SUA aprobă o terapie revoluționară de editare genetică

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat pe 8 decembrie două terapii genice, inclusiv Lyfgenia, care folosește un virus inofensiv pentru a edita gene; și terapia Casgevy, care folosește tehnologia CRISPR, care a câștigat Premiul Nobel pe 2020, potrivit AFP.

Casgevy este o colaborare între Vertex Pharmaceuticals (SUA) și CRISPR Therapeutics (Elveția). Acest medicament este utilizat pentru a corecta genele problematice din celulele stem din măduva osoasă la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, cu anemie falciformă și talasemie.

Ambele boli provin din erori ale genei hemoglobinei. Tratamentele de terapie genică pot costa milioane de dolari și sunt inaccesibile pentru mulți pacienți, așa că Vertex Pharmaceuticals depune eforturi pentru a menține costul cât mai scăzut posibil.

Aceasta este prima aprobare FDA pentru Casgevy, după ce Agenția de Reglementare a Medicamentelor și Produselor de Sănătate (MHRA) din Marea Britanie a dat undă verde medicamentului luna trecută.

Tehnicienii lucrează într-un laborator de la Spitalul de Copii din Cincinnati (SUA), unde sunt testate terapiile de editare genetică.

Spitalul de Copii din Cincinnati

„Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru anemie falciformă. Potențialul acestor produse de a schimba viața pacienților cu anemie falciformă este enorm”, a declarat Peter Marks, directorul Centrului pentru Evaluarea și Cercetarea Produselor Biologice din cadrul FDA.

Peste 100.000 de americani, majoritatea persoane de culoare, suferă de anemie falciformă, o boală dureroasă și care pune viața în pericol pentru care profesioniștii din domeniul medical se luptă să găsească un leac, potrivit AFP.

Președintele SUA, Joe Biden, a subliniat, de asemenea, că anunțul FDA din 8 decembrie „demonstrează puterea inovației medicale de a îmbunătăți viața americanilor”. Domnul Biden a mai subliniat: „Administrația mea va continua să lucreze pentru a accelera dezvoltarea de tratamente pentru boli rare și va sprijini cercetarea și inovația medicală care au făcut posibilă această descoperire”.

Oamenii de știință dezvoltă, de asemenea, metode de editare a genelor din organe mari, inclusiv din creier, ceea ce ar putea deschide calea pentru tratarea unor boli precum distrofia musculară și boala Huntington, potrivit AFP.

Legătură sursă: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm