Bahan baku yang mahal, produksi yang rumit, dan model yang sulit ditiru membuat Zolgensma, obat untuk mengobati atrofi otot tulang belakang, dihargai $2,1 juta (VND50 miliar) per dosis.
Obat sekali seumur hidup ini mengobati atrofi otot tulang belakang (SMA), kelainan genetik yang menyebabkan penyusutan dan kelemahan otot. Dikembangkan oleh AveXis, anak perusahaan farmasi AS Novartis, obat ini disebut-sebut sebagai yang termahal di dunia saat diluncurkan. Beberapa perusahaan asuransi tidak menanggung biaya obat ini karena harganya yang mahal. Perusahaan asuransi lainnya memiliki persyaratan ketat untuk membatasi jumlah pasien yang memenuhi syarat untuk mendapatkan obat ini.
Tujuh anak Vietnam dengan atrofi otot tulang belakang telah diberikan obat gratis oleh AveXis melalui program lotere yang diadakan dua kali sebulan.
Efektivitas pengobatan terobosan
Menurut para ahli, untuk memahami mengapa satu dosis Zolgensma berharga hampir 50 miliar VND, kita perlu memahami bagaimana dan mengapa obat ini diciptakan. Zolgensma termasuk dalam kelompok obat yang dipersonalisasi, yang menargetkan masalah spesifik yang disebabkan oleh kode genetik pasien. Dengan demikian, metode pengobatan penyakit ini jauh lebih efektif daripada metode tradisional yang populer dan tersedia bagi banyak pasien.
Zolgensma pada dasarnya adalah sejenis terapi gen. Obat ini menggantikan gen SMN1 yang rusak pada penderita atrofi otot tulang belakang dengan salinan baru yang berfungsi normal.
Namun, memasukkan salinan sehat ini ke dalam sel tidaklah mudah. Gen baru tersebut harus ditempatkan di dalam vektor virus, yang disebut adenovirus 9 (AAV9). Para ilmuwan menghilangkan sebagian DNA virus tersebut agar tidak menyebabkan penyakit pada manusia. Setelah dimasukkan ke dalam tubuh melalui infus intravena, vektor virus tersebut bergerak ke dalam sel, membawa gen baru yang sehat untuk menggantikan gen yang rusak.
Obat ini juga mengandung bahan aktif onasemnogene abeparvovec, yang membantu memulihkan gen dan menghasilkan protein untuk pergerakan otot dan fungsi saraf. Setelah Zolgensma diperkenalkan, sekitar 80 anak di Inggris dipulangkan dari kondisi kritis setiap tahunnya.
Produsen Novartis mengatakan Zolgensma mahal karena "mengubah kehidupan keluarga yang terdampak penyakit mematikan secara drastis." Setiap tahun, lebih dari 60.000 anak di seluruh dunia didiagnosis menderita atrofi otot tulang belakang. Sejak diluncurkan, Zolgensma telah disetujui oleh sekitar 38 negara, dengan lebih dari 1.000 anak telah menggunakan obat tersebut.
Kepala eksekutif Novartis Vas Narasimhan berpendapat bahwa terapi gen merupakan terobosan medis, menawarkan harapan untuk menyembuhkan penyakit genetik yang mematikan hanya dengan satu dosis.
Obat Zolgensma berharga 2,1 juta dolar AS. Foto: Novartis
Model produksi yang sulit direplikasi
Meskipun terapi gen merupakan pilihan yang menjanjikan untuk mengobati banyak penyakit, proses pembuatan obatnya sulit. Tidak seperti pengobatan antibodi, yang memungkinkan pembuatan dan perluasan lini sel, terapi gen sulit ditingkatkan skalanya dan sangat mahal untuk diproduksi.
Masalahnya terletak pada biologi, karena vektor AAV9 asli adalah virus yang ingin membunuh sel. Setelah DNA dihilangkan dan diganti, virus tersebut aman untuk dimasukkan ke dalam sel manusia. Namun, proses untuk mencapai tahap ini sangat mahal.
Perusahaan-perusahaan berlomba mengembangkan dan memasarkan obat-obatan baru. Namun, mereka tidak meluangkan banyak waktu untuk mengoptimalkan proses manufaktur. Akibatnya, obat-obatan dipasarkan secara terburu-buru dengan biaya tinggi.
"Saat ini, dunia tidak memiliki kapasitas dan proses manufaktur yang memadai untuk memproduksi obat bagi penyakit langka atau sangat langka. Untuk terapi gen, bahan baku yang sangat mahal harus dibeli. Oleh karena itu, kemampuan untuk meningkatkan skala dan mengoperasikan model ini sangat terbatas," jelas Eric Hobbs, CEO Berkeley Lights.
Zolgensma saat ini merupakan obat paten yang diproduksi oleh Novartis, tanpa versi biosimilar yang tersedia - obat yang serupa dalam kualitas, keamanan, dan efektivitas klinis dengan produk asli.
Zolgensma juga dianggap sebagai obat biologis, artinya terbuat dari sel hidup. Oleh karena itu, para ilmuwan tidak dapat membuat salinan persis dari obat-obatan ini.
Alternatif untuk Zolgensma adalah Spinraza, yang diminum empat kali setahun seumur hidup. Harga jual obat ini adalah $750.000 untuk tahun pertama dan $350.000 setiap tahun setelahnya, atau sekitar $4 juta selama 10 tahun.
Kelompok nirlaba Institute for Clinical Economic Review memperkirakan bahwa harga wajar untuk terapi gen baru adalah antara $1,2 juta dan $2,1 juta.
Thuc Linh (Menurut Forbes, Guardian, Healthline )
[iklan_2]
Tautan sumber
Komentar (0)