Le terapie e i farmaci più costosi al mondo.

Queste terapie e trattamenti vengono venduti a prezzi altissimi. Anzi, secondo la rivista Scientific American , i loro prezzi sono talmente esorbitanti da rappresentare una sfida non solo per i pazienti, ma anche per il sistema sanitario e le compagnie assicurative.

Skysona è una terapia genica dal costo una tantum di 3 milioni di dollari che rallenta la progressione della leucocitosi adrenocorticotropa cerebrale (CALD).

Alcune delle terapie e dei farmaci più costosi al mondo includono:

Skysona

Skysona è una terapia genica rivoluzionaria il cui costo per singolo trattamento è di 3 milioni di dollari USA, pari a circa 73 miliardi di dong vietnamiti. Sviluppata dall'azienda biotecnologica Bluebird Bio (USA), questa terapia rallenta la progressione della leucoplachia adrenocorticotropa cerebrale (CALD).

La CALD è una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. La terapia Skysona modifica le cellule staminali del paziente per introdurre il gene ALDP. Questo rallenta la progressione della malattia e migliora la qualità della vita delle persone colpite. L'elevato costo di questa terapia è dovuto alle spese di ricerca, sviluppo e produzione.

Zynteglo

Zynteglo è una terapia genica basata su un vettore lentivirale, sviluppata anch'essa da Bluebird Bio. Il costo di questa terapia può arrivare fino a 2,8 milioni di dollari USA, pari a circa 68 miliardi di dong vietnamiti, per trattamento. Il farmaco è destinato ai pazienti affetti da talassemia trasfusione-dipendente (TDT), una rara malattia del sangue che richiede trasfusioni di sangue regolari e continue per tutta la vita per poter sopravvivere.

La terapia con Zynteglo contribuirà a ridurre, o addirittura eliminare, la necessità di trasfusioni di sangue, migliorando così la qualità della vita e alleviando il peso fisico e finanziario delle trasfusioni stesse.

Zolgensma

Zolgensma è considerata una terapia genica rivoluzionaria per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), una rara malattia genetica infantile. Il farmaco è stato sviluppato da Novartis (Svizzera) e approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel maggio 2019.

Il costo medio di questo trattamento è di 2,1 milioni di dollari, pari a circa 50 miliardi di dong vietnamiti. Zolgensma agisce sostituendo i geni difettosi o mancanti nel gene SMN1 (survival motor neurons 1). Questa anomalia è la causa della malattia.

Zokinvy

Zokinvy è utilizzato per il trattamento della sindrome di Hutchinson-Gilford (HGPS) e delle laminopatie progeroidi. Si tratta di malattie genetiche estremamente rare che causano un invecchiamento precoce nei bambini.

Zokinvy è stato sviluppato dall'azienda biotecnologica Eiger BioPharmaceuticals (USA). Il costo del trattamento con questa terapia è di 1,7 milioni di dollari all'anno, pari a circa 25 miliardi di dong vietnamiti. Il farmaco viene assunto per via orale e agisce rallentando la progressione della malattia e migliorando la qualità della vita dei pazienti pediatrici, secondo quanto riportato da Scientific American.

Link alla fonte: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm