ទារកសង្គ្រោះដោយថ្នាំថ្លៃបំផុតក្នុងលោក

Tuan Kiet អាយុ 11 ខែមានជម្ងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងដ៏កម្រ ហើយកំពុងត្រូវបានព្យាបាលដោយការព្យាបាលដោយហ្សែនដែលមានតម្លៃ 50 ពាន់លានដុងដែលត្រូវបានគេចាត់ទុកថាជាថ្នាំថ្លៃបំផុត នៅក្នុងពិភពលោក ។

នៅអាយុ 3 ខែ កុមារា Tuan Kiet មកពី Bac Ninh បានបង្ហាញសញ្ញានៃភាពទន់ខ្សោយនៃសាច់ដុំ ហើយត្រូវបានឪពុកម្តាយរបស់គាត់បញ្ជូនទៅមន្ទីរពេទ្យកុមារជាតិ ដែលបានធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថាគាត់មានសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង។ បងប្រុសរបស់គាត់ឈ្មោះ វៀត អាញ់ ដែលជិះរទេះរុញអស់រយៈពេល 18 ឆ្នាំក៏មានជំងឺនេះដែរ។

ជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង គឺជាជំងឺហ្សែនដែលបង្កើតឡើងវិញដោយស្វ័យប្រវត្តដែលបណ្តាលឱ្យមានការចុះខ្សោយនៃម៉ូទ័រ និងការស្លាប់មុនអាយុដោយសារការខ្វិននៃសាច់ដុំផ្លូវដង្ហើម ជាពិសេសចំពោះកុមារតូចៗ។ កុមារដែលមានជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងប្រភេទទី 1 (ប្រភេទធម្មតា) រស់នៅបានត្រឹមតែ 2 ឆ្នាំប៉ុណ្ណោះ។

អ្នកស្រី Hanh ម្តាយរបស់ Tuan Kiet និង Viet Anh បាននិយាយថា កូនទាំងពីរមានរោគសញ្ញានៃជើងតូចជាងខ្លួន ប៉ុន្តែ Viet Anh មិនអាចអង្គុយបានឡើយ ទោះបីជាគាត់មានអាយុ ៨ ខែក៏ដោយ។ ម្តាយបានយកកូនទៅមន្ទីរពេទ្យអាហារូបត្ថម្ភដើម្បីពិនិត្យ គ្រូពេទ្យបានកំណត់ថាគាត់ខ្វះជាតិកាល់ស្យូម ហើយបានឱ្យគាត់លេបថ្នាំជាច្រើនមុខ ប៉ុន្តែមិនមានការវិវត្តន៍អ្វីឡើយ។ បន្ទាប់ពីនោះមក ក្មេងប្រុសនេះត្រូវបានគេធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថាមានសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង ដែលអាចព្យាបាលបានតែជាមួយនឹងការព្យាបាលដោយចលនាប៉ុណ្ណោះ ព្រោះមិនមានការព្យាបាលសម្រាប់ជំងឺនេះក្នុងឆ្នាំ ២០០៧។

ជាសំណាងល្អនៅឆ្នាំ 2019 គ្រូពេទ្យជុំវិញពិភពលោកកំពុងប្រើវិធីសាស្ត្រជំនួសហ្សែនដែលហៅថា Zolgensma ប៉ុន្តែសម្រាប់តែកុមារអាយុក្រោម 2 ឆ្នាំប៉ុណ្ណោះ។ ថ្នាំនេះត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយ AveXis ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធ Novartis ហើយមានតម្លៃ 2.1 លានដុល្លារ (ប្រហែល 48.6 ពាន់លានដុង) ក្នុងមួយដូស ដែលជាតម្លៃថ្លៃបំផុតនៅលើពិភពលោកនៅពេលចាប់ផ្តើមដំណើរការ។

ទារកសង្គ្រោះដោយថ្នាំថ្លៃបំផុតក្នុងលោក

Zolgensma គឺមិនគិតថ្លៃសម្រាប់អ្នកជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងដែលមានអាយុក្រោម 2 ឆ្នាំ។ រូបថត៖ ផ្តល់ដោយមន្ទីរពេទ្យ

Zolgensma ជួយកុមារឱ្យដកដង្ហើមដោយគ្មានម៉ាស៊ីន អង្គុយឡើង វារ និងដើរដោយគ្រាន់តែប្រើទឹកតែមួយប៉ុណ្ណោះ។ ទិន្នន័យចុងក្រោយបំផុតបង្ហាញថា Zolgensma ជួយកុមារដែលមានជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងប្រភេទ 1 ឱ្យប្រសើរឡើងនូវមុខងារម៉ូទ័រយ៉ាងឆាប់រហ័ស និងប្រកបដោយនិរន្តរភាព និងពន្យារអាយុជីវិត។

វេជ្ជបណ្ឌិត Nguyen Ngoc Khanh នាយករងនៃមជ្ឈមណ្ឌល Endocrinology - Metabolism - Genetics - Molecular Therapy បាននិយាយកាលពីថ្ងៃទី 15 ឧសភាថា "ថ្នាំនេះមានតម្លៃដល់ទៅ 50 ពាន់លាន ប្រើម្តងក្នុងមួយជីវិត យន្តការនៃសកម្មភាពគឺដើម្បីជំនួសហ្សែនដែលមានជម្ងឺ នាំហ្សែនធម្មតាចូលទៅក្នុងខួរឆ្អឹងខ្នង" ។

ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ អរគុណចំពោះការចូលរួមក្នុងកម្មវិធីពង្រីកលទ្ធភាពព្យាបាល Novartis រៀងរាល់ពីរសប្តាហ៍ មន្ទីរពេទ្យកុមារជាតិបញ្ជូនលេខកូដអ្នកជំងឺទៅ AveXis ដើម្បីចូលរួមក្នុងការចាប់រង្វាន់ ដោយស្វែងរកឱកាសដើម្បី "ឈ្នះ" ថ្នាំថ្លៃបំផុតរបស់ពិភពលោក។

បួនខែក្រោយពីលទ្ធផលឆ្នោតត្រូវបានគេនាំយកទៅប្រទេសវៀតណាម។ បន្ទាប់មក ក្រុមការងារបានចាត់ចែងវាទៅកាន់ទីក្រុង Tuan Kiet រយៈពេលមួយម៉ោង ក្រោមការត្រួតពិនិត្យពីបុគ្គលិក ពេទ្យ រាប់សិបនាក់។

សាស្ត្រាចារ្យរង លោកវេជ្ជបណ្ឌិត Vu Chi Dung នាយកមជ្ឈមណ្ឌល Endocrinology - Metabolism - Genetics - Molecular Therapy បាននិយាយថា "យើងត្រូវគណនាយ៉ាងប្រុងប្រយ័ត្ននៅពេលផ្តល់ថ្នាំដល់រាងកាយរបស់កុមារ ពីព្រោះការធ្វេសប្រហែសមួយនាទីមិនត្រឹមតែអាចប៉ះពាល់ដល់សុខភាពរបស់កុមារប៉ុណ្ណោះទេ ប៉ុន្តែថែមទាំងធ្វើឱ្យការប្រើប្រាស់ថ្នាំតែមួយដងមិនមានប្រសិទ្ធភាពទៀតផង។

លើសពីនេះ Zolgensma គឺជាថ្នាំដ៏កម្រ ដែលបច្ចុប្បន្នមានអាជ្ញាប័ណ្ណសម្រាប់ចរាចរតែក្នុងសហរដ្ឋអាមេរិក កាណាដា ជប៉ុន និងសហភាពអឺរ៉ុប មិនទាន់ត្រូវបានអនុម័តក្នុងប្រទេសវៀតណាមនៅឡើយ ដូច្នេះការធ្វើដំណើររបស់ឱសថទៅកាន់កុមារត្រូវឆ្លងកាត់ដំណាក់កាលដ៏ស្មុគស្មាញជាច្រើន។ ជាពិសេស Zolgensma មានអាយុត្រឹមតែ 2 សប្តាហ៍ប៉ុណ្ណោះចាប់ពីពេលវេចខ្ចប់ ដូច្នេះគ្រូពេទ្យត្រូវតែធានាថាមិនមានបញ្ហាអ្វីកើតឡើង ទើបឱសថមកដល់ប្រទេសវៀតណាមទាន់ពេលវេលា។

បន្ទាប់ពីទទួលបានថ្នាំ លោក Tuan Kiet ត្រូវបានចេញវេជ្ជបញ្ជាឱ្យធ្វើលំហាត់ស្តារឡើងវិញ ដើម្បីពង្រឹងសាច់ដុំ និងដកដង្ហើម។ កន្លះឆ្នាំក្រោយមក ចលនារបស់អ្នកជំងឺមានភាពប្រសើរឡើងគួរឱ្យកត់សម្គាល់ គាត់អាចអង្គុយតែម្នាក់ឯង យោលជើង និងរុញខ្លួនគាត់ក្នុងអង្រឹង។ សញ្ញានៃការដាច់សាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងបានបាត់ទាំងស្រុង ដោយបើកទំព័រថ្មីក្នុងជីវិតរបស់កុមារ។

ក្រៅពីទួន គៀត ក្នុងឆ្នាំ២០២២ និង២០២៣ កុមារ៦នាក់មានសំណាងបានទទួលថ្នាំ។ បច្ចុប្បន្ន មន្ទីរពេទ្យកុមារជាតិ មានកុមារចំនួន ១៤ នាក់ ដែលមានជំងឺសរសៃពួរឆ្អឹងខ្នង រង់ចាំទទួលថ្នាំ ហើយកំពុងទទួលការព្យាបាលតាមរោគសញ្ញា ដើម្បីថែទាំ និងឧបត្ថម្ភ។ លោកវេជ្ជបណ្ឌិត Khanh មានប្រសាសន៍ថា អត្រាជោគជ័យកម្រមានណាស់ ព្រោះក្នុងមួយឆ្នាំៗ កម្មវិធីនេះផ្តល់តែ ៥០ដបប៉ុណ្ណោះ ប៉ុន្តែមានកុមារជាច្រើនប្រទេសចូលរួម។

យោងតាមលោកវេជ្ជបណ្ឌិត Khanh 80% នៃជំងឺកម្រគឺបណ្តាលមកពីហ្សែនដែលលេចឡើងដំបូងបំផុតដែលក្នុងនោះ 50-75% លេចឡើងក្នុងទារកទើបនឹងកើតដល់អាយុ 2 ឆ្នាំ។ បន្ថែមពីលើក្រុមដែលមានជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង មន្ទីរពេទ្យកុមារជាតិក៏ព្យាបាលកុមារដែលមានជំងឺកម្រផ្សេងទៀតដូចជា Pompe ជាមួយនឹងអត្រានៃឧប្បត្តិហេតុ 1/40,000 ដែលបណ្តាលឱ្យមានការកើនឡើងនៃសាច់ដុំបេះដូងដែលនាំឱ្យមានជំងឺខ្សោយបេះដូង។ hyperplasia ពីកំណើត; ភាពស៊ាំចុះខ្សោយពីកំណើត...

ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ ថ្នាំសម្រាប់ព្យាបាលជំងឺក្រុមនេះគឺកម្រណាស់ សូម្បីតែមិនមានក៏ដោយ។ ប្រភេទមួយចំនួនដូចជា ការព្យាបាលដោយជំនួសអង់ស៊ីមម៉ូលេគុល ការជំនួសហ្សែនមានតម្លៃថ្លៃណាស់ រហូតដល់រាប់សិបពាន់លានដុងក្នុងមួយដូស គ្រួសារភាគច្រើនមិនអាចចូលប្រើបានទេ។

លោកវេជ្ជបណ្ឌិត ខាន់ បានមានប្រសាសន៍ថា “លើសពីនេះ ពេលនាំចូលថ្នាំណាមួយមានដំណើរការដាច់ដោយឡែក ដូច្នេះកុមារត្រូវរង់ចាំ ខ្លះត្រូវរង់ចាំថ្នាំមួយឆ្នាំ សុខភាពពួកគេកាន់តែយ៉ាប់យ៉ឺន ហើយពួកគេបាត់បង់ឱកាសក្នុងការព្យាបាល”។

ចំពោះថ្នាំកម្រ ក្រសួងសុខាភិបាលបានបង្កើតបញ្ជីឱសថដែលខ្វះខាត និងមានហានិភ័យនៃការខ្វះខាត ដើម្បីធានាឱ្យបានសកម្មនូវការផ្គត់ផ្គង់ថ្នាំទាំងនេះ។ ក្រសួងក៏បានស្នើឱ្យផ្តល់អាជ្ញាប័ណ្ណនាំចូលឱសថក្នុងបញ្ជីកម្រ ទោះបីជាមិនមានវិញ្ញាបនបត្រចុះបញ្ជីចរាចរ និងមិនបំពេញតម្រូវការព្យាបាល នៃកន្លែងពិនិត្យ និងព្យាបាលជំងឺក៏ដោយ។ អនុញ្ញាតឱ្យផ្ទេរថ្នាំទាំងនេះរវាងកន្លែងពិនិត្យសុខភាព និងកន្លែងព្យាបាល។ ដំណើរការអនុម័ត និងការវាយតម្លៃក៏ត្រូវបានផ្តល់អាទិភាព លឿន និងទទួលយកកម្មវិធី បើទោះបីជាទិន្នន័យមិនពេញលេញស្របតាមបទប្បញ្ញត្តិក៏ដោយ។

នេះបើតាម Thuy Quynh/VnExpress

ប្រភព