Dezvoltarea de noi medicamente din tehnologia celulelor stem

Având capacitatea de a se diferenția în multe tipuri diferite de celule, celulele stem sunt utilizate în tratamentul multor boli și joacă un rol important în cercetarea medicală și dezvoltarea de medicamente.

Celulele stem joacă un rol fundamental în dezvoltarea de noi medicamente. Astăzi, majoritatea medicamentelor noi trebuie să fie supuse unor teste pe animale (testare in vivo) înainte de a putea fi utilizate la oameni. Cu toate acestea, chiar dacă un medicament este complet compatibil cu utilizarea la animale, nu se poate garanta că va fi complet sigur pentru utilizare la oameni. Soluția ideală la problema efectelor secundare ale medicamentelor este testarea medicamentului pe celule umane (testare in vitro) înainte de a intra în studii clinice pe oameni.

Numeroase studii au demonstrat că celulele stem sunt instrumente eficiente pentru cercetarea și dezvoltarea medicamentelor. Un studiu (2023) a arătat că celulele stem oferă o platformă ideală de testare in vitro pentru cercetarea farmacologică. Acestea permit identificarea de noi ținte moleculare, evaluarea efectelor farmacologice ale compușilor și prezicerea eficacității clinice. Exemple tipice includ crearea de modele de cancer din celulele stem ale pacienților pentru a evalua eficacitatea imunoterapiilor.

Pe lângă înlocuirea țesuturilor pierdute sau deteriorate, celulele stem pot contribui și la accelerarea cercetării și screening-ului medicamentelor. Prin utilizarea celulelor stem pentru a simula bolile la nivel celular, oamenii de știință pot înțelege mai bine mecanismele bolii și pot analiza eficient compușii cu potențial medicamentos.

Conform Institutului Californian pentru Medicină Regenerativă (CIRM), aplicarea tehnologiilor cu celule stem după clarificarea mecanismelor bolilor va scurta timpul și costul dezvoltării medicamentelor. Se așteaptă ca tehnologia cu celule stem să îmbunătățească semnificativ capacitatea companiilor farmaceutice de a analiza efectele secundare ale noilor medicamente mult mai devreme în procesul de dezvoltare, reducând semnificativ timpul necesar dezvoltării unui nou medicament.

Multe țări din lume , precum SUA, Canada, Germania, Japonia, China etc., au aplicat tehnologia celulelor stem pentru a dezvolta cu succes noi medicamente. În prezent, cele mai populare sunt tehnologia celulelor stem pluripotente (iPS) și tehnologia de transfer nuclear de celule somatice (SCNT). Celulele stem pluripotente create prin tehnologia celulelor iPS și SCNT vor crea linii celulare cu caracteristici genetice identice cu cele ale persoanei care a donat celulele.

Un exemplu este procesul de cercetare pentru producerea de medicamente antiinflamatoare pentru pacienții cu Parkinson. Procesul de cercetare a medicamentelor începe prin prelevarea unei mici mostre de celule ale pielii de la un pacient cu Parkinson. Oamenii de știință vor cultiva această mostră de celule în condiții speciale pentru a o transforma în celule nervoase identice cu celulele deteriorate din creierul pacientului. După o perioadă de monitorizare, aceste noi celule vor reproduce cu acuratețe procesul bolii Parkinson în vasul de cultură. Cercetătorii vor observa în detaliu schimbările care apar în interiorul celulelor atunci când boala începe. Astfel, vor fi dezvoltate metode de screening mai devreme al medicamentelor, ajutând la prevenirea, încetinirea, oprirea sau chiar inversarea progresiei bolii Parkinson.

Celulele stem sunt folosite și pentru a evalua siguranța și riscurile potențiale ale noilor medicamente. Potrivit Dr. Bruce Conklin, cercetător senior la Institutul Gladstone de Boli Cardiovasculare, screening-ul medicamentelor folosind celule stem pluripotente este o metodă eficientă pentru detectarea efectelor secundare toxice. În consecință, celulele stem vor fi cultivate în tipuri de celule mature, cum ar fi celulele cardiace, celulele hepatice sau celulele cerebrale, apoi expuse la medicamente noi și/sau potențiale pericole de mediu pentru a înregistra posibilele efecte secundare. De exemplu, utilizarea celulelor stem neuronale pentru a studia boala Alzheimer și a depista inhibitorii beta-amiloidului.

În realitate, procesul de testare a medicamentelor durează ani și costă milioane de dolari. În Statele Unite, un medicament nou trebuie să treacă prin patru etape înainte de a putea fi comercializat: descoperirea și dezvoltarea, cercetarea preclinică, studiile clinice și evaluarea FDA. În plus, timpul mediu necesar pentru ca un medicament să treacă prin diferitele etape de dezvoltare și să primească aprobarea de la Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) sau de la Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) este de 10 ani.

Pe termen lung, celulele stem deschid noi căi pentru terapia medicamentoasă personalizată. Prin crearea de modele individuale de boală folosind propriile celule stem ale pacientului, oamenii de știință și furnizorii de servicii medicale vor putea prezice cum va răspunde fiecare pacient la fiecare medicament, crescând rata de succes a tratamentului și scurtând timpul de recuperare.

Sursă: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html