Hvorfor koster legemidlet for behandling av spinal muskelatrofi 50 milliarder dong per dose?

Dyre råvarer, kompleks produksjon og en vanskelig å replikere modell betyr at Zolgensma, et legemiddel for behandling av spinal muskelatrofi, er priset til 2,1 millioner dollar (50 milliarder VND) per dose.

Dette legemidlet, som bare får én gang i livet, behandler spinal muskelatrofi (SMA), en genetisk lidelse som forårsaker muskelsvinn og svakhet. Legemidlet ble utviklet av AveXis, et datterselskap av det amerikanske legemiddelselskapet Novartis, og ble sagt å være det dyreste i verden på lanseringstidspunktet. Noen forsikringsselskaper dekket ikke legemidlet på grunn av den høye prisen. Andre hadde strenge krav for å begrense antallet pasienter som var kvalifisert for legemidlet.

Syv vietnamesiske barn med spinal muskelatrofi har fått gratis medisin av AveXis gjennom et lotteriprogram som arrangeres to ganger i måneden.

Gjennombrudd i behandlingseffektivitet

Ifølge eksperter er det nødvendig å forstå hvordan og hvorfor dette legemidlet ble laget for å forstå hvorfor en dose Zolgensma koster nesten 50 milliarder dong. Zolgensma tilhører gruppen av persontilpassede legemidler, som er rettet mot spesifikke problemer forårsaket av pasientens genetiske kode. Dermed er denne metoden for å behandle sykdommen mye mer effektiv enn tradisjonelle metoder, som er populære og tilgjengelige for mange pasienter.

Zolgensma er i hovedsak en type genterapi. Legemidlet erstatter det defekte SMN1-genet hos personer med spinal muskelatrofi med en ny, normalt fungerende kopi.

Men det er ikke lett å få denne sunne kopien inn i cellene. Det nye genet må plasseres i en virusvektor, kalt adenovirus 9 (AAV9). Forskere fjerner noe av virusets DNA slik at det ikke kan forårsake sykdom hos mennesker. Når virusvektoren er introdusert i kroppen via intravenøs infusjon, reiser den til cellene og bærer det nye, sunne genet for å erstatte det defekte genet.

Legemidlet inneholder også den aktive ingrediensen onasemnogen abeparvovec, som bidrar til å gjenopprette gener og produsere proteiner for muskelbevegelse og nervefunksjon. Etter at Zolgensma ble introdusert, ble omtrent 80 barn i Storbritannia utskrevet fra kritisk tilstand hvert år.

Produsenten Novartis sa at Zolgensma er dyrt fordi det «dramatisk forandrer livene til familier som er rammet av en ødeleggende sykdom». Hvert år får mer enn 60 000 barn over hele verden diagnosen spinal muskelatrofi. Siden lanseringen har Zolgensma blitt godkjent av omtrent 38 land, med mer enn 1000 barn som bruker legemidlet.

Novartis-sjef Vas Narasimhan hevder at genterapi representerer et medisinsk gjennombrudd, og gir håp om å kurere dødelige genetiske sykdommer med bare én dose.

Zolgensma-legemidlet koster 2,1 millioner dollar. Foto: Novartis

Vanskelig å gjenskape produksjonsmodellen

Selv om genterapi er et lovende alternativ for behandling av mange sykdommer, er prosessen med å produsere legemidlene vanskelig. I motsetning til antistoffbehandlinger, som tillater opprettelse og utvidelse av cellelinjer, er genterapi vanskelig å skalere opp og svært dyr å produsere.

Problemet ligger i biologien, fordi den opprinnelige AAV9-vektoren er et virus som ønsker å drepe celler. Når DNA-et er fjernet og erstattet, er viruset trygt å introdusere i menneskeceller. Prosessen for å komme til dette stadiet er imidlertid ekstremt kostbar.

Selskaper har et kappløp om å utvikle og markedsføre nye legemidler. Men de bruker ikke mye tid på å optimalisere produksjonsprosessene sine. Som et resultat av dette blir legemidler raskt ut på markedet til høye kostnader.

«Akkurat nå har ikke verden kapasiteten eller produksjonsprosessene til å lage legemidler for sjeldne eller ekstremt sjeldne sykdommer. For genterapier må man kjøpe svært dyre råvarer. Så muligheten til å skalere opp og drifte denne modellen er svært begrenset», forklarer Eric Hobbs, administrerende direktør i Berkeley Lights.

Zolgensma er for tiden et proprietært legemiddel produsert av Novartis, uten noen biosimilar versjon tilgjengelig – et legemiddel som er likt i kvalitet, sikkerhet og klinisk effektivitet som det originale produktet.

Zolgensma regnes også som et biologisk legemiddel, som betyr at det er laget av levende celler. Så forskere kan ikke lage eksakte kopier av disse legemidlene.

Alternativet til Zolgensma er Spinraza, som tas fire ganger i året resten av livet. Legemidlets listepris er 750 000 dollar det første året og deretter 350 000 dollar hvert år, eller omtrent 4 millioner dollar over 10 år.

Den ideelle organisasjonen Institute for Clinical Economic Review anslår at den rettferdige prisen for nye genterapier er mellom 1,2 millioner og 2,1 millioner dollar.

Thuc Linh (ifølge Forbes, Guardian og Healthline )

Kildekobling: https://vnexpress.net/vi-sao-thuoc-chua-teo-co-tuy-gia-50-ty-dong-mot-lieu-4605923.html