg nővérétől vett csontvelőt modern berendezésrendszerrel dolgozzák fel, szigorú steril eljárásokat biztosítva. Ez a folyamat nagyon sürgősen zajlik, és kevesebb mint egy órán belül a minősített őssejtek készen állnak a beteg szervezetébe történő bejuttatásra.

Dr. Nguyen Ngoc Quynh Le, aki közvetlenül végezte a transzplantációt, elmondta, hogy a kisgyermekek őssejt-transzplantációja hatalmas kihívást jelent, különösen a nagyon súlyos fertőzésekben, például a TL-hez hasonló gyermekek esetében, mivel nemcsak modern technikákat igényel, hanem a különböző szakterületek – légzésélesztés, táplálás, fertőzéskontroll, vérátömlesztés és immunológia – közötti szoros koordinációt is. A transzplantációs szobában minden lépésnek abszolút precíznek kell lennie a gyermek biztonsága érdekében.

A transzplantáció után TL-t teljesen steril szobában kezelték, intravénásan táplálták, új generációs kilökődésgátló gyógyszereket alkalmaztak, és szoros megfigyelés alatt álltak, napi hematológiai és immunológiai vizsgálatokkal.

Voltak időszakok, amikor a gyermek súlyos tüdőgyulladásban és vérfertőzésben szenvedett, és invazív gépi lélegeztetésre volt szükség, valamint számos erős antibiotikumot kellett adni neki a fertőzés kontrollálása érdekében. Az orvosi csapat fáradhatatlan erőfeszítéseinek és elszántságának köszönhetően azonban az ellátás és az újraélesztés során TL új csontvelősejtjei fejlődtek ki, vérparaméterei stabilizálódtak, és új immunrendszer alakult ki.

TL eddig képes önállóan lélegezni, szoptatni, nevetni és játszani, mint egy egészséges baba, és már kiengedték a kórházból. Az orvos pozitívnak értékelte a baba prognózisát, miután visszatért a mindennapi életbe, a gyermek teljesen normálisan fejlődhet, mint bármely más gyermek.

Az Őssejtközpont vezetői és orvosai boldogan búcsúztatták a beteget a kórházból.

Meghatódva látva, hogy gyermeke legyőzi a krízist és újra egészségessé válik, TL édesanyja elszorult a szája, és elmondta, hogy ezt a boldogságot szavakkal nem lehet kifejezni. „Az orvosok visszaadták a családomat a halál kezéből. Az, hogy a gyermek újra játszhat és nevethet, felbecsülhetetlen ajándék. Családunk nagyon hálás a kórház igazgatótanácsának, az Őssejtközpont orvosainak és az Immunológiai-Allergia-Artritisz Osztály orvosainak, akik közel egy éven át mindig elkísérték és segítették gyermekemet és családomat” – mondta meghatódva a beteg édesanyja.

A veleszületett immunhiányos betegségek egyre növekvő előfordulásával a gyermekeknél, amelyek nagy részét nem észlelik és nem kezelik azonnal, TL története bizonyítja a korai diagnózis fontosságát és az őssejt-transzplantáció fejlődését az orvostudományban.

THIEN BÁRÁNY

Forrás: https://nhandan.vn/hoi-sinh-su-song-cho-be-gai-mac-suy-giam-mien-dich-nang-bang-ghep-te-bao-goc-post912770.html